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一项基因转移研究,以评估 SRP-6004 在肢带型肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和有效性,2B/R2 型(LGMD2B/R2,Dysferlin [DYSF] 相关)

2023年11月13日 更新者:Sarepta Therapeutics, Inc.

一项开放标签、系统性基因转移研究,以评估 SRP 6004 的安全性、耐受性和有效性,通过系统输注对 2B/R2 型肢带型肌营养不良症(LGMD2B/R2,Dysferlin 相关)门诊受试者进行系统输注

本研究的主要目的是评估通过静脉内 (IV) 输注 SRP-6004 对患有 LGMD2B/R2(DYSF 相关)的门诊参与者的安全性。

研究概览

地位

主动,不招人

研究类型

介入性

注册 (实际的)

2

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 拥有 1 个纯合子或 2 个杂合子致病性和/或可能致病性 DYSF 脱氧核糖核酸 (DNA) 基因突变,如筛选访问前记录的那样。
  • 根据协议规定的标准,参与者必须能够走动。
  • 能够配合运动评估测试。
  • 具有可触及且完整的下肢和上肢肌肉组织以进行活检。
  • 通过酶联免疫吸附测定 (ELISA) 确定腺相关病毒恒河猴血清型 74 (rAAVrh74) 抗体滴度 < 1:400(即未升高)。

排除标准:

  • 在协议规定的时限内接受基因治疗、研究性药物治疗或其他协议规定的治疗。
  • 协议指定的诊断评估或实验室测试中的异常。
  • 研究者认为存在任何其他具有临床意义的重大疾病、医疗状况或需要长期药物治疗会对基因转移造成不必要的风险。

注意:其他包含或排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:SRP-6004
参与者将在第 1 天接受单次 IV 输注 SRP-6004。
SRP-6004 单次静脉输注
其他名称:
  • rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗中出现的不良事件 (AE) 和治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间:基线至第 60 个月
基线至第 60 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过蛋白质印迹测量的正常 DYSF 蛋白表达百分比相对于基线的变化
大体时间:基线、第 90 天和第 24 个月
基线、第 90 天和第 24 个月
通过免疫荧光 (IF) 纤维强度测量的正常 DYSF 蛋白表达百分比相对于基线的变化
大体时间:基线、第 90 天和第 24 个月
基线、第 90 天和第 24 个月
通过 IF 百分比 DYSF 阳性纤维评估的正常 DYSF 蛋白表达百分比相对于基线的变化(PPF:DYSF)
大体时间:基线、第 90 天和第 24 个月
基线、第 90 天和第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月22日

初级完成 (估计的)

2028年8月31日

研究完成 (估计的)

2028年8月31日

研究注册日期

首次提交

2023年6月7日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月7日

首次发布 (实际的)

2023年6月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年11月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月13日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

SRP-6004的临床试验

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