発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるOMS906の安全性と有効性の研究

包含基準:

1. フローサイトメトリーにより、RBCおよび/または顆粒球のPNHクローンサイズが10%を超える場合にPNHの診断が確認された。
2. 18歳以上の成人男性または女性。
3. インフォームド・コンセントの手続きが完了していること。
4. 補体阻害剤治療を受けていない患者、または現在エクリズマブまたはラブリズマブで治療を受けているが治療に対する反応が不十分な患者は、Hgb < 10.5 g/dLとして定義されます。 エクリズマブまたはラブリズマブを受けている患者は、少なくとも6か月間安定した用量を服用しなければなりません。
5. スクリーニング時およびベースライン時のヘモグロビンレベル <10.5 g/dL。
6. エクリズマブまたはラブリズマブを受けていない患者の乳酸デヒドロゲナーゼが正常値の上限（ULN）1.5を超える。
7. 妊娠の可能性のある女性患者（CBP）は、OMS906の各投与前に、スクリーニング時の血清検査が陰性であり、高感度の尿妊娠検査を受けなければなりません。
8. 女性は、臨床試験中および治験薬の最後の投与後 20 週間 (140 日) の間、妊娠を防ぐために非常に効果的な避妊を行わなければなりません。
9. 男性は、臨床試験中および治験薬の最後の投与後20週間（140日）の間、妊娠を防ぐために女性パートナーとともに非常に効果的な避妊を行わなければなりません。
10. 髄膜炎菌のワクチン接種を受けている。 スクリーニング時にこのワクチン接種を受けていない患者は、最初の治験薬投与の2週間前であればいつでもワクチン接種を受けることができます。

除外基準:

1. -スクリーニング前の6か月以内に、エクリズマブまたはラブリズマブを除く補体経路阻害剤による治療。
2. スクリーニング時にエクリズマブまたはラブリズマブを受けていない患者の場合：スクリーニング前8週間以内にエクリズマブの投与を受けている、またはスクリーニング前24週間以内にラブリズマブの投与を受けている。
3. 主要な臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の病歴。
4. スクリーニング時の網赤血球数 <100,000/μL、無輸血血小板数 <30,000/μL、または絶対好中球数 <500 細胞/μL。
5. PNH 以外の他の病状に起因する貧血。
6. 肝機能検査の上昇。総ビリルビン > 2x ULN、直接ビリルビン > 1.5x ULN、トランスアミナーゼ、アラニンアミノトランスアミナーゼ (ALT) またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) の上昇として定義され、PNH 関連の溶血によるものを除き、 > 2 x ULN。
7. OMS906製剤に含まれる他のモノクローナル抗体または賦形剤に対する重度の過敏症反応の病歴。
8. OMS906薬の投与開始から2週間以内に、新型コロナウイルス感染症を含む、重大な活動性の細菌、真菌、またはウイルス感染症。
9. 原発性または続発性免疫不全症または補体欠損症の病歴。
10. ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎、または未治療のC型肝炎に感染している。
11. 脾臓摘出術の既往。
12. 病歴または以前の細菌性髄膜炎または髄膜炎菌感染症。
13. -スクリーニング前の少なくとも3か月間安定したレジメンを使用している場合を除き、OMS906による最初の治療前8週間以内にシクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、タクロリムス、シクロホスファミド、またはメトトレキサートなどの免疫抑制剤を投与されている患者。
14. 全身性コルチコステロイドの短期コースを反復的に必要とする患者（すなわち、1コース当たりの期間が2週間を超える、年間4回を超える短期コース）。
15. 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性患者。
16. スクリーニング前の2週間以内に全身麻酔を必要とする最近の手術、または治療期間中に全身麻酔を必要とする手術が予定されている。
17. -研究者が患者を研究に参加するのに不適当と判断した、臨床的に重大な医学的、神経学的、または精神医学的な障害の病歴。
18. -スクリーニング前の30日以内（または半減期の5倍の日数のいずれか長い方の期間）に、治療的介入を伴う別の同時臨床試験への参加または治験医薬品または治験機器による治療。 観察研究および/または登録研究への参加は許可されます。
19. 研究の要件に従うことができない、または従う気がない。