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Um estudo de transferência de genes para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SRP-6004 em participantes ambulatoriais com distrofia muscular de cinturas, tipo 2B/R2 (LGMD2B/R2, relacionado à disferlina [DYSF])

13 de novembro de 2023 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto de transferência de genes sistêmicos para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SRP 6004 administrado por infusão sistêmica em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular tipo 2B/R2 (LGMD2B/R2, relacionada à disferlina)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança de SRP-6004 administrado por infusão intravenosa (IV) em participantes ambulatoriais com LGMD2B/R2 (relacionado a DYSF).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Possuir 1 homozigoto ou 2 heterozigotos patogênicos e/ou provavelmente patogênicos DYSF mutações no gene do ácido desoxirribonucleico (DNA), conforme documentado antes das visitas de triagem.
  • Os participantes devem ser ambulatoriais de acordo com os critérios especificados no protocolo.
  • Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
  • Tem musculatura acessível e intacta das extremidades inferior e superior para biópsia.
  • Têm títulos de anticorpos do vírus rhesus adeno-associado sorotipo 74 (rAAVrh74) < 1:400 (ou seja, não elevados) conforme determinado por ensaio imunoenzimático (ELISA).

Critério de exclusão:

  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou outro tratamento especificado pelo protocolo dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou testes laboratoriais especificados pelo protocolo.
  • Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com medicamentos que, na opinião do investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.

Nota: Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-6004
Os participantes receberão uma única infusão IV de SRP-6004 no Dia 1.
Genético: SRP-6004
Infusão IV única de SRP-6004
Outros nomes:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base em porcentagem da expressão normal da proteína DYSF medida por Western Blot
Prazo: Linha de base, dia 90 e mês 24
Linha de base, dia 90 e mês 24
Alteração da linha de base em porcentagem da expressão normal da proteína DYSF medida pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, dia 90 e mês 24
Linha de base, dia 90 e mês 24
Alteração da linha de base em porcentagem da expressão normal da proteína DYSF conforme avaliada por IF Percentagem de fibras positivas de DYSF (PPF: DYSF)
Prazo: Linha de base, dia 90 e mês 24
Linha de base, dia 90 e mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

15 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-6004-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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