Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-6004 u uczestników ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową obręczy kończyn, typu 2B/R2 (LGMD2B/R2, pokrewne Dysferlin [DYSF])

27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie ogólnoustrojowego transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP 6004 podawanego w infuzji ogólnoustrojowej pacjentom ambulatoryjnym z dystrofią mięśniową obręczy kończyny typu 2B/R2 (LGMD2B/R2, związana z dysferliną)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa SRP-6004 podawanego we wlewie dożylnym (IV) uczestnikom ambulatoryjnym z LGMD2B/R2 (związanym z DYSF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Posiadać 1 homozygotę lub 2 heterozygoty patogenne i/lub prawdopodobnie patogenne mutacje genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) DYSF, jak udokumentowano przed wizytami przesiewowymi.
  • Uczestnicy muszą być mobilni zgodnie z określonymi w protokole kryteriami.
  • Umiejętność współpracy przy badaniu oceny motorycznej.
  • Ma dostępne i nienaruszone mięśnie kończyn dolnych i górnych do biopsji.
  • Mieć miana przeciwciał przeciwko wirusowi związanemu z adenowirusem rezus serotyp 74 (rAAVrh74) < 1:400 (to znaczy nie podwyższone), jak określono za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).

Kryteria wyłączenia:

  • Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w określonych ramach czasowych.
  • Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub testach laboratoryjnych.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, schorzenia lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko transferu genów.

Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-6004
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną SRP-6004 w dniu 1.
Genetyczny: SRP-6004
Pojedynczy wlew dożylny SRP-6004
Inne nazwy:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 60
Linia bazowa do miesiąca 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach normalnej ekspresji białka DYSF zmierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15
Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach normalnej ekspresji białka DYSF mierzonej intensywnością włókien immunofluorescencyjnych (IF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15
Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w procentach prawidłowej ekspresji białka DYSF ocenianej za pomocą procentu włókien IF DYSF dodatnich (PPF: DYSF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15
Wartość wyjściowa, dzień 90 i miesiąc 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-6004-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRP-6004

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj