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Programa de acceso ampliado para tiratricol en pacientes con deficiencia del transportador 8 de monocarboxilato

29 de abril de 2026 actualizado por: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Programa de acceso ampliado para tiratricol en pacientes con deficiencia del transportador de monocarboxilato 8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley (AHDS)

El objetivo de este programa es proporcionar acceso ampliado (es decir, antes de la autorización de comercialización) a tiratricol como tratamiento para pacientes con deficiencia del transportador 8 de monocarboxilato (deficiencia de MCT8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley [AHDS]), quienes en su tratamiento Según la opinión del médico, podría beneficiarse del tiratricol y cumplir con los criterios de elegibilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este será un EAP multicéntrico, de un solo brazo y de etiqueta abierta, diseñado para brindar acceso al tratamiento en los EE. UU. a tiratricol para pacientes elegibles con deficiencia de MCT8, también conocida como AHDS.

Los pacientes se someterán a evaluaciones clínicas y de seguridad antes del inicio del tratamiento con tiratricol, durante la fase de titulación y luego a intervalos de aproximadamente 3 a 6 meses o con mayor frecuencia si está clínicamente indicado, luego del inicio del tratamiento con tiratricol y hasta que se complete o suspenda el tratamiento.

Los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE) se registrarán e informarán según las normas de la FDA.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio
  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • Disponible
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636-8762
        • Disponible
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Disponible
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Disponible
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Disponible
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Disponible
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Disponible
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
        • Disponible
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Disponible
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Disponible
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Disponible
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Disponible
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Disponible
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76106
        • Disponible
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98403
        • Disponible
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53326
        • Disponible
        • Children's Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

Cada paciente debe cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegible:

  1. Diagnóstico de deficiencia de MCT8 confirmado con una prueba genética.
  2. Ya sea sin tratamiento previo con tiratricol, o pacientes que pueden estar en una dosis estable de tiratricol que se hayan transferido del estudio de Fase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) o un nuevo fármaco en investigación individual previo (IND).
  3. En opinión del médico tratante, los beneficios potenciales del tratamiento con tiratricol superan los riesgos potenciales para el paciente.
  4. El paciente o representante legal brindó consentimiento informado firmado y fechado para ser tratado con tiratricol, a través de este EAP.
  5. Dada la gravedad de la enfermedad, la actividad sexual en estos pacientes se considera improbable. Sin embargo, cuando, a discreción del médico tratante, la actividad sexual sea posible para el paciente, los pacientes deben seguir la guía de anticoncepción especificada en el protocolo.
  6. El paciente está aprobado para la inscripción por el patrocinador RTT.

Criterio de exclusión:

Serán excluidos del PAE los pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios:

  1. Padres, representante legal o, en su caso, pacientes que no quieran o no puedan cumplir con el plan de tratamiento del Médico tratante relacionado con este EAP por cualquier motivo.

  2. Enfermedad mayor o cirugía mayor reciente no relacionada con la deficiencia de MCT8 (a juicio del médico tratante), definida como:

    • Condiciones que requieren hospitalizaciones repetidas que probablemente confundan la capacidad de participar en el programa.
    • Enfermedad grave en los 3 meses anteriores a la visita de selección que probablemente confunda la capacidad del paciente para participar plenamente en el programa y/o confunda la evaluación de la T3 sérica total y/o la seguridad.
    • Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección, o planificada para realizarse durante el programa, incluidos, entre otros, procedimientos abdominales/torácicos/neuroquirúrgicos mayores.
    • Cirugía mayor/menor abdominal y/o maxilofacial que pueda inhibir la administración y/o absorción de tiratricol.
  3. Pacientes con alguna contraindicación para el tratamiento con tiratricol o algún excipiente del programa de tratamiento.
  4. Pacientes que utilizan análogos de la hormona tiroidea, como la levotiroxina, o tionamidas, como el propiltiouracilo. El uso previo de estos medicamentos no es un criterio de exclusión, siempre que el uso del medicamento haya disminuido y los niveles de hormona tiroidea se hayan estabilizado después de la suspensión de estos medicamentos. Para los pacientes que actualmente usan estos medicamentos, el cambio a tiratricol debe realizarse siguiendo lo anterior y bajo la guía de un endocrinólogo con conocimiento de la deficiencia de MCT8, si es necesario, después de consultar con un farmacólogo.
  5. Hipersensibilidad conocida al tiratricol, incluido cualquier ingrediente de la formulación farmacéutica.
  6. Aunque es muy poco probable, ya que se trata de una enfermedad grave ligada al cromosoma X: Mujeres en período de lactancia o embarazadas (o mujeres que planean quedar embarazadas durante el tratamiento con tiratricol).
  7. Pacientes elegibles para ensayos clínicos con tiratricol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Colaboradores

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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