Gentherapie bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinale dystrofie
11 mei 2023 bijgewerkt door: Frontera Therapeutics
Een multicenter, open-label, dosis-escalatie fase I/II klinisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van FT-001 toegediend via subretinale injectie bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinale dystrofie
Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subretinale toediening van FT-001 bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinale dystrofie.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een multicenter, open-label, fase I/II klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, immunogeniciteit en in vivo biodistributiekenmerken van FT-001 te evalueren bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinadystrofie.
De beoordelingen omvatten gezichtsscherpte, vectoruitscheiding, immunogeniciteit en bijwerkingen.
Deelnemers worden gedurende 5 jaar na de behandeling gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Xinyan Li
- Telefoonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Minghui Xue
- Telefoonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Werving
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen die de ICF kunnen begrijpen en ondertekenen
- Vrouw of man van 8-45 jaar oud bij ondertekening van de ICF
- Klinisch gediagnosticeerd met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinale dystrofie
Uitsluitingscriteria:
- Andere storende oogziekten
- Aanwezigheid van een systemische of oculaire ziekte die verlies van het gezichtsvermogen kan veroorzaken of waarschijnlijk zal veroorzaken
- Er zijn aanwijzingen voor duidelijk ongecontroleerde bijkomende ziekten
- Bekend met actieve of vermoedelijke auto-immuunziekten
- Met actieve systemische infectie onder behandeling
- Zwangere of zogende vrouwen
- Andere omstandigheden die ongeschikt zijn voor het onderzoek zoals vastgesteld door de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: FT-001 dosis 1
Intraoculaire toediening van een enkele lage dosis van bereik FT-001
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-001
|
|
Experimenteel: FT-001 dosis 2
Intraoculaire toediening van een enkele middendosis van bereik FT-001
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-001
|
|
Experimenteel: FT-001 dosis 3
Intraoculaire toediening van een enkele hoge dosis van bereik FT-001
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-001
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van FT-001 (incidentie van oculaire en niet-oculaire AE's en SAE's)
Tijdsspanne: 52 weken
|
Incidentie van oculaire en niet-oculaire AE's en SAE's
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in visuele functie vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 52 weken
|
Veranderingen in visuele functie vanaf de basislijn zoals beoordeeld door FST
|
52 weken
|
|
Veranderingen in visuele functie vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 52 weken
|
Veranderingen in visuele functie vanaf de basislijn zoals beoordeeld door mobiliteitscursussen
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 november 2025
Studie voltooiing (Verwacht)
30 november 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FT001-C101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .