Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til SRP-6004 hos ambulerende deltakere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF]-relatert)

13. november 2023 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen, systemisk genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til SRP 6004 administrert ved systemisk infusjon hos ambulerende pasienter med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin-relatert)

Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til SRP-6004 administrert ved intravenøs (IV) infusjon hos ambulerende deltakere med LGMD2B/R2 (DYSF-relatert).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sannsynlig patogene DYSF deoksyribonukleinsyre (DNA) genmutasjoner som dokumentert før screeningbesøk.
  • Deltakere må være ambulerende i henhold til protokoll spesifiserte kriterier.
  • Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
  • Har tilgjengelig og intakt muskulatur i nedre og øvre ekstremiteter for biopsi.
  • Har adeno-assosiert virus rhesus serotype 74 (rAAVrh74) antistofftitere < 1:400 (det vil si ikke forhøyet) som bestemt ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen protokollspesifisert behandling innenfor protokollens spesifiserte tidsgrenser.
  • Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester.
  • Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens oppfatning skaper unødvendig risiko for genoverføring.

Merk: Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SRP-6004
Deltakerne vil motta enkelt IV-infusjon av SRP-6004 på dag 1.
Genetisk: SRP-6004
Enkel IV-infusjon av SRP-6004
Andre navn:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 60
Baseline opp til måned 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon målt ved Western Blot
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 24
Grunnlinje, dag 90 og måned 24
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 24
Grunnlinje, dag 90 og måned 24
Endring fra baseline i prosent av normal DYSF-proteinekspresjon som vurdert av IF prosent DYSF positive fibre (PPF: DYSF)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90 og måned 24
Grunnlinje, dag 90 og måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-6004-102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SRP-6004

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere