Генная терапия у субъектов с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65
11 мая 2023 г. обновлено: Frontera Therapeutics
Многоцентровое открытое клиническое исследование фазы I/II с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности FT-001, вводимого посредством субретинальной инъекции, у субъектов с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Целью этого клинического исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности субретинального введения FT-001 у субъектов с дистрофией сетчатки, связанной с двуаллельной мутацией RPE65.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Это исследование представляет собой многоцентровое открытое клиническое исследование фазы I/II для оценки безопасности, переносимости, эффективности, иммуногенности и характеристик биораспределения in vivo FT-001 у субъектов с дистрофией сетчатки, связанной с двуаллельной мутацией RPE65.
Оценки будут включать остроту зрения, выделение вектора, иммуногенность и побочные эффекты.
Участники будут находиться под наблюдением в течение 5 лет после лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
9
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xinyan Li
- Номер телефона: +86-021-58206061
- Электронная почта: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Minghui Xue
- Номер телефона: +86-021-58206061
- Электронная почта: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100142
- Рекрутинг
- Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, способные понимать и подписывать МКФ
- Женщина или мужчина в возрасте 8-45 лет при подписании МКФ
- Клинически диагностирована двуаллельная дистрофия сетчатки, связанная с мутацией RPE65.
Критерий исключения:
- Другие интерферирующие заболевания глаз
- Наличие любого системного или глазного заболевания, которое может вызвать или может вызвать потерю зрения.
- Имеются данные о явно неконтролируемых сопутствующих заболеваниях
- Наличие активных или подозреваемых аутоиммунных заболеваний
- При активной системной инфекции на лечении
- Беременные или кормящие женщины
- Другие условия, непригодные для проведения исследования, определяемые исследователем.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FT-001 Доза 1
Внутриглазное введение разовой низкой дозы диапазона FT-001
|
Сравнение различных дозировок FT-001
|
|
Экспериментальный: FT-001 Доза 2
Внутриглазное введение разовой средней дозы диапазона FT-001
|
Сравнение различных дозировок FT-001
|
|
Экспериментальный: FT-001 Доза 3
Внутриглазное введение однократной высокой дозы диапазона FT-001
|
Сравнение различных дозировок FT-001
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность FT-001 (частота глазных и неглазных НЯ и СНЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
Частота глазных и неглазных НЯ и СНЯ
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения зрительной функции по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменения зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке FST
|
52 недели
|
|
Изменения зрительной функции по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменения зрительной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке курсов подвижности
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
30 ноября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FT001-C101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .