Tutkimus OMS906:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
tiistai 5. toukokuuta 2026 päivittänyt: Omeros Corporation
Vaiheen 1b todisteet käsitteestä OMS906:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja alustava tehokkuus potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaihe 1b, konseptin todiste, avoin, kontrolloimaton, kiinteän annoksen tutkimus.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida OMS906:n turvallisuutta ja siedettävyyttä PNH-potilailla.
Potilaat saavat 5 mg/kg OMS906:ta ihonalaisina (SC) injektioina 4 viikon välein.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- Omeros Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu PNH-diagnoosi virtaussytometrialla, kun PNH-kloonin koko on >10 % punasoluja ja/tai granulosyyttejä.
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet tai naiset.
- Tietoisen suostumuksen menettelyt suoritettu loppuun.
- Potilaat, jotka eivät saa komplementin estäjähoitoa, tai vaihtoehtoisesti potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä ekulitsumabilla tai ravulitsumabilla ja joiden hoitovaste on riittämätön määritellyksi Hgb <10,5 g/dl. Ekulitsumabia tai ravulitsumabia saavien potilaiden tulee olla vakailla annoksilla vähintään 6 kuukauden ajan.
- Hemoglobiinitaso <10,5 g/dl seulonnassa ja lähtötilanteessa.
- Laktaattidehydrogenaasi >1,5 normaalin ylärajaa (ULN) potilailla, jotka eivät saa ekulitsumabia tai ravulitsumabia.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla (CBP) on oltava negatiivinen seerumitesti seulonnassa ja erittäin herkkä virtsaraskaustesti ennen jokaista OMS906-annosta.
- Naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 20 viikon (140 päivän) ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Miesten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä naispuolisen kumppanin kanssa raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 20 viikon (140 päivän) ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Olen saanut rokotuksen Neisseria meningitidis vastaan. Potilaat, jotka eivät ole saaneet tätä rokotusta seulonnan aikana, voidaan rokottaa milloin tahansa ennen 2 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito millä tahansa komplementtireitin estäjillä paitsi ekulitsumabilla tai ravulitsumabilla 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Potilaat, jotka eivät saa ekulitsumabia tai ravulitsumabia seulonnan aikana: ekulitsumabi 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai ravulitsumabi 24 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Historiallinen suuri elinsiirto tai hematopoieettinen kantasolu-/luuydinsiirto.
- Retikulosyyttien määrä <100 000 /µL, verensiirtovapaa verihiutaleiden määrä <30 000/µL tai absoluuttinen neutrofiilien määrä <500 solua/µL seulonnassa.
- Anemia, joka johtuu mistä tahansa muusta sairaudesta PNH:ta lukuun ottamatta.
- Maksan toimintakokeiden kohonnut kokonaisbilirubiini > 2 × ULN, suora bilirubiini > 1,5 × ULN ja kohonneet transaminaasit, alaniiniaminotransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST), > 2 × ULN, ellei se johdu PNH:hen liittyvästä hemolyysistä.
- Aiemmin havaittu vakavia yliherkkyysreaktioita muille OMS906-valmisteen sisältämille monoklonaalisille vasta-aineille tai apuaineille.
- Merkittävä aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio 2 viikon sisällä OMS906-lääkkeen aloittamisesta, mukaan lukien COVID-19-infektio.
- Primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos tai komplementin puutos historiassa.
- Sinulla on ihmisen immuunikatovirus, hepatiitti B tai hoitamaton hepatiitti C -infektio.
- Pernan poiston historia.
- Aiempi tai aiempi bakteeriperäinen aivokalvontulehdus tai N. meningitidis -infektio.
- Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivisia aineita, kuten syklosporiinia, mykofenolaattimofetiilia (MMF), takrolimuusia, syklofosfamidia tai metotreksaattia alle 8 viikkoa ennen ensimmäistä OMS906-hoitoa, elleivät he ole stabiilissa hoito-ohjelmassa vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Potilaat, jotka tarvitsevat toistuvia lyhyitä systeemisiä kortikosteroideja (eli yli 4 lyhyttä kurssia vuodessa ja kesto yli 2 viikkoa).
- Raskaana oleva, raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä naispotilas.
- Äskettäin tehty yleisanestesiaa vaativa leikkaus 2 viikon aikana ennen seulontaa tai jolle on odotettavissa yleisanestesiaa vaativa leikkaus hoitojakson aikana.
- Aiemmat kliinisesti merkittävät lääketieteelliset, neurologiset tai psykiatriset häiriöt, jotka tutkijan mielestä tekisivät potilaan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen.
- Hoito millä tahansa tutkittavalla lääkkeellä tai tutkimuslaitteella 30 päivän sisällä (tai 5-kertaisen puoliintumisajan sisällä päivinä sen mukaan, kumpi on pidempi ajanjakso) ennen seulontaa tai osallistumista toiseen samanaikaiseen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy terapeuttinen toimenpide. Havainnointitutkimuksiin ja/tai rekisteritutkimuksiin osallistuminen on sallittua.
- Ei pysty tai halua noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OMS906 study drug administration in three phases
|
Biologinen: OMS906
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
To Assess the Overall Safety and Tolerability of Zaltenibart (OMS906) Administration in PNH patients
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Number and % of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as assessed by CTCAE v5.0, including abnormalities in laboratory measures, ECGs and physical examinations.
|
48 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Mean Lactate Dehydrogenase (LDH) change from baseline (Only patients not receiving complement inhibitor treatment)
|
48 weeks
|
|
Mean change of hemoglobin (Hgb)
Aikaikkuna: 48 weeks
|
To assess preliminary efficacy by the effect on hemolysis and anemia measured by hemoglobin (Hgb).
|
48 weeks
|
|
Time to subclinical breakthrough hemolysis post-treatment
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Time (in days) to subclinical breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg IV on demand period.
|
48 weeks
|
|
Mean change from baseline in absolute reticulocyte count
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Individual patient changes from baseline in absolute reticulocyte counts
|
48 weeks
|
|
Transfusion requirements
Aikaikkuna: -24 weeks to 48 weeks
|
Mean change from baseline in transfusion frequency from the 6-month period prior to the first OMS906 dose to the end of the study
|
-24 weeks to 48 weeks
|
|
Transfusion free
Aikaikkuna: Week 4 to Week 48
|
Proportion of patients who are transfusion free from Week 4 through the end of the study
|
Week 4 to Week 48
|
|
Proportion of breakthrough hemolysis
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 5 mg/kg Q4W SC treatment period.
|
48 weeks
|
|
Proportion of breakthrough hemolysis
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Proportion of patients experiencing breakthrough hemolysis during the 8 mg/kg Q4W IV treatment period
|
48 weeks
|
|
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 2.0 g/dL from baseline
|
48 weeks
|
|
Incidence of patients with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Number and % of participants with hemoglobin increase ≥ 12.0 g/dL from baseline
|
48 weeks
|
|
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: Cmax
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Maximum concentration (Cmax) of observed OMS906 plasma concentration by OMS906 dosing regimen.
|
48 weeks
|
|
Pharmacokinetics (PK) of multiple-dose administration of OMS906: AUC
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC)
|
48 weeks
|
|
Free Mannan-binding lectin-associated Serine protease 3 concentration
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Free MASP-3 serum concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
|
48 weeks
|
|
Mature Complement Factor Concentration
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Mature Complement Factor D (CFD) concentrations by dosing regimen following the first dose and repeated doses
|
48 weeks
|
|
Total Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease 3 (MASP-3) Concentration
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Total MASP-3 serum concentrations by OMS906 dosing regimen following first dose and repeated doses
|
48 weeks
|
|
OMS906 anti-drug antibodies (ADA)
Aikaikkuna: 48 weeks
|
Number of patients with measurable ADA
|
48 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Steve Whitaker, MD, Omeros Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OMS906-PNH-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .