Terapia génica en sujetos con distrofia retinal asociada a la mutación RPE65 bialélica
11 de mayo de 2023 actualizado por: Frontera Therapeutics
Un estudio clínico de fase I/II multicéntrico, abierto, de escalado de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de FT-001 administrado mediante inyección subretiniana en sujetos con distrofia retinal asociada a la mutación RPE65 bialélica
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración subretiniana de FT-001 en sujetos con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio clínico multicéntrico, abierto, de fase I/II para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la inmunogenicidad y las características de biodistribución in vivo de FT-001 en sujetos con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica.
Las evaluaciones incluirán agudeza visual, eliminación de vectores, inmunogenicidad y eventos adversos.
Los participantes serán monitoreados durante 5 años después del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xinyan Li
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Minghui Xue
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100142
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que sean capaces de entender y firmar el ICF
- Mujer o hombre de 8 a 45 años al firmar el ICF
- Con diagnóstico clínico de distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica
Criterio de exclusión:
- Otras enfermedades oculares que interfieren
- Presencia de cualquier enfermedad sistémica u ocular que pueda causar o pueda causar pérdida de visión
- Hay evidencia de enfermedades concomitantes obviamente no controladas.
- Se sabe que tiene enfermedades autoinmunes activas o sospechadas.
- Con infección sistémica activa en tratamiento
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Otras condiciones inadecuadas para el estudio según lo determine el investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: FT-001 Dosis 1
Administración intraocular de una sola dosis baja del rango FT-001
|
Comparación de diferentes dosis de FT-001
|
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Experimental: FT-001 Dosis 2
Administración intraocular de una sola dosis Mid del rango FT-001
|
Comparación de diferentes dosis de FT-001
|
|
Experimental: FT-001 Dosis 3
Administración intraocular de una única dosis alta de rango FT-001
|
Comparación de diferentes dosis de FT-001
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad de FT-001 (incidencia de EA y SAE oculares y no oculares)
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Incidencia de EA y SAE oculares y no oculares
|
52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en la función visual desde el inicio
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Cambios en la función visual desde el inicio evaluados por FST
|
52 semanas
|
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Cambios en la función visual desde el inicio
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambios en la función visual desde el inicio evaluados por los cursos de Movilidad
|
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
30 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de noviembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
15 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FT001-C101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .