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Eine Gentransferstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-6004 bei ambulanten Teilnehmern mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie, Typ 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-bezogen)

13. November 2023 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine offene, systemische Gentransferstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP 6004, verabreicht durch systemische Infusion, bei ambulanten Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie Typ 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin-bezogen)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von SRP-6004 zu bewerten, das durch intravenöse (IV) Infusion bei ambulanten Teilnehmern mit LGMD2B/R2 (DYSF-bedingt) verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Besitzen Sie 1 homozygoten oder 2 heterozygoten pathogenen und/oder wahrscheinlich pathogenen DYSF-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Genmutationen, wie vor den Screening-Besuchen dokumentiert.
  • Die Teilnehmer müssen gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien gehfähig sein.
  • Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
  • Verfügt über eine zugängliche und intakte Muskulatur der unteren und oberen Extremitäten für eine Biopsie.
  • Adeno-assoziierte Virus-Rhesus-Serotyp-74-Antikörpertiter (rAAVrh74) < 1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA).

Ausschlusskriterien:

  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfpräparaten oder anderen protokollspezifischen Behandlungen innerhalb der protokollspezifischen Fristen.
  • Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests.
  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-6004
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einmalige intravenöse Infusion von SRP-6004.
Genetisch: SRP-6004
Einzelne intravenöse Infusion von SRP-6004
Andere Namen:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 60. Monat
Ausgangswert bis zum 60. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der normalen DYSF-Proteinexpression, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24
Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24
Änderung des Prozentsatzes der normalen DYSF-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24
Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der normalen DYSF-Proteinexpression, bewertet anhand des IF-Prozentsatzes an DYSF-positiven Fasern (PPF: DYSF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24
Ausgangswert, Tag 90 und Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-6004-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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