Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OMS906 biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél

2026. május 5. frissítette: Omeros Corporation

1b. fázisú elméleti vizsgálat az OMS906 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és előzetes hatékonyságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a biztonságosság, a tolerálhatóság, a farmakokinetika, a farmakodinamika és az előzetes hatékonyság felmérése paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 1b. fázis, a koncepció bizonyítása, nyílt, nem kontrollált, rögzített dózisú vizsgálat. Az elsődleges cél az OMS906 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése PNH-ban szenvedő betegeknél. A betegek 5 mg/ttkg OMS906-ot kapnak szubkután (SC) injekcióként 4 hetes időközönként.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna
        • Omeros Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A PNH megerősített diagnózisa áramlási citometriával, ahol a PNH-klón mérete >10% vörösvértestek és/vagy granulociták.
  2. Férfi vagy nő 18 éves és idősebb felnőttek.
  3. A tájékoztatáson alapuló beleegyezési eljárások befejezése.
  4. Olyan betegek, akik nem kapnak komplement-gátló kezelést, vagy, alternatív megoldásként, jelenleg ekulizumabbal vagy ravulizumabbal kezelt betegek, akik nem reagálnak megfelelően a kezelésre, mint 10,5 g/dl Hgb. Az ekulizumabot vagy ravulizumabot kapó betegeknek legalább 6 hónapig stabil adagot kell kapniuk.
  5. Hemoglobinszint <10,5 g/dl a szűréskor és a kiinduláskor.
  6. A laktát-dehidrogenáz a normálérték felső határának (ULN) 1,5-nél nagyobb azoknál a betegeknél, akik nem kapnak ekulizumabot vagy ravulizumabot.
  7. A fogamzóképes korú nőbetegeknél az OMS906 minden adagja előtt negatív szérumtesztet kell végezni a szűréskor, és nagyon érzékeny vizelet terhességi tesztet kell végezni.
  8. A nőstényeknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a terhesség megelőzése érdekében a klinikai vizsgálat során és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 20 hétig (140 napig).
  9. A férfiaknak rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk női partnerükkel a terhesség megelőzése érdekében a klinikai vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 20 hétig (140 napig).
  10. Neisseria meningitidis elleni védőoltást kaptam. Azok a betegek, akik a szűrés időpontjában nem kapták meg ezt az oltást, 2 héttel az első vizsgálati gyógyszer beadása előtt bármikor beolthatók.

Kizárási kritériumok:

  1. Kezelés bármely komplementpálya-gátlóval, kivéve az ekulizumabot vagy a ravulizumabot a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  2. Azoknál a betegeknél, akik a szűrés időpontjában nem kapnak ekulizumabot vagy ravulizumabot: ekulizumab átvétele a szűrést megelőző 8 héten belül vagy ravulizumab átvétele a szűrést megelőző 24 héten belül.
  3. Jelentős szervátültetés vagy hematopoetikus őssejt/csontvelő-transzplantáció anamnézisében.
  4. Retikulocitaszám <100 000 /µL, transzfúziómentes vérlemezkeszám <30 000/µL vagy abszolút neutrofilszám <500 sejt/µL a szűréskor.
  5. A PNH-n kívül bármely más egészségügyi állapotnak tulajdonítható vérszegénység.
  6. A májfunkciós tesztek emelkedése, mint az összbilirubin > 2 × ULN, a direkt bilirubin > 1,5 × ULN, és a transzaminázok, alanin aminotranszamináz (ALT) vagy aszpartát transzamináz (AST) szintje > 2 × ULN, kivéve, ha PNH-val kapcsolatos hemolízis miatt.
  7. Az anamnézisben szereplő súlyos túlérzékenységi reakciók az OMS906 készítményben lévő egyéb monoklonális antitestekkel vagy segédanyagokkal szemben.
  8. Jelentős aktív bakteriális, gombás vagy vírusfertőzés az OMS906 gyógyszeres kezelés megkezdését követő 2 héten belül, beleértve a COVID-19 fertőzést.
  9. Primer vagy másodlagos immunhiány vagy komplementhiány az anamnézisben.
  10. Humán immunhiány vírus, hepatitis B vagy kezeletlen hepatitis C fertőzése van.
  11. Splenectomia története.
  12. A kórtörténet vagy korábbi bakteriális meningitis vagy N. meningitidis fertőzés.
  13. Immunszuppresszív szereket, például, de nem kizárólagosan ciklosporint, mikofenolát-mofetilt (MMF), takrolimuszt, ciklofoszfamidot vagy metotrexátot kapó betegek az első OMS906-os kezelés előtt kevesebb mint 8 héttel, kivéve, ha a szűrést megelőzően legalább 3 hónapig stabil kezelésben részesülnek.
  14. Azok a betegek, akiknél ismétlődő rövid szisztémás kortikoszteroid-kúrákra van szükség (azaz évente több mint 4 rövid, több mint 2 hét időtartamú kúra).
  15. Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nőbeteg.
  16. Legutóbbi műtét, amely általános érzéstelenítést igényel a szűrést megelőző 2 héten belül, vagy várhatóan általános érzéstelenítést igényel a kezelési időszak alatt.
  17. Bármely klinikailag jelentős egészségügyi, neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatban való részvételre.
  18. Bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy vizsgálati eszközzel végzett kezelés a szűrést megelőző 30 napon belül (vagy napokban kifejezett felezési idejének 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb) a szűrést megelőzően vagy egy másik, terápiás beavatkozást magában foglaló klinikai vizsgálatban való részvételt megelőzően. Megfigyeléses vizsgálatokban és/vagy nyilvántartási vizsgálatokban való részvétel megengedett.
  19. Nem tud vagy nem akar megfelelni a tanulmány követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Biológiai: OMS906
Biológiai: OMS906
Más nevek:
  • Zaltenibart

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Időkeret: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Időkeret: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Időkeret: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Időkeret: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Időkeret: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Időkeret: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Időkeret: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Időkeret: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Időkeret: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Időkeret: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Időkeret: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Időkeret: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Időkeret: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Időkeret: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Időkeret: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Időkeret: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Időkeret: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Omeros Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. november 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. november 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 25.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OMS906-PNH-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel