Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia

torstai 11. toukokuuta 2023 päivittänyt: Frontera Therapeutics

Monikeskus, avoin, annoskorotusvaiheen I/II kliininen tutkimus subretinaalisen injektion kautta annetun FT-001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida FT-001:n subretinaalisen annon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on monikeskus, avoin, vaiheen I/II kliininen tutkimus, jossa arvioidaan FT-001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, immunogeenisyyttä ja biologisen jakautumisen ominaisuuksia in vivo potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia. Arvioinnit sisältävät näöntarkkuuden, vektorin irtoamisen, immunogeenisuuden ja haittatapahtumat. Osallistujia seurataan 5 vuoden ajan hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100142
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ruifang Sui, Professor

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiheet, jotka pystyvät ymmärtämään ja allekirjoittamaan ICF:n
  2. Nainen tai mies 8-45 vuotta allekirjoittaessaan ICF:n
  3. Kliinisesti diagnosoitu kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut häiritsevät silmäsairaudet
  2. Mikä tahansa systeeminen tai silmäsairaus, joka voi aiheuttaa tai todennäköisesti aiheuttaa näönmenetystä
  3. On todisteita ilmeisen hallitsemattomista samanaikaisista sairauksista
  4. Tiedetään, että hänellä on aktiivinen tai epäilty autoimmuunisairaus
  5. Hoidossa oleva aktiivinen systeeminen infektio
  6. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  7. Muut tutkijan määrittelemät tutkimukseen sopimattomat olosuhteet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FT-001 Annos 1
Silmänsisäinen kerta-annos pieni FT-001-annos
Geneettinen: FT-001 pieni annos
FT-001:n eri annosten vertailu
Kokeellinen: FT-001 Annos 2
Silmänsisäinen kerta-annos FT-001:n keskimääräinen annos
Geneettinen: FT-001 keskiannos
FT-001:n eri annosten vertailu
Kokeellinen: FT-001 Annos 3
Silmänsisäinen kerta-annos Suuri FT-001-annos
Geneettinen: FT-001 suuri annos
FT-001:n eri annosten vertailu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FT-001:n turvallisuus (silmään ja ei-silmään liittyvien haittavaikutusten ja SAE-tapausten esiintyvyys)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Silmään liittyvien ja ei-okulaaristen AE- ja SAE-tapahtumien esiintyvyys
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visuaalisen toiminnan muutokset lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Näön toiminnan muutokset lähtötilanteesta FST:llä arvioituna
52 viikkoa
Visuaalisen toiminnan muutokset lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutokset näkötoiminnassa lähtötilanteesta liikkuvuuskurssien perusteella arvioituna
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Frontera Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 30. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 29. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FT001-C101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FT-001 pieni annos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa