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Une étude de transfert de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du SRP-6004 chez des participants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, lié à la dysferline [DYSF])

27 août 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte et systémique de transfert de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du SRP 6004 administré par perfusion systémique chez des sujets ambulatoires atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2B/R2 (LGMD2B/R2, liée à la dysferline)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité du SRP-6004 administré par perfusion intraveineuse (IV) chez les participants ambulatoires atteints de LGMD2B/R2 (liés au DYSF).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Posséder 1 homozygote ou 2 hétérozygotes pathogènes et / ou probablement pathogènes DYSF mutations du gène de l'acide désoxyribonucléique (ADN) comme documenté avant les visites de dépistage.
  • Les participants doivent être ambulatoires selon les critères spécifiés par le protocole.
  • Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice.
  • Possède une musculature des membres inférieurs et supérieurs accessible et intacte pour la biopsie.
  • Avoir des titres d'anticorps du virus adéno-associé rhésus sérotype 74 (rAAVrh74) <1: 400 (c'est-à-dire non élevés) tels que déterminés par dosage immuno-enzymatique (ELISA).

Critère d'exclusion:

  • Exposition à la thérapie génique, aux médicaments expérimentaux ou à un autre traitement spécifié par le protocole dans les délais spécifiés par le protocole.
  • Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
  • Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou exigence d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée un risque inutile de transfert de gène.

Remarque : D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-6004
Les participants recevront une seule perfusion IV de SRP-6004 le jour 1.
Génétique: SRP-6004
Perfusion IV unique de SRP-6004
Autres noms:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Base de référence jusqu'au mois 60
Base de référence jusqu'au mois 60

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de l'expression normale de la protéine DYSF, telle que mesurée par Western Blot
Délai: Référence, jour 90 et mois 15
Référence, jour 90 et mois 15
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de l'expression normale de la protéine DYSF, telle que mesurée par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, jour 90 et mois 15
Référence, jour 90 et mois 15
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage d'expression normale de la protéine DYSF, tel qu'évalué par le pourcentage de fibres positives pour DYSF (PPF : DYSF)
Délai: Référence, jour 90 et mois 15
Référence, jour 90 et mois 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mai 2023

Achèvement primaire (Réel)

13 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

13 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2023

Première publication (Réel)

15 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-6004-102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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