Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprogramma voor tiratricol bij patiënten met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie

2 oktober 2026 bijgewerkt door: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Uitgebreid toegangsprogramma voor tiratricol bij patiënten met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie, ook bekend als Allan-Herndon-Dudley-syndroom (AHDS)

The goal of this program is to provide expanded access (i.e., before marketing authorization) to tiratricol as treatment for patients with monocarboxylate transporter 8 deficiency (MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome [AHDS]), who in their Treating Physician's opinion, could benefit from tiratricol and meet the eligibility criteria.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This will be an open-label, single-arm, multi-center EAP, designed to provide treatment access in the US to tiratricol for eligible patients with MCT8 deficiency, also known as AHDS.

Patients will undergo clinical and safety assessments before tiratricol treatment initiation, during the titration phase and then at approximately 3-6 monthly intervals or more frequently if clinically indicated, following the initiation of tiratricol treatment and until treatment is completed or discontinued.

Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) will be recorded and reported as per FDA regulations.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • University of Alabama at Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76106
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98403
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53326
        • Children's Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

Each patient must meet all of the following criteria to be eligible:

  1. Diagnosis of MCT8 deficiency confirmed with a genetic test.
  2. Either tiratricol treatment naïve, or patients who may be on a stable dose of tiratricol having transferred from the Phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) study (NCT05579327) or prior individual investigational new drug (IND).
  3. In the Treating Physician's medical opinion, the potential benefits of treatment with tiratricol outweigh the potential risks for the patient.
  4. Patient or legal representative provided signed and dated informed consent to be treated with tiratricol, through this EAP.
  5. Given the severity of the disease, sexual activity in these patients is deemed unlikely. However, where, at the discretion of the Treating Physician sexual activity is possible for the patient, patients must follow protocol-specified-contraception guidance.
  6. Patient is approved for enrolment by the sponsor RTT.

Exclusion Criteria:

Patients who meet any of the following criteria will be excluded from the EAP:

  1. Parents, legal representative or, if applicable, patients unwilling or unable to comply with the Treating Physician's treatment plan related to this EAP for any reason.

  2. Major illness or recent major surgery unrelated to MCT8 deficiency (in the Treating Physician's judgement), defined as:

    • Conditions requiring repeated hospitalizations that are likely to confound ability to participate in the program.
    • Major illness in the 3 months before the screening visit that is likely to confound the ability of the patient to participate fully within the program and/or confound the assessment of serum total T3 and/or safety.
    • Major surgery within the 3 months before the screening visit, or planned to take place during the program, including but not limited to major abdominal/thoracic/neurosurgical procedures.
    • Major/minor abdominal and/or maxillofacial surgery that may inhibit the administration and/or absorption of tiratricol.

  3. Patients with any contra-indication for treatment with tiratricol or any excipients in the program treatment.

  4. Patients using thyroid hormone analogues- such as levothyroxine -or thionamides, such as propylthiouracil. Prior use of these drugs is not an exclusion criterion, provided the use of the medication has subsided and the thyroid hormone levels have stabilized after the cessation of these medications. For patients currently using these medications the switch to tiratricol should be made following the above and under the guidance of an endocrinologist with knowledge of MCT8 deficiency, if needed, after consultation with pharmacologist.

  5. Known hypersensitivity to tiratricol including any ingredient in the pharmaceutical formulation.

  6. Although very unlikely, as this is a severe X-linked disease: Women who are nursing or pregnant (or women who are planning to become pregnant during treatment with tiratricol).

  7. Patients eligible for clinical trials with tiratricol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Medewerkers

AnovoRx
Egetis Therapeutics AB (publ)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren