Terapia genowa u osób z bialleliczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65
11 maja 2023 zaktualizowane przez: Frontera Therapeutics
Wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne I/II fazy ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności FT-001 podawanego we wstrzyknięciu podsiatkówkowym u pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podsiatkówkowego podawania FT-001 u pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z bialleliczną mutacją RPE65.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy I/II ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, immunogenności i charakterystyki biodystrybucji in vivo FT-001 u pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65.
Oceny obejmą ostrość wzroku, wydalanie wektorów, immunogenność i zdarzenia niepożądane.
Uczestnicy będą monitorowani przez 5 lat po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
9
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xinyan Li
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Minghui Xue
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100142
- Rekrutacyjny
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby, które są w stanie zrozumieć i podpisać ICF
- Kobieta lub mężczyzna w wieku 8-45 lat w momencie podpisania ICF
- Klinicznie zdiagnozowano dystrofię siatkówki związaną z bialleliczną mutacją RPE65
Kryteria wyłączenia:
- Inne przeszkadzające choroby oczu
- Obecność jakiejkolwiek choroby ogólnoustrojowej lub choroby oczu, która może spowodować lub może spowodować utratę wzroku
- Istnieją dowody na wyraźnie niekontrolowane choroby współistniejące
- Wiadomo, że ma aktywne lub podejrzewane choroby autoimmunologiczne
- Z aktywną infekcją ogólnoustrojową w trakcie leczenia
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Inne warunki nieodpowiednie do badania określone przez badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FT-001 Dawka 1
Dogałkowe podanie pojedynczej małej dawki z zakresu FT-001
|
Porównanie różnych dawek FT-001
|
|
Eksperymentalny: FT-001 Dawka 2
Dogałkowe podanie pojedynczej średniej dawki z zakresu FT-001
|
Porównanie różnych dawek FT-001
|
|
Eksperymentalny: FT-001 Dawka 3
Dogałkowe podanie pojedynczej wysokiej dawki z zakresu FT-001
|
Porównanie różnych dawek FT-001
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo FT-001 (występowanie ocznych i pozaocznych AE i SAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Częstość występowania ocznych i pozaocznych AE i SAE
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany funkcji wzrokowych od linii podstawowej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiany funkcji wzrokowych od wartości wyjściowych, oceniane za pomocą FST
|
52 tygodnie
|
|
Zmiany funkcji wzrokowych od linii podstawowej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiany funkcji wzrokowych od wartości wyjściowych, oceniane na podstawie kursów Mobility
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
30 listopada 2025
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
30 listopada 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FT001-C101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .