Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti OMS906 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

5. května 2026 aktualizováno: Omeros Corporation

Studie Fáze 1b Proof of Concept pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti OMS906 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a předběžnou účinnost u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 1b, proof of concept, otevřená, nekontrolovaná studie s fixní dávkou. Primárním cílem je posoudit bezpečnost a snášenlivost OMS906 u pacientů s PNH. Pacienti dostanou 5 mg/kg OMS906 podávaného jako subkutánní (SC) injekce ve 4týdenních intervalech.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina
        • Omeros Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza PNH průtokovou cytometrií s velikostí klonu PNH > 10 % erytrocytů a/nebo granulocytů.
  2. Dospělí muži nebo ženy starší 18 let.
  3. Dokončené postupy informovaného souhlasu.
  4. Pacienti, kteří nedostávají léčbu inhibitorem komplementu, nebo alternativně pacienti aktuálně léčení eculizumabem nebo ravulizumabem s nedostatečnou odpovědí na léčbu definovanou jako Hgb <10,5 g/dl. Pacienti užívající ekulizumab nebo ravulizumab musí být na stabilních dávkách po dobu nejméně 6 měsíců.
  5. Hladina hemoglobinu <10,5 g/dl při screeningu a výchozí hodnotě.
  6. Laktátdehydrogenáza >1,5 horní hranice normálu (ULN) u pacientů, kteří nedostávají ekulizumab nebo ravulizumab.
  7. Pacientky ve fertilním věku (CBP) musí mít negativní sérový test při screeningu a vysoce citlivý těhotenský test z moči před každou dávkou OMS906.
  8. Ženy musí používat vysoce účinnou antikoncepci, aby zabránily otěhotnění během klinické studie a po dobu 20 týdnů (140 dní) po poslední dávce studovaného léku.
  9. Muži musí používat vysoce účinnou antikoncepci s partnerkou, aby zabránili otěhotnění během klinické studie a po dobu 20 týdnů (140 dní) po poslední dávce studovaného léku.
  10. Byli jste očkováni proti Neisseria meningitidis. Pacienti, kteří nedostali toto očkování v době screeningu, mohou být očkováni kdykoli před 2 týdny před prvním podáním studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba jakýmkoli inhibitorem komplementové dráhy kromě eculizumabu nebo ravulizumabu během 6 měsíců před screeningem.
  2. U pacientů, kteří v době screeningu nedostávají eculizumab nebo ravulizumab: příjem eculizumabu během 8 týdnů před screeningem nebo příjem ravulizumabu během 24 týdnů před screeningem.
  3. Historie transplantace velkého orgánu nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/kostní dřeně.
  4. Počet retikulocytů <100 000 /µL, počet krevních destiček bez transfuze <30 000/µL nebo absolutní počet neutrofilů <500 buněk/µL při screeningu.
  5. Anémie způsobená jakýmkoli jiným zdravotním stavem kromě PNH.
  6. Zvýšení jaterních funkčních testů, definované jako celkový bilirubin > 2× ULN, přímý bilirubin > 1,5 x ULN, a zvýšené hladiny transamináz, alaninaminotransaminázy (ALT) nebo aspartáttransaminázy (AST), > 2× ULN, pokud není způsobeno hemolýzou související s PNH.
  7. Anamnéza jakýchkoli závažných hypersenzitivních reakcí na jiné monoklonální protilátky nebo pomocné látky obsažené v přípravku OMS906.
  8. Významná aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce během 2 týdnů od zahájení léčby OMS906, včetně infekce COVID-19.
  9. Primární nebo sekundární imunodeficience nebo nedostatek komplementu v anamnéze.
  10. Máte virus lidské imunodeficience, hepatitidu B nebo neléčenou infekci hepatitidy C.
  11. Historie splenektomie.
  12. Anamnéza nebo předchozí bakteriální meningitida nebo infekce N. meningitidis.
  13. Pacienti užívající imunosupresiva, jako je mimo jiné cyklosporin, mykofenolát mofetil (MMF), takrolimus, cyklofosfamid nebo methotrexát méně než 8 týdnů před první léčbou přípravkem OMS906, pokud nejsou na stabilním režimu po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.
  14. Pacienti, kteří vyžadují opakující se krátké kúry systémových kortikosteroidů (tj. > 4 krátké kúry za rok o délce > 2 týdnů na kúru).
  15. Těhotné, plánující otěhotnění nebo kojící pacientky.
  16. Nedávná operace vyžadující celkovou anestezii během 2 týdnů před screeningem nebo očekávaná operace vyžadující celkovou anestezii během léčebného období.
  17. Anamnéza jakékoli klinicky významné lékařské, neurologické nebo psychiatrické poruchy, která by podle názoru zkoušejícího učinila pacienta nevhodným pro účast ve studii.
  18. Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem nebo hodnoceným prostředkem během 30 dnů (nebo během 5násobku jeho poločasu ve dnech, podle toho, která doba je delší) před screeningem nebo účastí v jiném souběžném klinickém hodnocení zahrnujícím terapeutickou intervenci. Účast na observačních studiích a/nebo registrových studiích je povolena.
  19. Neschopnost nebo ochotu splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OMS906 study drug administration in three phases
  1. 5 mg/kg SC administered every 4 weeks (Q4W),
  2. 5 mg/kg IV administered once followed by administration of additional doses of 5 mg/kg IV at the occurrence of protocol-defined subclinical breakthrough hemolysis, and 3.) 8 mg/kg IV every 8 weeks (Q8W) on a fixed-dosing (FD) schedule
Biologický: OMS906
Biologické: OMS906
Ostatní jména:
  • Zaltenibart

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Časové okno: 48 weeks
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
48 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Časové okno: 48 weeks
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
48 weeks
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Časové okno: 48 weeks
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
48 weeks
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Časové okno: 48 weeks
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
48 weeks
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Časové okno: 48 weeks
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
48 weeks
Transfusion requirements
Časové okno: -24 weeks to 48 weeks
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
-24 weeks to 48 weeks
Transfusion free
Časové okno: Week 4 to Week 48
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
Week 4 to Week 48
Proportion of breakthrough hemolysis
Časové okno: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
48 weeks
Proportion of breakthrough hemolysis
Časové okno: 48 weeks
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Časové okno: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
48 weeks
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Časové okno: 48 weeks
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Časové okno: 48 weeks
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
48 weeks
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Časové okno: 48 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
48 weeks
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Časové okno: 48 weeks
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Mature Complement Factor Concentration
Časové okno: 48 weeks
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
48 weeks
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Časové okno: 48 weeks
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
48 weeks
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Časové okno: 48 weeks
Number of patients with measurable ADA
48 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Omeros Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

3. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

3. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OMS906-PNH-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na OMS906

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit