Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram for Tiratricol hos pasienter med Monocarboxylate Transporter 8-mangel

29. april 2026 oppdatert av: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Utvidet tilgangsprogram for tiratricol hos pasienter med monokarboksylattransporter 8-mangel også kjent som Allan-Herndon-Dudley-syndrom (AHDS)

Målet med dette programmet er å gi utvidet tilgang (dvs. før markedsføringstillatelse) til tiratricol som behandling for pasienter med monocarboxylate transporter 8-mangel (MCT8-mangel, også kjent som Allan-Herndon-Dudley syndrom [AHDS]), som i sin behandling Legens mening kan ha nytte av tiratricol og oppfylle kvalifikasjonskriteriene.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være et åpent, enarms, multisenter EAP, designet for å gi behandlingstilgang i USA til tiratricol for kvalifiserte pasienter med MCT8-mangel, også kjent som AHDS.

Pasienter vil gjennomgå kliniske vurderinger og sikkerhetsvurderinger før behandling med tiratricol, i titreringsfasen og deretter med ca. 3-6 månedlige intervaller eller oftere hvis det er klinisk indisert, etter oppstart av behandling med tiratricol og inntil behandlingen er fullført eller seponert.

Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) vil bli registrert og rapportert i henhold til FDA-forskriftene.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • Tilgjengelig
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Forente stater, 93636-8762
        • Tilgjengelig
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Tilgjengelig
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Tilgjengelig
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Tilgjengelig
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Tilgjengelig
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Tilgjengelig
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Tilgjengelig
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Tilgjengelig
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Tilgjengelig
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Tilgjengelig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Tilgjengelig
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Tilgjengelig
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Tilgjengelig
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76106
        • Tilgjengelig
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98403
        • Tilgjengelig
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53326
        • Tilgjengelig
        • Children's Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hver pasient må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert:

  1. Diagnose av MCT8-mangel bekreftet med en genetisk test.
  2. Enten tiratricol-behandling naive, eller pasienter som kan være på en stabil dose av tiratricol etter å ha overført fra fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt)-studien (NCT05579327) eller tidligere individuelle undersøkelser av nytt medikament (IND).
  3. Etter den behandlende legens medisinske mening oppveier de potensielle fordelene ved behandling med tiratricol de potensielle risikoene for pasienten.
  4. Pasient eller juridisk representant ga signert og datert informert samtykke til å bli behandlet med tiratricol, gjennom denne EAP.
  5. Gitt alvorlighetsgraden av sykdommen anses seksuell aktivitet hos disse pasientene som usannsynlig. Men der, etter behandlingslegens skjønn, seksuell aktivitet er mulig for pasienten, må pasienter følge protokollspesifisert prevensjonsveiledning.
  6. Pasienten er godkjent for påmelding av sponsor RTT.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra EAP:

  1. Foreldre, juridiske representanter eller, hvis aktuelt, pasienter som av en eller annen grunn ikke vil eller er i stand til å overholde den behandlende legens behandlingsplan knyttet til denne EAP.

  2. Større sykdom eller nylig større operasjon uten tilknytning til MCT8-mangel (etter den behandlende legens vurdering), definert som:

    • Tilstander som krever gjentatte sykehusinnleggelser som sannsynligvis vil forstyrre muligheten til å delta i programmet.
    • Større sykdom i de 3 månedene før screeningbesøket som sannsynligvis vil forstyrre pasientens evne til å delta fullt ut i programmet og/eller forvirre vurderingen av totalt serum T3 og/eller sikkerhet.
    • Større operasjon innen 3 måneder før screeningbesøket, eller planlagt å finne sted under programmet, inkludert, men ikke begrenset til, større abdominale/thorax/nevrokirurgiske prosedyrer.
    • Større/mindre abdominal og/eller maxillofacial kirurgi som kan hemme administrering og/eller absorpsjon av tiratricol.
  3. Pasienter med noen kontraindikasjon for behandling med tiratricol eller hjelpestoffer i programbehandlingen.
  4. Pasienter som bruker skjoldbruskkjertelhormonanaloger - som levotyroksin - eller tionamider, som propyltiouracil. Tidligere bruk av disse legemidlene er ikke et eksklusjonskriterium, forutsatt at bruken av medikamentene har avtatt og skjoldbruskkjertelhormonnivåene har stabilisert seg etter opphør av disse medikamentene. For pasienter som for tiden bruker disse medisinene, bør bytte til tiratricol gjøres etter ovenstående og under veiledning av en endokrinolog med kunnskap om MCT8-mangel, om nødvendig, etter konsultasjon med farmakolog.
  5. Kjent overfølsomhet overfor tiratricol inkludert enhver ingrediens i den farmasøytiske formuleringen.
  6. Selv om det er svært usannsynlig, da dette er en alvorlig X-koblet sykdom: Kvinner som ammer eller er gravide (eller kvinner som planlegger å bli gravide under behandling med tiratricol).
  7. Pasienter som er kvalifisert for kliniske studier med tiratricol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Samarbeidspartnere

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere