Genterapi hos forsøgspersoner med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi
11. maj 2023 opdateret af: Frontera Therapeutics
Et multicenter, åbent, dosiseskalerende fase I/II klinisk studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af FT-001 administreret via subretinal injektion hos forsøgspersoner med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi
Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af subretinal administration af FT-001 hos personer med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie er et multicenter, åbent, fase I/II klinisk studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, immunogeniciteten og in vivo biofordelingskarakteristika af FT-001 hos forsøgspersoner med biallel RPE65 mutationsassocieret retinal dystrofi.
Vurderinger vil omfatte synsstyrke, vektorudskillelse, immunogenicitet og uønskede hændelser.
Deltagerne vil blive overvåget i 5 år efter behandlingen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Xinyan Li
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Minghui Xue
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Emner, der er i stand til at forstå og underskrive ICF
- Kvinde eller mand i alderen 8-45 år, når de underskriver ICF
- Klinisk diagnosticeret med biallel RPE65 mutationsassocieret retinal dystrofi
Ekskluderingskriterier:
- Andre forstyrrende øjensygdomme
- Tilstedeværelse af enhver systemisk eller okulær sygdom, der kan forårsage eller sandsynligvis vil forårsage synstab
- Der er tegn på åbenlyst ukontrollerede samtidige sygdomme
- Kendt for at have aktive eller mistænkte autoimmune sygdomme
- Med aktiv systemisk infektion under behandling
- Gravide eller ammende kvinder
- Andre forhold, der er uegnede til undersøgelsen, som bestemt af investigator
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: FT-001 Dosis 1
Intraokulær administration af en enkelt lav dosis i området FT-001
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-001
|
|
Eksperimentel: FT-001 Dosis 2
Intraokulær administration af en enkelt mellemdosis i området FT-001
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-001
|
|
Eksperimentel: FT-001 Dosis 3
Intraokulær administration af en enkelt høj dosis i området FT-001
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-001
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed ved FT-001 (forekomst af okulære og ikke-okulære AE'er og SAE'er)
Tidsramme: 52 uger
|
Forekomst af okulære og ikke-okulære AE'er og SAE'er
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i visuel funktion fra baseline
Tidsramme: 52 uger
|
Ændringer i visuel funktion fra baseline vurderet af FST
|
52 uger
|
|
Ændringer i visuel funktion fra baseline
Tidsramme: 52 uger
|
Ændringer i visuel funktion fra baseline som vurderet af mobilitetskurser
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
30. november 2025
Studieafslutning (Forventet)
30. november 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. april 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
15. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. maj 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. maj 2023
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FT001-C101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .