Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genového přenosu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-6004 u ambulantních účastníků se svalovou dystrofií pletence končetin, typ 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] související)

13. listopadu 2023 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená studie systémového přenosu genů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP 6004 podávaného systémovou infuzí u ambulantních pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2B/R2 (LGMD2B/R2, související s Dysferlinem)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost SRP-6004 podávaného intravenózní (IV) infuzí u ambulantních účastníků s LGMD2B/R2 (související s DYSF).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mají 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní mutace genu pro deoxyribonukleovou kyselinu (DNA) DYSF, jak bylo zdokumentováno před screeningovými návštěvami.
  • Účastníci musí být ambulantní podle kritérií stanovených protokolem.
  • Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
  • Má přístupné a neporušené svalstvo dolních a horních končetin pro biopsii.
  • Mají titry protilátek adeno-asociovaného viru rhesus sérotypu 74 (rAAVrh74) < 1:400 (to znamená, že nejsou zvýšené), jak bylo stanoveno pomocí ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).

Kritéria vyloučení:

  • Expozice genové terapii, zkoumané medikaci nebo jiné protokolem specifikované léčbě v rámci protokolem specifikovaných časových limitů.
  • Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.
  • Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, zdravotního stavu nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečné riziko pro přenos genů.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-6004
Účastníci dostanou jednu IV infuzi SRP-6004 v den 1.
Genetický: SRP-6004
Jedna IV infuze SRP-6004
Ostatní jména:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (AE) a závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (SAE)
Časové okno: Základní stav do 60. měsíce
Základní stav do 60. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v procentech normální exprese proteinu DYSF měřená metodou Western Blot
Časové okno: Výchozí stav, den 90 a měsíc 24
Výchozí stav, den 90 a měsíc 24
Změna od výchozí hodnoty v procentech normální exprese proteinu DYSF měřená intenzitou vlákna imunofluorescence (IF)
Časové okno: Výchozí stav, den 90 a měsíc 24
Výchozí stav, den 90 a měsíc 24
Změna od výchozí hodnoty v procentech normální exprese proteinu DYSF podle hodnocení IF procenta DYSF pozitivních vláken (PPF: DYSF)
Časové okno: Výchozí stav, den 90 a měsíc 24
Výchozí stav, den 90 a měsíc 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-6004-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-6004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit