Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к тиратриколу у пациентов с дефицитом транспортера монокарбоксилата 8

29 апреля 2026 г. обновлено: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Программа расширенного доступа к тиратриколу у пациентов с дефицитом транспортера монокарбоксилата 8, также известным как синдром Аллана-Херндона-Дадли (AHDS)

Цель этой программы — предоставить расширенный доступ (т. По мнению врача, тиратрикол может принести пользу и соответствовать критериям приемлемости.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это будет открытая одногрупповая многоцентровая EAP, предназначенная для обеспечения доступа к лечению тиратриколом в США для подходящих пациентов с дефицитом MCT8, также известным как AHDS.

Пациенты проходят клиническую оценку и оценку безопасности перед началом лечения тиратриколом, во время фазы титрования, а затем приблизительно с интервалом в 3-6 месяцев или чаще, если это клинически показано, после начала лечения тиратриколом и до завершения или прекращения лечения.

Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) будут регистрироваться и сообщаться в соответствии с правилами FDA.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера
  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
        • Доступный
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636-8762
        • Доступный
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Доступный
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Доступный
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Доступный
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Доступный
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Доступный
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
        • Доступный
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Доступный
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Доступный
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Доступный
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Доступный
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Доступный
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Доступный
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76106
        • Доступный
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98403
        • Доступный
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53326
        • Доступный
        • Children's Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

Каждый пациент должен соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие:

  1. Диагноз дефицита MCT8 подтверждается генетическим тестом.
  2. Либо ранее не лечившиеся тиратриколом, либо пациенты, которые могут принимать стабильную дозу тиратрикола, переведенные из исследования фазы 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) или ранее проводившегося индивидуального исследования нового препарата (IND).
  3. По медицинскому мнению лечащего врача потенциальные преимущества лечения тиратриколом перевешивают потенциальные риски для пациента.
  4. Пациент или его законный представитель предоставил подписанное и датированное информированное согласие на лечение тиратриколом в рамках настоящего EAP.
  5. Учитывая тяжесть заболевания, сексуальная активность у этих пациентов считается маловероятной. Однако, если по усмотрению лечащего врача сексуальная активность пациента возможна, пациенты должны следовать рекомендациям по контрацепции, указанным в протоколе.
  6. Пациент одобрен для регистрации спонсором RTT.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, будут исключены из EAP:

  1. Родители, законный представитель или, если применимо, пациенты, которые по какой-либо причине не желают или не могут соблюдать план лечения Лечащего врача, связанный с данным EAP.

  2. Серьезное заболевание или недавняя серьезная операция, не связанная с дефицитом MCT8 (по мнению лечащего врача), определяемая как:

    • Состояния, требующие повторных госпитализаций, которые могут повлиять на возможность участия в программе.
    • Серьезное заболевание за 3 месяца до визита для скрининга, которое, вероятно, помешает возможности пациента полноценно участвовать в программе и/или помешает оценке общего Т3 в сыворотке и/или безопасности.
    • Серьезная хирургия в течение 3 месяцев до визита для скрининга или запланированная во время программы, включая, помимо прочего, обширные абдоминальные/торакальные/нейрохирургические процедуры.
    • Большие/малые абдоминальные и/или челюстно-лицевые операции, которые могут препятствовать введению и/или всасыванию тиратрикола.
  3. Пациенты с любыми противопоказаниями для лечения тиратриколом или любыми вспомогательными веществами в программе лечения.
  4. Пациенты, использующие аналоги гормонов щитовидной железы, такие как левотироксин, или тионамиды, такие как пропилтиоурацил. Предыдущее использование этих препаратов не является критерием исключения, при условии, что использование препарата уменьшилось, а уровень гормонов щитовидной железы стабилизировался после прекращения приема этих препаратов. Для пациентов, которые в настоящее время используют эти препараты, переход на тиратрикол должен быть осуществлен в соответствии с вышеизложенным и под руководством эндокринолога со знанием дефицита MCT8, при необходимости, после консультации с фармакологом.
  5. Известная гиперчувствительность к тиратриколу, в том числе к любому ингредиенту фармацевтического препарата.
  6. Хотя это очень маловероятно, так как это тяжелое Х-сцепленное заболевание: Кормящие или беременные женщины (или женщины, которые планируют забеременеть во время лечения тиратриколом).
  7. Пациенты, имеющие право на участие в клинических исследованиях тиратрикола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Соавторы

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться