Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprogramma voor tiratricol bij patiënten met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie

29 april 2026 bijgewerkt door: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Uitgebreid toegangsprogramma voor tiratricol bij patiënten met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie, ook bekend als Allan-Herndon-Dudley-syndroom (AHDS)

Het doel van dit programma is uitgebreide toegang te bieden (d.w.z. voordat het op de markt wordt gebracht) tot tiratricol als behandeling voor patiënten met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie (MCT8-deficiëntie, ook bekend als Allan-Herndon-Dudley-syndroom [AHDS]), die in hun behandeling Volgens de mening van de arts zou tiratricol baat kunnen hebben bij het voldoen aan de geschiktheidscriteria.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit wordt een open-label, single-arm, multi-center EAP, ontworpen om in de VS behandelingstoegang te bieden tot tiratricol voor in aanmerking komende patiënten met MCT8-deficiëntie, ook bekend als AHDS.

Patiënten zullen klinische en veiligheidsbeoordelingen ondergaan voordat de behandeling met tiratricol wordt gestart, tijdens de titratiefase en vervolgens met tussenpozen van ongeveer 3-6 maanden of vaker indien klinisch geïndiceerd, na de start van de behandeling met tiratricol en totdat de behandeling is voltooid of stopgezet.

Bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) worden geregistreerd en gerapporteerd volgens de FDA-voorschriften.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • Verkrijgbaar
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636-8762
        • Verkrijgbaar
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Verkrijgbaar
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Verkrijgbaar
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Verkrijgbaar
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Verkrijgbaar
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Verkrijgbaar
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Verkrijgbaar
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Verkrijgbaar
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Verkrijgbaar
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Verkrijgbaar
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Verkrijgbaar
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Verkrijgbaar
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Verkrijgbaar
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76106
        • Verkrijgbaar
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98403
        • Verkrijgbaar
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53326
        • Verkrijgbaar
        • Children's Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Elke patiënt moet aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen:

  1. Diagnose van MCT8-deficiëntie bevestigd met een genetische test.
  2. Ofwel patiënten die nog niet eerder met tiratricol zijn behandeld, of patiënten die mogelijk een stabiele dosis tiratricol gebruiken en die zijn overgestapt van de fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt)-studie (NCT05579327) of een eerdere individuele experimentele nieuwe drug (IND).
  3. Volgens de medische mening van de behandelend arts wegen de mogelijke voordelen van behandeling met tiratricol op tegen de mogelijke risico's voor de patiënt.
  4. Patiënt of wettelijke vertegenwoordiger heeft via dit EAP ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming gegeven om met tiratricol te worden behandeld.
  5. Gezien de ernst van de ziekte wordt seksuele activiteit bij deze patiënten onwaarschijnlijk geacht. Echter, wanneer seksuele activiteit mogelijk is voor de patiënt, naar goeddunken van de behandelend arts, moeten patiënten de in het protocol gespecificeerde richtlijnen voor anticonceptie volgen.
  6. Patiënt is goedgekeurd voor inschrijving door de sponsor RTT.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van het EAP:

  1. Ouders, wettelijke vertegenwoordigers of, indien van toepassing, patiënten die om welke reden dan ook niet willen of kunnen voldoen aan het behandelplan van de behandelend arts met betrekking tot dit EAP.

  2. Zware ziekte of recente grote operatie die geen verband houdt met MCT8-deficiëntie (naar het oordeel van de behandelend arts), gedefinieerd als:

    • Aandoeningen die herhaalde ziekenhuisopnames vereisen en die waarschijnlijk het vermogen om aan het programma deel te nemen in de weg staan.
    • Ernstige ziekte in de 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek die waarschijnlijk het vermogen van de patiënt om volledig deel te nemen aan het programma en/of de beoordeling van serum totaal T3 en/of veiligheid kan verstoren.
    • Grote operatie binnen de 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, of gepland tijdens het programma, inclusief maar niet beperkt tot grote abdominale/thoracale/neurochirurgische procedures.
    • Grote/kleine abdominale en/of maxillofaciale chirurgie die de toediening en/of absorptie van tiratricol kan remmen.
  3. Patiënten met een contra-indicatie voor behandeling met tiratricol of een van de hulpstoffen in het behandelingsprogramma.
  4. Patiënten die schildklierhormoonanalogen gebruiken, zoals levothyroxine, of thionamiden, zoals propylthiouracil. Eerder gebruik van deze medicijnen is geen uitsluitingscriterium, op voorwaarde dat het gebruik van de medicijnen is afgenomen en de schildklierhormoonspiegels zijn gestabiliseerd na het stoppen met deze medicijnen. Voor patiënten die momenteel deze medicijnen gebruiken, moet de overstap naar tiratricol worden gemaakt volgens het bovenstaande en onder begeleiding van een endocrinoloog met kennis van MCT8-deficiëntie, indien nodig, na overleg met een farmacoloog.
  5. Bekende overgevoeligheid voor tiratricol, inclusief elk ingrediënt in de farmaceutische formulering.
  6. Hoewel zeer onwaarschijnlijk, aangezien dit een ernstige X-gebonden ziekte is: Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn (of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de behandeling met tiratricol).
  7. Patiënten die in aanmerking komen voor klinische onderzoeken met tiratricol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Medewerkers

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren