Géntranszfer vizsgálat az SRP-6004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2B/R2 típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő ambuláns résztvevőknél (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] kapcsolódó)
2026. november 5. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Nyílt, szisztémás géntranszfer vizsgálat a szisztémás infúzióval beadott SRP 6004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2B/R2 típusú végtagöv izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (LGMD2B/R2, Dysferlinnel kapcsolatos)
The primary purpose of this study is to evaluate the safety of SRP-6004 administered by intravenous (IV) infusion in ambulatory participants with LGMD2B/R2 (DYSF related).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Inclusion Criteria:
- Possess 1 homozygous or 2 heterozygous pathogenic and/or likely pathogenic DYSF Deoxyribonucleic acid (DNA) gene mutations as documented prior to screening visits.
- Participants must be ambulatory per protocol specified criteria.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has accessible and intact lower and upper extremity musculature for biopsy.
- Have adeno-associated virus rhesus serotype 74 (rAAVrh74) antibody titers < 1:400 (that is, not elevated) as determined by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
Exclusion Criteria:
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
- Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: SRP-6004
Participants will receive single IV infusion of SRP-6004 on Day 1. |
Single IV infusion of SRP-6004
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelést okozó nemkívánatos események (AE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: Alaphelyzet 60. hónapig
|
Alaphelyzet 60. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF-fehérje expresszió százalékában, Western-blottal mérve
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF fehérje expresszió százalékában, immunfluoreszcencia (IF) rostintenzitással mérve
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a normál DYSF-fehérje-expresszió százalékában, a DYSF-pozitív rostok százalékos aránya (PPF: DYSF) alapján.
Időkeret: Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
Alapállapot, 90. nap és 15. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. május 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. június 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. június 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 7.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. november 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. november 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófiák, végtag-öv
- Végtag-öböl izomdisztrófia, 2b típusú
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-6004-102
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .