지대형 근이영양증, 유형 2B/R2(LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] 관련)가 있는 보행 참가자에서 SRP-6004의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 유전자 전이 연구
2025년 8월 27일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
지대형 근이영양증 유형 2B/R2(LGMD2B/R2, Dysferlin 관련)가 있는 보행 피험자에서 전신 주입으로 투여되는 SRP 6004의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구
이 연구의 1차 목적은 LGMD2B/R2(DYSF 관련)를 앓고 있는 보행 참여자에게 정맥(IV) 주입으로 투여된 SRP-6004의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 전에 기록된 바와 같이 1개의 동형접합 또는 2개의 이형접합 병원성 및/또는 병원성 가능성이 있는 DYSF 데옥시리보핵산(DNA) 유전자 돌연변이를 보유합니다.
- 참가자는 프로토콜 지정 기준에 따라 보행이 가능해야 합니다.
- 운동 평가 테스트에 협력할 수 있는 능력.
- 생검을 위해 접근 가능하고 손상되지 않은 하체 및 상지 근육계가 있습니다.
- 효소 결합 면역흡착 분석법(ELISA)에 의해 결정된 바와 같이 아데노 관련 바이러스 히말라야 혈청형 74(rAAVrh74) 항체 역가 < 1:400(즉, 상승하지 않음)을 가집니다.
제외 기준:
- 프로토콜에 지정된 시간 제한 내에서 유전자 치료, 조사 약물 또는 기타 프로토콜 지정 치료에 대한 노출.
- 프로토콜 지정 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.
- 임상적으로 유의한 기타 질병, 의학적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 유전자 전달에 대한 불필요한 위험을 야기하는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항의 존재.
참고: 다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: SRP-6004
참가자는 1일차에 SRP-6004의 단일 IV 주입을 받습니다.
|
SRP-6004의 단일 IV 주입
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
치료 관련 부작용(AE) 및 치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 60개월까지 기준선
|
60개월까지 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
웨스턴 블롯으로 측정한 정상 DYSF 단백질 발현 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 90일차 및 15개월차
|
기준선, 90일차 및 15개월차
|
|
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 정상 DYSF 단백질 발현 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 90일차 및 15개월차
|
기준선, 90일차 및 15개월차
|
|
IF 백분율 DYSF 양성 섬유(PPF: DYSF)로 평가한 기준선 대비 정상 DYSF 단백질 발현 백분율의 변화
기간: 기준선, 90일차 및 15개월차
|
기준선, 90일차 및 15개월차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 22일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 13일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-6004-102
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
림거들 근이영양증에 대한 임상 시험
-
University Hospital of North NorwayUniversity of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian National Advisory... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
-
Avidity Biosciences, Inc.모병안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
-
Avidity Biosciences, Inc.모집하지 않고 적극적으로근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
-
FSHD Society모병안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH미국
-
Avidity Biosciences, Inc.완전한근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
SRP-6004에 대한 임상 시험
-
Medical University of Bialystok모집하지 않고 적극적으로
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모병
-
University of LjubljanaUniversity Medical Centre Ljubljana모병