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Programma di accesso ampliato per tiratricolo in pazienti con carenza di trasportatore di monocarbossilati 8

2 ottobre 2026 aggiornato da: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Programma di accesso ampliato per il tiratricolo nei pazienti con deficit del trasportatore di monocarbossilati 8 noto anche come sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS)

The goal of this program is to provide expanded access (i.e., before marketing authorization) to tiratricol as treatment for patients with monocarboxylate transporter 8 deficiency (MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome [AHDS]), who in their Treating Physician's opinion, could benefit from tiratricol and meet the eligibility criteria.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This will be an open-label, single-arm, multi-center EAP, designed to provide treatment access in the US to tiratricol for eligible patients with MCT8 deficiency, also known as AHDS.

Patients will undergo clinical and safety assessments before tiratricol treatment initiation, during the titration phase and then at approximately 3-6 monthly intervals or more frequently if clinically indicated, following the initiation of tiratricol treatment and until treatment is completed or discontinued.

Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be recorded and reported as per FDA regulations.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • University of Alabama at Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76106
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98403
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53326
        • Children's Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

Each patient must meet all of the following criteria to be eligible:

  1. Diagnosis of MCT8 deficiency confirmed with a genetic test.
  2. Either tiratricol treatment naïve, or patients who may be on a stable dose of tiratricol having transferred from the Phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) study (NCT05579327) or prior individual investigational new drug (IND).
  3. In the Treating Physician's medical opinion, the potential benefits of treatment with tiratricol outweigh the potential risks for the patient.
  4. Patient or legal representative provided signed and dated informed consent to be treated with tiratricol, through this EAP.
  5. Given the severity of the disease, sexual activity in these patients is deemed unlikely. However, where, at the discretion of the Treating Physician sexual activity is possible for the patient, patients must follow protocol-specified-contraception guidance.
  6. Patient is approved for enrolment by the sponsor RTT.

Exclusion Criteria:

Patients who meet any of the following criteria will be excluded from the EAP:

  1. Parents, legal representative or, if applicable, patients unwilling or unable to comply with the Treating Physician's treatment plan related to this EAP for any reason.

  2. Major illness or recent major surgery unrelated to MCT8 deficiency (in the Treating Physician's judgement), defined as:

    • Conditions requiring repeated hospitalizations that are likely to confound ability to participate in the program.
    • Major illness in the 3 months before the screening visit that is likely to confound the ability of the patient to participate fully within the program and/or confound the assessment of serum total T3 and/or safety.
    • Major surgery within the 3 months before the screening visit, or planned to take place during the program, including but not limited to major abdominal/thoracic/neurosurgical procedures.
    • Major/minor abdominal and/or maxillofacial surgery that may inhibit the administration and/or absorption of tiratricol.

  3. Patients with any contra-indication for treatment with tiratricol or any excipients in the program treatment.

  4. Patients using thyroid hormone analogues- such as levothyroxine -or thionamides, such as propylthiouracil. Prior use of these drugs is not an exclusion criterion, provided the use of the medication has subsided and the thyroid hormone levels have stabilized after the cessation of these medications. For patients currently using these medications the switch to tiratricol should be made following the above and under the guidance of an endocrinologist with knowledge of MCT8 deficiency, if needed, after consultation with pharmacologist.

  5. Known hypersensitivity to tiratricol including any ingredient in the pharmaceutical formulation.

  6. Although very unlikely, as this is a severe X-linked disease: Women who are nursing or pregnant (or women who are planning to become pregnant during treatment with tiratricol).

  7. Patients eligible for clinical trials with tiratricol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Collaboratori

AnovoRx
Egetis Therapeutics AB (publ)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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