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Uno studio sul trasferimento genico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-6004 nei partecipanti ambulatoriali con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2B/R2 (correlata a LGMD2B/R2, disferlina [DYSF])

27 agosto 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di trasferimento genico sistemico in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP 6004 somministrato mediante infusione sistemica in soggetti ambulatoriali con distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2B/R2 (LGMD2B/R2, correlata alla disferlina)

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza di SRP-6004 somministrato per infusione endovenosa (IV) in partecipanti ambulatoriali con LGMD2B/R2 (correlato a DYSF).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Possedere 1 omozigote o 2 eterozigoti patogene e/o probabili mutazioni del gene dell'acido desossiribonucleico (DNA) DYSF come documentato prima delle visite di screening.
  • I partecipanti devono essere deambulanti secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Presenta muscolatura degli arti inferiore e superiore accessibile e intatta per la biopsia.
  • Avere titoli anticorpali del sierotipo 74 del virus rhesus adeno-associato (rAAVrh74) < 1:400 (ovvero non elevati) come determinato mediante test ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o altri trattamenti specificati dal protocollo entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei un rischio non necessario per il trasferimento genico.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-6004
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di SRP-6004 il giorno 1.
Genetico: SRP-6004
Singola infusione endovenosa di SRP-6004
Altri nomi:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 60
Basale fino al mese 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della percentuale dell'espressione normale della proteina DYSF misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Basale, giorno 90 e mese 15
Basale, giorno 90 e mese 15
Variazione rispetto al basale della percentuale dell'espressione normale della proteina DYSF misurata dall'intensità della fibra di immunofluorescenza (IF)
Lasso di tempo: Basale, giorno 90 e mese 15
Basale, giorno 90 e mese 15
Variazione rispetto al basale della percentuale di espressione normale della proteina DYSF valutata dalla percentuale di fibre DYSF positive dell'IF (PPF: DYSF)
Lasso di tempo: Basale, giorno 90 e mese 15
Basale, giorno 90 e mese 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

13 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-6004-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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