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Étude de l'innocuité et de l'efficacité d'OMS906 chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

5 mai 2026 mis à jour par: Omeros Corporation

Une étude de preuve de concept de phase 1b pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité préliminaire d'OMS906 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité préliminaire chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1b, preuve de concept, ouverte, non contrôlée, à dose fixe. L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'OMS906 chez les patients atteints d'HPN. Les patients recevront 5 mg/kg d'OMS906 administrés sous forme d'injections sous-cutanées (SC) à intervalles de 4 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • Omeros Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic confirmé d'HPN par cytométrie en flux avec une taille de clone d'HPN > 10 % de globules rouges et/ou de granulocytes.
  2. Adultes masculins ou féminins de 18 ans et plus.
  3. Procédures de consentement éclairé terminées.
  4. Patients ne recevant pas de traitement par inhibiteur du complément ou, alternativement, patients actuellement traités par eculizumab ou ravulizumab avec une réponse inadéquate au traitement définie par une Hb <10,5 g/dL. Les patients recevant de l'eculizumab ou du ravulizumab doivent recevoir des doses stables pendant au moins 6 mois.
  5. Taux d'hémoglobine < 10,5 g/dL au moment du dépistage et au départ.
  6. Lactate déshydrogénase > 1,5 limite supérieure de la normale (LSN) pour les patients ne recevant pas d'eculizumab ou de ravulizumab.
  7. Les patientes en âge de procréer (CBP) doivent avoir un test sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire très sensible avant chaque dose d'OMS906.
  8. Les femmes doivent utiliser un contraceptif hautement efficace pour prévenir la grossesse pendant l'essai clinique et pendant 20 semaines (140 jours) après leur dernière dose du médicament à l'étude.
  9. Les hommes doivent utiliser un contraceptif très efficace avec une partenaire féminine pour éviter une grossesse pendant l'essai clinique et pendant 20 semaines (140 jours) après leur dernière dose du médicament à l'étude.
  10. Avoir été vacciné contre Neisseria meningitidis. Les patients qui n'ont pas reçu cette vaccination au moment du dépistage peuvent être vaccinés à tout moment avant 2 semaines avant la première administration du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Traitement avec n'importe quel inhibiteur de la voie du complément, à l'exception de l'eculizumab ou du ravulizumab, dans les 6 mois précédant le dépistage.
  2. Pour les patients ne recevant pas d'eculizumab ou de ravulizumab au moment du dépistage : réception d'eculizumab dans les 8 semaines précédant le dépistage ou réception de ravulizumab dans les 24 semaines précédant le dépistage.
  3. Antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/de moelle osseuse.
  4. Nombre de réticulocytes <100 000/µL, nombre de plaquettes sans transfusion <30 000/µL ou nombre absolu de neutrophiles <500 cellules/µL lors du dépistage.
  5. Anémie attribuable à toute autre condition médicale en dehors de l'HPN.
  6. Élévation des tests de la fonction hépatique, définie comme la bilirubine totale > 2 × LSN, la bilirubine directe > 1,5 x LSN et une élévation des transaminases, de l'alanine aminotransaminase (ALT) ou de l'aspartate transaminase (AST), > 2 x LSN, sauf si elle est due à une hémolyse liée à l'HPN.
  7. Antécédents de toute réaction d'hypersensibilité sévère à d'autres anticorps monoclonaux ou excipients inclus dans la préparation OMS906.
  8. Infection bactérienne, fongique ou virale active importante dans les 2 semaines suivant l'initiation du médicament OMS906, y compris l'infection au COVID-19.
  9. Antécédents d'immunodéficience primaire ou secondaire ou de déficit en complément.
  10. Avoir le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite B ou l'hépatite C non traitée.
  11. Antécédents de splénectomie.
  12. Antécédents ou antécédents de méningite bactérienne ou d'infection à N. meningitidis.
  13. Patients prenant des agents immunosuppresseurs tels que, mais sans s'y limiter, la cyclosporine, le mycophénolate mofétil (MMF), le tacrolimus, le cyclophosphamide ou le méthotrexate moins de 8 semaines avant le premier traitement par OMS906, à moins qu'ils ne suivent un régime stable pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
  14. Patients nécessitant des cures courtes récurrentes de corticoïdes systémiques (c'est-à-dire > 4 cures courtes par an d'une durée > 2 semaines par cure).
  15. Patientes enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes.
  16. Chirurgie récente nécessitant une anesthésie générale dans les 2 semaines précédant le dépistage ou devant subir une chirurgie nécessitant une anesthésie générale pendant la période de traitement.
  17. Antécédents de tout trouble médical, neurologique ou psychiatrique cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à participer à l'étude.
  18. Traitement avec tout médicament expérimental ou dispositif expérimental dans les 30 jours (ou dans les 5 x sa demi-vie en jours, selon la période la plus longue) précédant le dépistage ou la participation à un autre essai clinique simultané impliquant une intervention thérapeutique. La participation à des études observationnelles et/ou à des études de registre est autorisée.
  19. Incapable ou refusant de se conformer aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Biologique: OMS906
Biologique: OMS906
Autres noms:
  • zaltenibart

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Délai: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Délai: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Délai: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Délai: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Délai: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Délai: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Délai: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Délai: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Délai: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Délai: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Délai: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Délai: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Délai: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Délai: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Délai: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Délai: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Délai: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Omeros Corporation

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

3 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

3 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2023

Première publication (Réel)

5 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OMS906-PNH-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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