Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Gentherapie bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie

11. Mai 2023 aktualisiert von: Frontera Therapeutics

Eine multizentrische, offene klinische Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von FT-001, das über eine subretinale Injektion bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie verabreicht wird

Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der subretinalen Verabreichung von FT-001 bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Immunogenität und In-vivo-Bioverteilungseigenschaften von FT-001 bei Probanden mit biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie. Zu den Bewertungen gehören Sehschärfe, Vektorausscheidung, Immunogenität und unerwünschte Ereignisse. Die Teilnehmer werden nach der Behandlung 5 Jahre lang überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100142
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Probanden, die das ICF verstehen und unterschreiben können
  2. Weiblich oder männlich im Alter von 8–45 Jahren bei Unterzeichnung des ICF
  3. Klinisch diagnostizierte biallelische RPE65-Mutation-assoziierte Netzhautdystrophie

Ausschlusskriterien:

  1. Andere störende Augenkrankheiten
  2. Vorliegen einer systemischen oder Augenerkrankung, die einen Sehverlust verursachen kann oder wahrscheinlich verursachen wird
  3. Es liegen Hinweise auf offensichtlich unkontrollierte Begleiterkrankungen vor
  4. Es ist bekannt, dass Sie an einer aktiven oder vermuteten Autoimmunerkrankung leiden
  5. Bei aktiver systemischer Infektion in Behandlung
  6. Schwangere oder stillende Frauen
  7. Andere vom Prüfer festgestellte Bedingungen, die für die Studie ungeeignet sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FT-001 Dosis 1
Intraokulare Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis der Reihe FT-001
Genetisch: FT-001 Niedrige Dosis
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-001
Experimental: FT-001 Dosis 2
Intraokulare Verabreichung einer einzelnen mittleren Dosis des Bereichs FT-001
Genetisch: FT-001 Mittlere Dosis
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-001
Experimental: FT-001 Dosis 3
Intraokulare Verabreichung einer einzelnen hohen Dosis des Bereichs FT-001
Genetisch: FT-001 Hochdosiert
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von FT-001 (Inzidenz okularer und nicht-okularer UEs und SUEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
Inzidenz von okularen und nicht-okularen UEs und SUEs
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderungen der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch FST
52 Wochen
Veränderungen der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderungen der Sehfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Mobility-Kurse
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. November 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FT001-C101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur FT-001 Niedrige Dosis

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guatemala

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren