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Programma di accesso ampliato per tiratricolo in pazienti con carenza di trasportatore di monocarbossilati 8

29 aprile 2026 aggiornato da: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Programma di accesso ampliato per il tiratricolo nei pazienti con deficit del trasportatore di monocarbossilati 8 noto anche come sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS)

L'obiettivo di questo programma è fornire un accesso esteso (vale a dire, prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio) al tiratricolo come trattamento per i pazienti con deficit del trasportatore di monocarbossilati 8 (deficit di MCT8, noto anche come sindrome di Allan-Herndon-Dudley [AHDS]), che nel loro trattamento Secondo il parere del medico, potrebbe trarre beneficio dal tiratricolo e soddisfare i criteri di ammissibilità.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratterà di un EAP in aperto, a braccio singolo e multicentrico, progettato per fornire l'accesso al trattamento negli Stati Uniti al tiratricolo per i pazienti idonei con deficit di MCT8, noto anche come AHDS.

I pazienti saranno sottoposti a valutazioni cliniche e di sicurezza prima dell'inizio del trattamento con tiratricolo, durante la fase di titolazione e successivamente a intervalli di circa 3-6 mesi o più frequentemente se clinicamente indicato, dopo l'inizio del trattamento con tiratricolo e fino al completamento o all'interruzione del trattamento.

Gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) saranno registrati e segnalati secondo le normative FDA.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • A disposizione
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636-8762
        • A disposizione
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • A disposizione
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • A disposizione
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • A disposizione
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • A disposizione
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • A disposizione
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • A disposizione
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • A disposizione
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • A disposizione
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • A disposizione
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • A disposizione
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • A disposizione
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76106
        • A disposizione
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98403
        • A disposizione
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53326
        • A disposizione
        • Children's Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

Ogni paziente deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idoneo:

  1. Diagnosi di carenza di MCT8 confermata con un test genetico.
  2. O naïve al trattamento con tiratricolo o pazienti che potrebbero assumere una dose stabile di tiratricolo che sono stati trasferiti dallo studio di fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) o da un precedente nuovo farmaco sperimentale individuale (IND).
  3. A giudizio del medico curante, i potenziali benefici del trattamento con tiratricolo superano i potenziali rischi per il paziente.
  4. Il paziente o il rappresentante legale ha fornito il consenso informato firmato e datato per essere trattato con tiratricolo, attraverso questo EAP.
  5. Data la gravità della malattia, l'attività sessuale in questi pazienti è ritenuta improbabile. Tuttavia, laddove, a discrezione del medico curante, l'attività sessuale sia possibile per il paziente, i pazienti devono seguire le indicazioni contraccettive specificate dal protocollo.
  6. Il paziente è approvato per l'arruolamento dallo sponsor RTT.

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dall'EAP:

  1. Genitori, rappresentanti legali o, se del caso, pazienti che non vogliono o non possono rispettare il piano di trattamento del Medico curante relativo a questo EAP per qualsiasi motivo.

  2. Malattia grave o recente intervento chirurgico maggiore non correlato al deficit di MCT8 (a giudizio del medico curante), definito come:

    • Condizioni che richiedono ricoveri ripetuti che possono confondere la capacità di partecipare al programma.
    • Malattia grave nei 3 mesi precedenti la visita di screening che potrebbe confondere la capacità del paziente di partecipare pienamente al programma e/o confondere la valutazione del T3 sierico totale e/o la sicurezza.
    • Chirurgia maggiore entro i 3 mesi precedenti la visita di screening o prevista durante il programma, incluse ma non limitate alle principali procedure addominali/toraciche/neurochirurgiche.
    • Chirurgia addominale maggiore/minore e/o maxillo-facciale che può inibire la somministrazione e/o l'assorbimento del tiratricolo.
  3. Pazienti con qualsiasi controindicazione al trattamento con tiratricolo o qualsiasi eccipiente nel programma di trattamento.
  4. Pazienti che usano analoghi dell'ormone tiroideo, come la levotiroxina, o tionamidi, come il propiltiouracile. L'uso precedente di questi farmaci non è un criterio di esclusione, a condizione che l'uso del farmaco sia diminuito e che i livelli di ormone tiroideo si siano stabilizzati dopo la cessazione di questi farmaci. Per i pazienti che attualmente utilizzano questi farmaci, il passaggio al tiratricolo deve essere effettuato seguendo quanto sopra e sotto la guida di un endocrinologo con conoscenza del deficit di MCT8, se necessario, dopo aver consultato il farmacologo.
  5. Ipersensibilità nota al tiratricolo incluso qualsiasi ingrediente nella formulazione farmaceutica.
  6. Sebbene molto improbabile, poiché si tratta di una grave malattia legata all'X: Donne che allattano o sono incinte (o donne che stanno pianificando una gravidanza durante il trattamento con tiratricolo).
  7. Pazienti eleggibili per studi clinici con tiratricolo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Collaboratori

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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