Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności OMS906 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

5 maja 2026 zaktualizowane przez: Omeros Corporation

Badanie weryfikacji koncepcji fazy 1b w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności OMS906 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 1b, weryfikacja koncepcji, otwarte, niekontrolowane badanie z ustaloną dawką. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji OMS906 u pacjentów z PNH. Pacjenci otrzymają 5 mg/kg OMS906 podawane w postaci iniekcji podskórnych (SC) w odstępach 4-tygodniowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • Omeros Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie PNH za pomocą cytometrii przepływowej z wielkością klonu PNH >10% erytrocytów i/lub granulocytów.
  2. Dorośli mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat i starsi.
  3. Wypełnione procedury świadomej zgody.
  4. Pacjenci, którzy nie otrzymują leczenia inhibitorami dopełniacza lub alternatywnie, pacjenci aktualnie leczeni ekulizumabem lub rawulizumabem z niewystarczającą odpowiedzią na leczenie, definiowaną jako Hgb <10,5 g/dl. Pacjenci otrzymujący ekulizumab lub rawulizumab muszą przyjmować stałe dawki przez co najmniej 6 miesięcy.
  5. Stężenie hemoglobiny <10,5 g/dl w badaniu przesiewowym i na początku badania.
  6. Dehydrogenaza mleczanowa >1,5 górnej granicy normy (GGN) u pacjentów nie otrzymujących ekulizumabu ani rawulizumabu.
  7. Pacjentki w wieku rozrodczym (CBP) muszą mieć ujemny wynik testu z surowicy podczas badania przesiewowego i bardzo czułego testu ciążowego z moczu przed każdą dawką OMS906.
  8. Kobiety muszą stosować wysoce skuteczną kontrolę urodzeń, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 20 tygodni (140 dni) po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  9. Mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję z partnerką, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 20 tygodni (140 dni) po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  10. Otrzymałem szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis. Pacjenci, którzy nie otrzymali tego szczepienia w czasie badania przesiewowego, mogą zostać zaszczepieni w dowolnym momencie przed 2 tygodniami przed pierwszym podaniem badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie jakimkolwiek inhibitorem szlaku dopełniacza z wyjątkiem ekulizumabu lub rawulizumabu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  2. Dla pacjentów nieotrzymujących ekulizumabu ani rawulizumabu w czasie badania przesiewowego: otrzymanie ekulizumabu w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub otrzymanie rawulizumabu w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  3. Historia przeszczepu głównych narządów lub krwiotwórczych komórek macierzystych / szpiku kostnego.
  4. Liczba retikulocytów <100 000/µl, liczba płytek krwi bez transfuzji <30 000/µl lub bezwzględna liczba neutrofili <500 komórek/µl podczas badania przesiewowego.
  5. Niedokrwistość związana z jakimkolwiek innym schorzeniem oprócz PNH.
  6. Podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby, zdefiniowane jako stężenie bilirubiny całkowitej >2xGGN, bilirubiny bezpośredniej >1,5xGGN oraz podwyższone wartości aminotransferaz, aminotransferazy alaninowej (ALT) lub transaminazy asparaginianowej (AST), >2xGGN, chyba że jest to spowodowane hemolizą związaną z PNH.
  7. Historia jakichkolwiek ciężkich reakcji nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne lub substancje pomocnicze zawarte w preparacie OMS906.
  8. Znacząca aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia podawania leku OMS906, w tym infekcja COVID-19.
  9. Historia pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności lub niedoboru dopełniacza.
  10. Mają ludzki wirus niedoboru odporności, zapalenie wątroby typu B lub nieleczone zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C.
  11. Historia splenektomii.
  12. Historia lub przebyte bakteryjne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych lub zakażenie N. meningitidis.
  13. Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne, takie jak między innymi cyklosporyna, mykofenolan mofetylu (MMF), takrolimus, cyklofosfamid lub metotreksat mniej niż 8 tygodni przed pierwszym leczeniem OMS906, chyba że stosują stabilny schemat przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  14. Pacjenci, którzy wymagają powtarzających się krótkich cykli ogólnoustrojowych kortykosteroidów (tj. >4 krótkich kursów rocznie trwających >2 tygodnie na cykl).
  15. Pacjentki w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią.
  16. Niedawna operacja wymagająca znieczulenia ogólnego w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym lub spodziewana operacja wymagająca znieczulenia ogólnego w okresie leczenia.
  17. Historia jakichkolwiek istotnych klinicznie zaburzeń medycznych, neurologicznych lub psychiatrycznych, które w opinii badacza uczyniłyby pacjenta niezdolnym do udziału w badaniu.
  18. Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym lub badanym wyrobem w ciągu 30 dni (lub w ciągu 5-krotności jego okresu półtrwania w dniach, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym lub udziałem w innym równoległym badaniu klinicznym obejmującym interwencję terapeutyczną. Dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych i/lub rejestrowych.
  19. Niezdolność lub niechęć do spełnienia wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Biologiczny: OMS906
Biologiczne: OMS906
Inne nazwy:
  • Zaltenibart

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Ramy czasowe: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Ramy czasowe: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Ramy czasowe: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Ramy czasowe: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Ramy czasowe: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Ramy czasowe: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Ramy czasowe: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Ramy czasowe: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Ramy czasowe: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Ramy czasowe: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Ramy czasowe: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Ramy czasowe: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Ramy czasowe: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Ramy czasowe: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Ramy czasowe: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Ramy czasowe: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Ramy czasowe: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Omeros Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OMS906-PNH-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na OMS906

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj