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Estudo da Segurança e Eficácia do OMS906 em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna

5 de maio de 2026 atualizado por: Omeros Corporation

Um estudo de prova de conceito de fase 1b para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar do OMS906 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar em pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1b, prova de conceito, aberto, não controlado e de dose fixa. O objetivo primário é avaliar a segurança e a tolerabilidade do OMS906 em pacientes com HPN. Os pacientes receberão 5 mg/kg de OMS906 administrados como injeções subcutâneas (SC) em intervalos de 4 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia
        • Omeros Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de HPN por citometria de fluxo com tamanho de clone de HPN >10% de hemácias e/ou granulócitos.
  2. Homens ou mulheres adultos de 18 anos ou mais.
  3. Procedimentos de consentimento informado concluídos.
  4. Pacientes que não estão recebendo tratamento com inibidores do complemento ou, alternativamente, pacientes atualmente tratados com eculizumabe ou ravulizumabe com resposta inadequada ao tratamento definida como Hgb <10,5 g/dL. Os pacientes que recebem eculizumabe ou ravulizumabe devem estar em doses estáveis ​​por pelo menos 6 meses.
  5. Nível de hemoglobina <10,5 g/dL na triagem e no início do estudo.
  6. Lactato desidrogenase >1,5 limite superior do normal (LSN) para pacientes que não receberam eculizumabe ou ravulizumabe.
  7. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (CBP) devem ter um teste de soro negativo na triagem e teste de gravidez de urina altamente sensível antes de cada dose de OMS906.
  8. As mulheres devem usar um controle de natalidade altamente eficaz para evitar a gravidez durante o ensaio clínico e por 20 semanas (140 dias) após a última dose do medicamento do estudo.
  9. Os homens devem usar um controle de natalidade altamente eficaz com uma parceira para evitar a gravidez durante o ensaio clínico e por 20 semanas (140 dias) após a última dose do medicamento do estudo.
  10. Ter recebido vacinação para Neisseria meningitidis. Os pacientes que não receberam esta vacinação no momento da triagem podem ser vacinados a qualquer momento antes de 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Tratamento com qualquer inibidor da via do complemento, exceto eculizumabe ou ravulizumabe, nos 6 meses anteriores à triagem.
  2. Para pacientes que não receberam eculizumabe ou ravulizumabe no momento da triagem: recebimento de eculizumabe dentro de 8 semanas antes da triagem ou recebimento de ravulizumabe dentro de 24 semanas antes da triagem.
  3. Histórico de transplante de órgão importante ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula óssea.
  4. Contagem de reticulócitos <100.000 /µL, contagem de plaquetas sem transfusão <30.000/µL ou contagem absoluta de neutrófilos <500 células/µL na triagem.
  5. Anemia atribuível a qualquer outra condição médica além da HPN.
  6. Elevação dos testes de função hepática, definida como bilirrubina total > 2 × LSN, bilirrubina direta > 1,5 x LSN e transaminases elevadas, alanina aminotransaminase (ALT) ou aspartato transaminase (AST), > 2 × LSN, a menos que devido a hemólise relacionada à HPN.
  7. História de qualquer reação de hipersensibilidade grave a outros anticorpos monoclonais ou excipientes incluídos na preparação OMS906.
  8. Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa significativa nas 2 semanas após o início do medicamento OMS906, incluindo infecção por COVID-19.
  9. História de imunodeficiência primária ou secundária ou deficiência de complemento.
  10. Tem infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite B ou hepatite C não tratada.
  11. Histórico de esplenectomia.
  12. História ou meningite bacteriana prévia ou infecção por N. meningitidis.
  13. Pacientes em uso de agentes imunossupressores como, entre outros, ciclosporina, micofenolato de mofetil (MMF), tacrolimus, ciclofosfamida ou metotrexato menos de 8 semanas antes do primeiro tratamento com OMS906, a menos que estejam em um regime estável por pelo menos 3 meses antes da triagem.
  14. Pacientes que necessitam de ciclos curtos recorrentes de corticosteroides sistêmicos (ou seja, >4 ciclos curtos por ano de >2 semanas de duração por ciclo).
  15. Grávida, planejando engravidar ou amamentando pacientes do sexo feminino.
  16. Cirurgia recente que requer anestesia geral nas 2 semanas anteriores à triagem ou cirurgia que requer anestesia geral prevista durante o Período de Tratamento.
  17. História de qualquer distúrbio médico, neurológico ou psiquiátrico clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para a participação no estudo.
  18. Tratamento com qualquer medicamento experimental ou dispositivo experimental dentro dos 30 dias (ou dentro de 5x sua meia-vida em dias, o que for o período mais longo) antes da triagem ou participação em outro ensaio clínico concomitante envolvendo uma intervenção terapêutica. A participação em estudos observacionais e/ou estudos de registro é permitida.
  19. Incapaz ou indisposto a cumprir os requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Biológico: OMS906
Biológico: OMS906
Outros nomes:
  • Zaltenibart

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Prazo: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Prazo: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Prazo: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Prazo: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Prazo: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Prazo: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Prazo: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Prazo: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Prazo: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Prazo: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Prazo: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Prazo: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Prazo: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Prazo: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Prazo: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Prazo: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Prazo: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Omeros Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

3 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

3 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OMS906-PNH-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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