Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu do tyratricolu u pacjentów z niedoborem transportera monokarboksylanowego 8

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Program rozszerzonego dostępu do tiratricolu u pacjentów z niedoborem transportera monokarboksylanów 8, znanym również jako zespół Allana-Herndona-Dudleya (AHDS)

Celem tego programu jest zapewnienie rozszerzonego dostępu (tj. przed dopuszczeniem do obrotu) tiratricolu w leczeniu pacjentów z niedoborem transportera monokarboksylanów 8 (niedobór MCT8, znany również jako zespół Allana-Herndona-Dudleya [AHDS]), którzy w leczeniu Zdaniem lekarza, tiratricol może przynieść korzyści i spełniać kryteria kwalifikacyjne.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe EAP, zaprojektowane w celu zapewnienia dostępu do leczenia tiratricolem w Stanach Zjednoczonych kwalifikującym się pacjentom z niedoborem MCT8, znanym również jako AHDS.

Pacjenci zostaną poddani ocenie klinicznej i ocenie bezpieczeństwa przed rozpoczęciem leczenia tiratricolem, w fazie dostosowywania dawki, a następnie co około 3-6 miesięcy lub częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne, po rozpoczęciu leczenia tiratricolem i do czasu zakończenia lub przerwania leczenia.

Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) będą rejestrowane i zgłaszane zgodnie z przepisami FDA.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości
  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • Do dyspozycji
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636-8762
        • Do dyspozycji
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Do dyspozycji
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Do dyspozycji
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Do dyspozycji
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Do dyspozycji
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Do dyspozycji
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
        • Do dyspozycji
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Do dyspozycji
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Do dyspozycji
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Do dyspozycji
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Do dyspozycji
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Do dyspozycji
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76106
        • Do dyspozycji
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98403
        • Do dyspozycji
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53326
        • Do dyspozycji
        • Children's Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

Każdy pacjent musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby się zakwalifikować:

  1. Rozpoznanie niedoboru MCT8 potwierdzone badaniem genetycznym.
  2. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni tiratricolem lub pacjenci, którzy mogą otrzymywać stabilną dawkę tiratricolu po przeniesieniu z badania fazy 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) lub wcześniejszy indywidualny badany nowy lek (IND).
  3. W opinii lekarza prowadzącego potencjalne korzyści leczenia tiratricolem przewyższają potencjalne ryzyko dla pacjenta.
  4. Pacjent lub przedstawiciel prawny dostarczył podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę na leczenie tiratricolem za pośrednictwem tego EAP.
  5. Biorąc pod uwagę ciężkość choroby, aktywność seksualna u tych pacjentów jest uważana za mało prawdopodobną. Jeśli jednak, według uznania lekarza prowadzącego, pacjentka może podjąć aktywność seksualną, pacjentka musi przestrzegać zaleceń dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
  6. Pacjent zostaje zatwierdzony do rejestracji przez sponsora RTT.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczeni z EAP:

  1. Rodzice, przedstawiciel prawny lub, w stosownych przypadkach, pacjenci, którzy z jakiegokolwiek powodu nie chcą lub nie mogą zastosować się do planu leczenia lekarza prowadzącego związanego z niniejszym EAP.

  2. Poważna choroba lub niedawna poważna operacja niezwiązana z niedoborem MCT8 (w ocenie lekarza prowadzącego), zdefiniowana jako:

    • Stany wymagające powtarzających się hospitalizacji, które mogą utrudniać udział w programie.
    • Poważna choroba występująca w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową, która może zakłócić zdolność pacjenta do pełnego uczestnictwa w programie i/lub zakłócić ocenę całkowitej T3 w surowicy i/lub bezpieczeństwo.
    • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub planowana do przeprowadzenia w trakcie programu, w tym między innymi duże zabiegi brzuszne/klatki piersiowej/neurochirurgiczne.
    • Większy/drobny zabieg chirurgiczny w obrębie jamy brzusznej i/lub szczękowo-twarzowej, który może hamować podawanie i/lub wchłanianie tiratricolu.
  3. Pacjenci z przeciwwskazaniami do leczenia tiratricolem lub jakąkolwiek substancją pomocniczą w programie leczenia.
  4. Pacjenci stosujący analogi hormonów tarczycy, takie jak lewotyroksyna, lub tionamidy, takie jak propylotiouracyl. Wcześniejsze stosowanie tych leków nie stanowi kryterium wykluczenia, pod warunkiem, że stosowanie leku ustąpiło, a poziomy hormonów tarczycy ustabilizowały się po zaprzestaniu stosowania tych leków. U pacjentów obecnie stosujących te leki należy dokonać zmiany na tiratricol zgodnie z powyższymi zaleceniami iw razie potrzeby pod kierunkiem endokrynologa posiadającego wiedzę na temat niedoboru MCT8, po konsultacji z farmakologiem.
  5. Znana nadwrażliwość na tiratricol, w tym na którykolwiek składnik preparatu farmaceutycznego.
  6. Chociaż jest to bardzo mało prawdopodobne, ponieważ jest to ciężka choroba sprzężona z chromosomem X: Kobiety karmiące piersią lub kobiety w ciąży (lub kobiety planujące zajście w ciążę podczas leczenia tiratricolem).
  7. Pacjenci kwalifikujący się do badań klinicznych z tiratricolem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Współpracownicy

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tiratricol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj