Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Géntranszfer vizsgálat az SRP-6004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2B/R2 típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő ambuláns résztvevőknél (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] kapcsolódó)

2023. november 13. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyílt, szisztémás géntranszfer vizsgálat a szisztémás infúzióval beadott SRP 6004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2B/R2 típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (LGMD2B/R2, Dysferlinnel kapcsolatos)

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az intravénás (IV) infúzióval beadott SRP-6004 biztonságosságának értékelése LGMD2B/R2-vel (DYSF-hez kapcsolódó) járóbetegek körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Rendelkezik 1 homozigóta vagy 2 heterozigóta patogén és/vagy valószínűsíthetően patogén DYSF dezoxiribonukleinsav (DNS) génmutációval, amint azt a szűrési látogatások előtt dokumentálták.
  • A résztvevőknek ambulánsnak kell lenniük a protokollban meghatározott kritériumok szerint.
  • Együttműködési képesség motoros értékelési teszteléssel.
  • Hozzáférhető és ép alsó és felső végtag izomzata biopsziához.
  • Az adeno-asszociált vírus rhesus 74-es szerotípusú (rAAVrh74) antitest-titere 1:400-nál kisebb (azaz nem emelkedett), az enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) meghatározva.

Kizárási kritériumok:

  • A génterápiának, vizsgálati gyógyszeres kezelésnek vagy más, protokollban meghatározott kezelésnek való kitettség a protokollban meghatározott időhatárokon belül.
  • Rendellenesség a protokollban meghatározott diagnosztikai értékelésekben vagy laboratóriumi vizsgálatokban.
  • Bármilyen egyéb klinikailag jelentős betegség, egészségügyi állapot vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a Vizsgáló véleménye szerint szükségtelen génátviteli kockázatot jelent.

Megjegyzés: Más felvételi vagy kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRP-6004
A résztvevők az 1. napon egyszeri IV infúziót kapnak az SRP-6004-ből.
Genetikai: SRP-6004
Az SRP-6004 egyszeri IV infúziója
Más nevek:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelést okozó nemkívánatos események (AE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: Alaphelyzet 60. hónapig
Alaphelyzet 60. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF-fehérje expresszió százalékában, Western-blottal mérve
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 24. hónap
Alapállapot, 90. nap és 24. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF fehérje expresszió százalékában, immunfluoreszcencia (IF) rostintenzitással mérve
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 24. hónap
Alapállapot, 90. nap és 24. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF-fehérje-expresszió százalékában, a DYSF-pozitív rostok százalékos aránya (PPF: DYSF) alapján.
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 24. hónap
Alapállapot, 90. nap és 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-6004-102

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SRP-6004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel