Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En genöverföringsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SRP-6004 hos ambulerande deltagare med muskeldystrofi i extremiteterna, typ 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-relaterat)

13 november 2023 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En öppen, systemisk genöverföringsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SRP 6004 administrerat genom systemisk infusion hos ambulerande försökspersoner med muskeldystrofi i extremiteterna, typ 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin-relaterat)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för SRP-6004 administrerat genom intravenös (IV) infusion hos ambulerande deltagare med LGMD2B/R2 (DYSF-relaterad).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Inneha 1 homozygota eller 2 heterozygota patogena och/eller sannolikt patogena DYSF Deoxiribonukleinsyra (DNA) genmutationer som dokumenterats före screeningbesök.
  • Deltagare måste vara ambulerande enligt protokoll specificerade kriterier.
  • Förmåga att samarbeta med motorisk testning.
  • Har tillgänglig och intakt muskulatur i nedre och övre extremiteterna för biopsi.
  • Har adeno-associerade virus rhesus serotyp 74 (rAAVrh74) antikroppstitrar < 1:400 (det vill säga inte förhöjda) som bestämts med enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA).

Exklusions kriterier:

  • Exponering för genterapi, prövningsläkemedel eller annan protokollspecificerad behandling inom protokollets angivna tidsgränser.
  • Avvikelser i protokollspecificerade diagnostiska utvärderingar eller laboratorietester.
  • Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom, medicinskt tillstånd eller krav på kronisk läkemedelsbehandling som enligt utredarens uppfattning skapar onödig risk för genöverföring.

Obs: Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-6004
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av SRP-6004 på dag 1.
Genetisk: SRP-6004
Enstaka IV-infusion av SRP-6004
Andra namn:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till månad 60
Baslinje upp till månad 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i procent av normalt DYSF-proteinuttryck mätt med Western Blot
Tidsram: Baslinje, dag 90 och månad 24
Baslinje, dag 90 och månad 24
Förändring från baslinjen i procent av normalt DYSF-proteinuttryck mätt med immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsram: Baslinje, dag 90 och månad 24
Baslinje, dag 90 och månad 24
Förändring från baslinjen i procent av normalt uttryck av DYSF-protein enligt IF-procent DYSF-positiva fibrer (PPF: DYSF)
Tidsram: Baslinje, dag 90 och månad 24
Baslinje, dag 90 och månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2023

Första postat (Faktisk)

15 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-6004-102

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på SRP-6004

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera