En genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til SRP-6004 hos ambulerende deltakere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-relatert)
5. november 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En åpen, systemisk genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til SRP 6004 administrert ved systemisk infusjon hos ambulerende pasienter med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin-relatert)
The primary purpose of this study is to evaluate the safety of SRP-6004 administered by intravenous (IV) infusion in ambulatory participants with LGMD2B/R2 (DYSF related).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Possess 1 homozygous or 2 heterozygous pathogenic and/or likely pathogenic DYSF Deoxyribonucleic acid (DNA) gene mutations as documented prior to screening visits.
- Participants must be ambulatory per protocol specified criteria.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has accessible and intact lower and upper extremity musculature for biopsy.
- Have adeno-associated virus rhesus serotype 74 (rAAVrh74) antibody titers < 1:400 (that is, not elevated) as determined by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
Exclusion Criteria:
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
- Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SRP-6004
Participants will receive single IV infusion of SRP-6004 on Day 1. |
Single IV infusion of SRP-6004
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 60
|
Baseline opp til måned 60
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon målt ved Western Blot
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
|
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
|
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon som vurdert av IF prosent DYSF positive fibre (PPF: DYSF)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
Grunnlinje, dag 90 og måned 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. mai 2023
Primær fullføring (Faktiske)
13. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
13. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. november 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2026
Sist bekreftet
1. november 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SRP-6004-102
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .