OMS906 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性和有效性研究
2026年5月5日 更新者：Omeros Corporation
评估 OMS906 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的 1b 期概念验证研究
本研究的目的是评估阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。
研究概览
详细说明
这是一项 1b 期概念验证、开放标签、不受控制的固定剂量研究。
主要目标是评估 OMS906 在 PNH 患者中的安全性和耐受性。
患者将接受 5 mg/kg OMS906，以 4 周的间隔进行皮下 (SC) 注射。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kyiv、乌克兰
- Omeros Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过流式细胞术确诊 PNH，PNH 克隆大小 >10% 的红细胞和/或粒细胞。
- 18 岁及以上的成年男性或女性。
- 完成知情同意程序。
- 未接受补体抑制剂治疗的患者，或者目前接受依库珠单抗或拉武珠单抗治疗且对治疗反应不足的患者定义为 Hgb <10.5 g/dL。 接受 eculizumab 或 ravulizumab 治疗的患者必须接受至少 6 个月的稳定剂量。
- 筛查和基线时血红蛋白水平 <10.5 g/dL。
- 对于未接受 eculizumab 或 ravulizumab 的患者，乳酸脱氢酶 >1.5 正常上限 (ULN)。
- 有生育能力（CBP）的女性患者在每次服用 OMS906 之前必须在筛选时进行阴性血清测试和高度敏感的尿妊娠试验。
- 女性必须在临床试验期间和最后一剂研究药物后的 20 周（140 天）内使用高效避孕措施来防止怀孕。
- 男性必须与女性伴侣一起使用高效的避孕措施，以在临床试验期间和最后一剂研究药物后的 20 周（140 天）内防止怀孕。
- 已接种脑膜炎奈瑟菌疫苗。 筛选时未接受此疫苗接种的患者可在第一次研究药物给药前 2 周之前的任何时间接种疫苗。
排除标准：
- 在筛选前 6 个月内用除 eculizumab 或 ravulizumab 之外的任何补体途径抑制剂治疗。
- 对于筛选时未接受 eculizumab 或 ravulizumab 的患者：筛选前 8 周内接受 eculizumab 或筛选前 24 周内接受 ravulizumab。
- 主要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史。
- 筛选时网织红细胞计数 <100,000 /µL，无输血血小板计数 <30,000/µL 或绝对中性粒细胞计数 <500 个细胞/µL。
- 除 PNH 外，任何其他医疗状况均可导致贫血。
- 肝功能测试升高，定义为总胆红素 >2×ULN，直接胆红素 >1.5xULN，以及转氨酶、丙氨酸氨基转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高，>2×ULN，除非是由于 PNH 相关溶血。
- 对 OMS906 制剂中包含的其他单克隆抗体或赋形剂的任何严重超敏反应的历史。
- 在开始使用 OMS906 药物的 2 周内发生显着的活动性细菌、真菌或病毒感染，包括 COVID-19 感染。
- 原发性或继发性免疫缺陷病史或补体缺陷病史。
- 患有人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎或未经治疗的丙型肝炎感染。
- 脾切除史。
- 病史或既往细菌性脑膜炎或脑膜炎奈瑟球菌感染。
- 在首次使用 OMS906 治疗前不到 8 周服用免疫抑制剂的患者，例如但不限于环孢菌素、吗替麦考酚酯 (MMF)、他克莫司、环磷酰胺或甲氨蝶呤，除非在筛选前接受至少 3 个月的稳定治疗。
- 需要全身性皮质类固醇的周期性短期疗程的患者（即，每年 >4 个短期疗程，每个疗程持续时间 >2 周）。
- 怀孕、计划怀孕或哺乳的女性患者。
- 最近需要在筛选前 2 周内进行全身麻醉的手术，或预计在治疗期间进行需要全身麻醉的手术。
- 研究者认为会使患者不适合参与研究的任何具有临床意义的医学、神经或精神疾病的病史。
- 在筛选或参与涉及治疗干预的另一项同步临床试验之前的 30 天内（或其半衰期天数的 5 倍以内，以较长者为准）使用任何研究药物或研究设备进行治疗。 允许参与观察性研究和/或注册研究。
- 不能或不愿意遵守研究的要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：OMS906 study drug administration in three phases
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生物学：OMS906
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
大体时间：48 weeks
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Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
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48 weeks
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
大体时间：48 weeks
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Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
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48 weeks
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Mean change of hemoglobin (Hgb)
大体时间：48 weeks
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To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
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48 weeks
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Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
大体时间：48 weeks
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Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
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48 weeks
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Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
大体时间：48 weeks
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Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
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48 weeks
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Transfusion requirements
大体时间：-24 weeks to 48 weeks
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Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
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-24 weeks to 48 weeks
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Transfusion free
大体时间：Week 4 to Week 48
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Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
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Week 4 to Week 48
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Proportion of breakthrough hemolysis
大体时间：48 weeks
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Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
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48 weeks
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Proportion of breakthrough hemolysis
大体时间：48 weeks
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Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
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48 weeks
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Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
大体时间：48 weeks
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Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
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48 weeks
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Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
大体时间：48 weeks
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Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
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48 weeks
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Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
大体时间：48 weeks
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Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
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48 weeks
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Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
大体时间：48 weeks
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Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
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48 weeks
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Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
大体时间：48 weeks
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Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
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48 weeks
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Mature Complement Factor Concentration
大体时间：48 weeks
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Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
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48 weeks
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Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
大体时间：48 weeks
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Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
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48 weeks
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OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
大体时间：48 weeks
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Number of patients with measurable ADA
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48 weeks
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Steve Whitaker, MD、Omeros Corporation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月9日
初级完成 (实际的)
2025年11月3日
研究完成 (实际的)
2025年11月3日
研究注册日期
首次提交
2023年5月4日
首先提交符合 QC 标准的
2023年5月25日
首次发布 (实际的)
2023年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月5日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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