Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-6004 hos ambulante deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-relateret)

27. august 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genoverførselsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP 6004 administreret ved systemisk infusion i ambulante forsøgspersoner med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin-relateret)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​SRP-6004 administreret ved intravenøs (IV) infusion hos ambulante deltagere med LGMD2B/R2 (DYSF-relateret).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Besidder 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynligt patogene DYSF Deoxyribonukleinsyre (DNA) genmutationer som dokumenteret før screeningsbesøg.
  • Deltagerne skal være ambulante i henhold til protokol specificerede kriterier.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Har tilgængelig og intakt muskulatur i nedre og øvre ekstremiteter til biopsi.
  • Har adeno-associeret virus rhesus serotype 74 (rAAVrh74) antistoftitre < 1:400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller anden protokolspecificeret behandling inden for de protokolspecifikke tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter efterforskerens mening skaber unødvendig risiko for genoverførsel.

Bemærk: Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-6004
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af SRP-6004 på dag 1.
Genetisk: SRP-6004
Enkelt IV infusion af SRP-6004
Andre navne:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal behandlings-emergent adverse events (AE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 60
Baseline op til måned 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent af normal DYSF-proteinekspression som målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, dag 90 og måned 15
Baseline, dag 90 og måned 15
Ændring fra baseline i procent af normal DYSF-proteinekspression målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, dag 90 og måned 15
Baseline, dag 90 og måned 15
Ændring fra baseline i procent af normal DYSF-proteinekspression som vurderet ved IF procent DYSF positive fibre (PPF: DYSF)
Tidsramme: Baseline, dag 90 og måned 15
Baseline, dag 90 og måned 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. maj 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

13. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

15. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-6004-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-6004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner