Genterapi hos patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi
11 maj 2023 uppdaterad av: Frontera Therapeutics
En multicenter, öppen dos-eskalering, fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av FT-001 administrerat via subretinal injektion hos patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av subretinal administrering av FT-001 hos patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en multicenter, öppen fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, immunogenicitet och in vivo biodistributionsegenskaper hos FT-001 hos patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi.
Bedömningar kommer att inkludera synskärpa, vektorutsöndring, immunogenicitet och biverkningar.
Deltagarna kommer att övervakas i 5 år efter behandlingen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Xinyan Li
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-post: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Minghui Xue
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-post: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Rekrytering
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ämnen som kan förstå och underteckna ICF
- Kvinna eller man i åldrarna 8-45 år när man undertecknar ICF
- Kliniskt diagnostiserad med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi
Exklusions kriterier:
- Andra störande ögonsjukdomar
- Förekomst av systemisk eller okulär sjukdom som kan orsaka eller sannolikt orsaka synförlust
- Det finns bevis för uppenbart okontrollerade samtidiga sjukdomar
- Känd för att ha aktiva eller misstänkta autoimmuna sjukdomar
- Med aktiv systemisk infektion under behandling
- Gravida eller ammande kvinnor
- Andra förhållanden som är olämpliga för studien enligt bestämt av utredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FT-001 Dos 1
Intraokulär administrering av en enda låg dos inom området FT-001
|
Jämförelse av olika doser av FT-001
|
|
Experimentell: FT-001 Dos 2
Intraokulär administrering av en enkel mellandos av intervallet FT-001
|
Jämförelse av olika doser av FT-001
|
|
Experimentell: FT-001 Dos 3
Intraokulär administrering av en enkel hög dos inom området FT-001
|
Jämförelse av olika doser av FT-001
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet för FT-001 (förekomst av okulära och icke-okulära biverkningar och SAE)
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av okulära och icke-okulära biverkningar och SAE
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i visuell funktion från baslinjen
Tidsram: 52 veckor
|
Förändringar i visuell funktion från baslinjen enligt bedömning av FST
|
52 veckor
|
|
Förändringar i visuell funktion från baslinjen
Tidsram: 52 veckor
|
Förändringar i visuell funktion från baslinjen enligt bedömning av mobilitetskurser
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 november 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
30 november 2025
Avslutad studie (Förväntat)
30 november 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 april 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2023
Första postat (Faktisk)
15 maj 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2023
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FT001-C101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .