Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat åtkomstprogram för Tiratricol hos patienter med Monocarboxylate Transporter 8-brist

29 april 2026 uppdaterad av: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Utökat åtkomstprogram för Tiratricol hos patienter med monokarboxylattransporter 8-brist, även känt som Allan-Herndon-Dudleys syndrom (AHDS)

Målet med detta program är att ge utökad tillgång (dvs innan försäljningstillstånd) till tiratricol som behandling för patienter med monokarboxylattransportör 8-brist (MCT8-brist, även känt som Allan-Herndon-Dudleys syndrom [AHDS]), som i sin behandling Läkarens åsikt, skulle kunna dra nytta av tiratricol och uppfylla behörighetskriterierna.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta kommer att vara en öppen etikett, enarm, multicenter EAP, utformad för att ge behandlingstillgång i USA till tiratricol för berättigade patienter med MCT8-brist, även känd som AHDS.

Patienterna kommer att genomgå kliniska utvärderingar och säkerhetsbedömningar innan behandling med tiratricol påbörjas, under titreringsfasen och sedan med cirka 3-6 månaders intervall eller oftare om det är kliniskt indicerat, efter påbörjad behandling med tiratricol och tills behandlingen är avslutad eller avbruten.

Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) kommer att registreras och rapporteras enligt FDA-föreskrifter.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • Tillgängligt
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636-8762
        • Tillgängligt
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Tillgängligt
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Tillgängligt
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Tillgängligt
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Tillgängligt
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Tillgängligt
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
        • Tillgängligt
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Tillgängligt
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Tillgängligt
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Tillgängligt
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Tillgängligt
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Tillgängligt
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Tillgängligt
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76106
        • Tillgängligt
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98403
        • Tillgängligt
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53326
        • Tillgängligt
        • Children's Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Varje patient måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigad:

  1. Diagnos av MCT8-brist bekräftad med ett genetiskt test.
  2. Antingen naiva tiratricolbehandling, eller patienter som kan ha en stabil dos av tiratricol som har övergått från fas 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt)-studien (NCT05579327) eller tidigare individuellt prövningsläkemedel (IND).
  3. Enligt den behandlande läkarens medicinska åsikt uppväger de potentiella fördelarna med behandling med tiratricol de potentiella riskerna för patienten.
  4. Patient eller juridiskt ombud gav undertecknat och daterat informerat samtycke för att behandlas med tiratricol, genom denna EAP.
  5. Med tanke på svårighetsgraden av sjukdomen anses sexuell aktivitet hos dessa patienter osannolik. Däremot, om den behandlande läkarens bedömning är sexuell aktivitet möjlig för patienten, måste patienterna följa protokollspecificerade preventivmedelsvägledning.
  6. Patienten godkänns för inskrivning av sponsorn RTT.

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller något av följande kriterier kommer att exkluderas från EAP:

  1. Föräldrar, juridiskt ombud eller, om tillämpligt, patienter som av någon anledning inte vill eller kan följa den behandlande läkarens behandlingsplan relaterad till denna EAP.

  2. Allvarlig sjukdom eller nyligen genomförd större operation som inte är relaterad till MCT8-brist (enligt den behandlande läkarens bedömning), definieras som:

    • Tillstånd som kräver upprepade sjukhusvistelser som sannolikt kommer att förvirra möjligheten att delta i programmet.
    • Allvarlig sjukdom under de 3 månaderna före screeningbesöket som sannolikt kommer att förvirra patientens förmåga att delta fullt ut i programmet och/eller förvirra bedömningen av totalt serum T3 och/eller säkerhet.
    • Större operationer inom 3 månader före screeningbesöket, eller planerade att äga rum under programmet, inklusive men inte begränsat till större buk-/thorax-/neurokirurgiska ingrepp.
    • Större/mindre buk- och/eller käkkirurgi som kan hämma administreringen och/eller absorptionen av tiratricol.
  3. Patienter med någon kontraindikation för behandling med tiratricol eller något hjälpämne i programbehandlingen.
  4. Patienter som använder sköldkörtelhormonanaloger - såsom levotyroxin - eller tionamider, såsom propyltiouracil. Tidigare användning av dessa läkemedel är inte ett uteslutningskriterium, förutsatt att användningen av medicinen har avtagit och sköldkörtelhormonnivåerna har stabiliserats efter att dessa mediciner upphört. För patienter som för närvarande använder dessa läkemedel bör bytet till tiratricol göras enligt ovan och under ledning av en endokrinolog med kunskap om MCT8-brist, om det behövs, efter samråd med farmakolog.
  5. Känd överkänslighet mot tiratricol inklusive alla ingredienser i den farmaceutiska formuleringen.
  6. Även om det är mycket osannolikt, eftersom detta är en allvarlig X-kopplad sjukdom: Kvinnor som ammar eller är gravida (eller kvinnor som planerar att bli gravida under behandling med tiratricol).
  7. Patienter som är berättigade till kliniska prövningar med tiratricol.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Samarbetspartners

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2023

Första postat (Faktisk)

22 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera