Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование переноса генов для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP-6004 у амбулаторных участников с мышечной дистрофией пояса конечностей, тип 2B/R2 (LGMD2B/R2, связанный с дисферлином [DYSF])

27 августа 2025 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование системного переноса генов для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP 6004, вводимого путем системной инфузии амбулаторным субъектам с мышечной дистрофией пояса конечностей типа 2B/R2 (LGMD2B/R2, связанный с дисферлином)

Основная цель этого исследования — оценить безопасность SRP-6004, вводимого внутривенно (в/в) амбулаторным участникам с LGMD2B/R2 (связанным с DYSF).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Обладают 1 гомозиготной или 2 гетерозиготными патогенными и/или вероятно патогенными мутациями гена дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) DYSF, документально подтвержденными до визитов для скрининга.
  • Участники должны быть амбулаторными в соответствии с указанными в протоколе критериями.
  • Способность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
  • Имеет доступную и интактную мускулатуру нижних и верхних конечностей для биопсии.
  • Иметь титры антител к аденоассоциированному вирусу резус серотипа 74 (rAAVrh74) < 1:400 (то есть не повышенные), как определено с помощью твердофазного иммуноферментного анализа (ELISA).

Критерий исключения:

  • Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или другого лечения, указанного в протоколе, в пределах установленных протоколом сроков.
  • Отклонение от нормы в указанных в протоколе диагностических оценках или лабораторных тестах.
  • Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или потребности в хроническом медикаментозном лечении, которое, по мнению Исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения или исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СРП-6004
Участники получат одно внутривенное вливание SRP-6004 в 1-й день.
Генетический: СРП-6004
Однократная внутривенная инфузия SRP-6004
Другие имена:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений, возникших в результате лечения (НЯ), и серьезных нежелательных явлений, возникших в результате лечения (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 60 месяцев
Исходный уровень до 60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение процента нормальной экспрессии белка DYSF по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью вестерн-блоттинга
Временное ограничение: Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц
Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц
Изменение процента нормальной экспрессии белка DYSF по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью иммунофлуоресценции (IF) интенсивности волокон
Временное ограничение: Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц
Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц
Изменение процентной доли нормальной экспрессии белка DYSF по сравнению с исходным уровнем, оцененной по проценту положительных волокон DYSF (PPF: DYSF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц
Исходный уровень, 90-й день и 15-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 мая 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

4 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-6004-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться