Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirtotutkimus SRP-6004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi avohoitoon osallistuneilla, joilla on raajavyön lihasdystrofia, tyyppi 2B/R2 (LGMD2B/R2, dysferlin [DYSF] liittyvät)

keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Avoin systeeminen geeninsiirtotutkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP 6004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi avohoitopotilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2B/R2 (LGMD2B/R2, dysferliiniin liittyvä)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida suonensisäisellä (IV) infuusiolla annetun SRP-6004:n turvallisuutta ambulatorisille osallistujille, joilla on LGMD2B/R2 (DYSF:ään liittyvä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on 1 homotsygoottinen tai 2 heterotsygoottista patogeenistä ja/tai todennäköistä patogeenistä DYSF-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -geenimutaatiota, kuten dokumentoitiin ennen seulontakäyntejä.
  • Osallistujien on oltava liikkuvia protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti.
  • Kyky tehdä yhteistyötä motoristen arviointitestien kanssa.
  • Siinä on saatavilla ja ehjä ala- ja yläraajojen lihakset biopsiaa varten.
  • Sinulla on adeno-assosioituneen viruksen rhesus-serotyyppi 74 (rAAVrh74) vasta-ainetiitterit < 1:400 (eli ei kohonnut) entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) määritettynä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen geeniterapialle, tutkimuslääkitykselle tai muulle protokollan mukaiselle hoidolle protokollassa määritetyissä aikarajoissa.
  • Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä.
  • Muu kliinisesti merkittävä sairaus, sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettoman riskin geeninsiirrolle.

Huomautus: Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-6004
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion SRP-6004:stä päivänä 1.
Geneettinen: SRP-6004
SRP-6004:n yksi IV-infuusio
Muut nimet:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
Perustaso 60 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentteina normaalista DYSF-proteiinin ilmentymisestä Western Blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15
Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15
Muutos lähtötasosta prosentteina normaalista DYSF-proteiinin ilmentymisestä immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15
Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15
Muutos lähtötasosta prosentteina normaalista DYSF-proteiinin ilmentymisestä, joka on arvioitu IF-prosenttisella DYSF-positiivisten kuitujen (PPF: DYSF) perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15
Lähtötilanne, päivä 90 ja kuukausi 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 13. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 13. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 4. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-6004-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa