Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение безопасности и эффективности OMS906 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

5 мая 2026 г. обновлено: Omeros Corporation

Исследование фазы 1b для проверки концепции для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности OMS906 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 1b, доказательство концепции, открытое, неконтролируемое исследование с фиксированной дозой. Основная цель — оценить безопасность и переносимость OMS906 у пациентов с ПНГ. Пациенты будут получать 5 мг/кг OMS906 в виде подкожных (п/к) инъекций с 4-недельными интервалами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз ПНГ с помощью проточной цитометрии с размером клона ПНГ >10% эритроцитов и/или гранулоцитов.
  2. Взрослые мужчины или женщины от 18 лет и старше.
  3. Завершенные процедуры информированного согласия.
  4. Пациенты, которые не получают лечение ингибиторами комплемента, или, альтернативно, пациенты, получающие в настоящее время экулизумаб или равулизумаб с неадекватным ответом на лечение, определяемым как Hgb <10,5 г/дл. Пациенты, получающие экулизумаб или равулизумаб, должны получать стабильные дозы в течение как минимум 6 месяцев.
  5. Уровень гемоглобина <10,5 г/дл при скрининге и исходном уровне.
  6. Лактатдегидрогеназа >1,5 верхней границы нормы (ВГН) у пациентов, не получающих экулизумаб или равулизумаб.
  7. Пациентки детородного возраста (CBP) должны иметь отрицательный результат анализа сыворотки при скрининге и высокочувствительный тест мочи на беременность перед введением каждой дозы OMS906.
  8. Женщины должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства для предотвращения беременности во время клинических испытаний и в течение 20 недель (140 дней) после приема последней дозы исследуемого препарата.
  9. Мужчины должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства вместе с партнершей, чтобы предотвратить беременность во время клинических испытаний и в течение 20 недель (140 дней) после приема последней дозы исследуемого препарата.
  10. Получили прививку от Neisseria meningitidis. Пациенты, которые не получали эту вакцину во время скрининга, могут быть вакцинированы в любое время за 2 недели до первого введения исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Лечение любым ингибитором пути комплемента, кроме экулизумаба или равулизумаба, в течение 6 месяцев до скрининга.
  2. Для пациентов, не получающих экулизумаб или равулизумаб на момент скрининга: получение экулизумаба в течение 8 недель до скрининга или получение равулизумаба в течение 24 недель до скрининга.
  3. История трансплантации крупных органов или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга.
  4. Количество ретикулоцитов <100 000/мкл, количество тромбоцитов без переливания крови <30 000/мкл или абсолютное количество нейтрофилов <500 клеток/мкл при скрининге.
  5. Анемия, связанная с любым другим заболеванием, кроме ПНГ.
  6. Повышение показателей функциональных проб печени, определяемое как общий билирубин >2×ВГН, прямой билирубин >1,5×ВГН, а также повышение уровня трансаминаз, аланинаминотрансаминазы (АЛТ) или аспартатаминотрансаминазы (АСТ) >2×ВГН, за исключением гемолиза, связанного с ПНГ.
  7. История любых тяжелых реакций гиперчувствительности на другие моноклональные антитела или вспомогательные вещества, включенные в препарат OMS906.
  8. Значительная активная бактериальная, грибковая или вирусная инфекция в течение 2 недель после начала приема препарата OMS906, включая инфекцию COVID-19.
  9. История первичного или вторичного иммунодефицита или дефицита комплемента.
  10. Наличие вируса иммунодефицита человека, гепатита В или нелеченного гепатита С.
  11. История спленэктомии.
  12. История или предшествующий бактериальный менингит или инфекция N. meningitidis.
  13. Пациенты, принимающие иммунодепрессанты, такие как циклоспорин, микофенолата мофетил (ММФ), такролимус, циклофосфамид или метотрексат, но не ограничиваясь ими, менее чем за 8 недель до первого лечения с помощью OMS906, за исключением случаев стабильного режима в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
  14. Пациенты, которым требуются повторяющиеся короткие курсы системных кортикостероидов (т. е. > 4 коротких курсов в год продолжительностью > 2 недель на курс).
  15. Беременные, планирующие беременность или кормящие женщины.
  16. Недавняя операция, требующая общей анестезии, в течение 2 недель до скрининга или предполагаемая операция, требующая общей анестезии в период лечения.
  17. Наличие в анамнезе любого клинически значимого медицинского, неврологического или психического расстройства, которое, по мнению исследователя, может сделать пациента непригодным для участия в исследовании.
  18. Лечение любым исследуемым лекарственным средством или исследуемым устройством в течение 30 дней (или в течение 5-кратного периода его полувыведения в днях, в зависимости от того, какой период больше) до скрининга или участия в другом параллельном клиническом исследовании, включающем терапевтическое вмешательство. Участие в обсервационных исследованиях и/или регистрационных исследованиях разрешено.
  19. Неспособность или нежелание выполнять требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Биологический: OMS906
Биологический: OMS906
Другие имена:
  • Залтенибарт

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Временное ограничение: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Временное ограничение: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Временное ограничение: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Временное ограничение: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Временное ограничение: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Временное ограничение: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Временное ограничение: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Временное ограничение: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Временное ограничение: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Временное ограничение: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Временное ограничение: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Временное ограничение: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Временное ограничение: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Временное ограничение: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Временное ограничение: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Временное ограничение: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Временное ограничение: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Omeros Corporation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 ноября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OMS906-PNH-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться