Thérapie génique chez les sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à la mutation biallélique RPE65
11 mai 2023 mis à jour par: Frontera Therapeutics
Une étude clinique de phase I/II multicentrique, ouverte et à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du FT-001 administré par injection sous-rétinienne chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à la mutation biallélique RPE65
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne de FT-001 chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à une mutation biallélique RPE65.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude clinique multicentrique, ouverte, de phase I/II visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, l'immunogénicité et les caractéristiques de biodistribution in vivo du FT-001 chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à la mutation biallélique RPE65.
Les évaluations incluront l'acuité visuelle, l'excrétion de vecteurs, l'immunogénicité et les événements indésirables.
Les participants seront suivis pendant 5 ans après le traitement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
9
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xinyan Li
- Numéro de téléphone: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Minghui Xue
- Numéro de téléphone: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Lieux d'étude
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chine, 100142
- Recrutement
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets capables de comprendre et de signer l'ICF
- Femme ou homme âgé de 8 à 45 ans lors de la signature de l'ICF
- Diagnostic clinique de dystrophie rétinienne associée à la mutation biallélique RPE65
Critère d'exclusion:
- Autres maladies oculaires perturbatrices
- Présence de toute maladie systémique ou oculaire pouvant causer ou susceptible de causer une perte de vision
- Il existe des preuves de maladies concomitantes manifestement incontrôlées
- Connu pour avoir des maladies auto-immunes actives ou suspectées
- Avec infection systémique active sous traitement
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Autres conditions inadaptées à l'étude telles que déterminées par l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: FT-001 Dose 1
Administration intraoculaire d'une seule faible dose de la gamme FT-001
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Comparaison de différents dosages de FT-001
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Expérimental: FT-001 Dose 2
Administration intraoculaire d'une seule dose moyenne de la gamme FT-001
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Comparaison de différents dosages de FT-001
|
|
Expérimental: FT-001 Dose 3
Administration intraoculaire d'une seule dose élevée de la gamme FT-001
|
Comparaison de différents dosages de FT-001
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité du FT-001 (incidence des EI et EIG oculaires et non oculaires)
Délai: 52 semaines
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Incidence des EI et EIG oculaires et non oculaires
|
52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications de la fonction visuelle par rapport à la ligne de base
Délai: 52 semaines
|
Modifications de la fonction visuelle par rapport à la ligne de base évaluées par FST
|
52 semaines
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|
Modifications de la fonction visuelle par rapport à la ligne de base
Délai: 52 semaines
|
Modifications de la fonction visuelle par rapport à la ligne de base évaluées par les cours de mobilité
|
52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
30 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 novembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 avril 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mai 2023
Première publication (Réel)
15 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 mai 2023
Dernière vérification
1 octobre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FT001-C101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .