Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített hozzáférési program a Tiratricolhoz a monokarboxilát transzporter 8 hiányában szenvedő betegeknél

2026. április 29. frissítette: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Kibővített hozzáférési program a Tiratricolhoz a monokarboxilát transzporter 8 hiányában szenvedő betegeknél, más néven Allan-Herndon-Dudley szindrómában (AHDS)

Ennek a programnak az a célja, hogy kiterjesztett hozzáférést biztosítson (azaz a forgalomba hozatali engedély előtt) a tiratricolhoz monokarboxilát transzporter 8-hiányban (MCT8-hiány, más néven Allan-Herndon-Dudley szindróma [AHDS]) szenvedő betegek kezelésében. Az orvos véleménye szerint hasznos lehet a tiratricol, és megfelel a jogosultsági feltételeknek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú EAP lesz, amelyet arra terveztek, hogy az Egyesült Államokban hozzáférést biztosítson a tiratricol kezeléséhez az MCT8-hiányban, más néven AHDS-ben szenvedő betegek számára.

A betegeket klinikai és biztonsági értékelésnek vetik alá a tiratricollal történő kezelés megkezdése előtt, a titrálási szakaszban, majd körülbelül 3-6 havi időközönként, vagy ha klinikailag indokolt gyakrabban, a tiratricollal történő kezelés megkezdése után és a kezelés befejezéséig vagy abbahagyásáig.

A nemkívánatos eseményeket (AE) és a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) az FDA előírásai szerint rögzítik és jelentik.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság
  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • Elérhető
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636-8762
        • Elérhető
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Elérhető
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Elérhető
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Elérhető
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Elérhető
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Elérhető
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01199
        • Elérhető
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Elérhető
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Elérhető
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Elérhető
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Elérhető
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Elérhető
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Elérhető
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76106
        • Elérhető
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98403
        • Elérhető
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53326
        • Elérhető
        • Children's Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

Minden betegnek meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének, hogy jogosult legyen:

  1. Az MCT8-hiány diagnózisát genetikai teszttel igazolták.
  2. Vagy korábban nem kezeltek tiratricollal, vagy olyan betegek, akik esetleg stabil dózisú tiratricolt szednek, miután átmentek a 3. fázisú MCT8-2021-3 (ReTRIACt) vizsgálatból (NCT05579327), vagy korábbi egyedi vizsgálati új gyógyszerből (IND).
  3. A kezelőorvos orvosi véleménye szerint a tiratricollal történő kezelés lehetséges előnyei meghaladják a beteget érintő lehetséges kockázatokat.
  4. A beteg vagy törvényes képviselője aláírt és keltezett beleegyezését adta a tiratricollal történő kezeléshez ezen az EAP-on keresztül.
  5. Tekintettel a betegség súlyosságára, ezeknél a betegeknél valószínűtlen a szexuális aktivitás. Ha azonban a kezelőorvos döntése szerint lehetséges a beteg szexuális tevékenysége, a betegeknek követniük kell a protokollban meghatározott fogamzásgátlási útmutatást.
  6. A szponzor RTT jóváhagyja a páciens felvételét.

Kizárási kritériumok:

Azok a betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek az EAP-ból:

  1. Szülők, törvényes képviselő vagy adott esetben olyan betegek, akik bármilyen okból nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a Kezelőorvos jelen EAP-hoz kapcsolódó kezelési tervének.

  2. Súlyos betegség vagy a közelmúltban végzett, az MCT8-hiányhoz nem kapcsolódó nagy műtét (a kezelőorvos megítélése szerint), a következőképpen definiálva:

    • Ismételt kórházi kezelést igénylő állapotok, amelyek valószínűleg megzavarják a programban való részvétel lehetőségét.
    • Súlyos betegség a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapban, amely valószínűleg megzavarja a beteg azon képességét, hogy teljes mértékben részt vegyen a programban, és/vagy megzavarja a szérum össz-T3 és/vagy biztonságosságának értékelését.
    • A szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül, vagy a program során tervezett nagy műtét, beleértve, de nem kizárólagosan, a nagyobb hasi/mellkasi/idegsebészeti beavatkozásokat.
    • Nagyobb/kisebb hasi és/vagy maxillofacialis műtétek, amelyek gátolhatják a tiratricol beadását és/vagy felszívódását.
  3. Betegek, akiknél bármilyen ellenjavallat van a tiratricollal vagy a programban szereplő bármely segédanyaggal történő kezelésre.
  4. Pajzsmirigyhormon-analógokat – például levotiroxint – vagy tionamidokat, például propiltiouracilt szedő betegek. Ezeknek a gyógyszereknek a korábbi alkalmazása nem kizáró feltétel, feltéve, hogy a gyógyszer szedése alábbhagyott, és a pajzsmirigyhormon-szint stabilizálódott e gyógyszerek abbahagyása után. Azon betegeknél, akik jelenleg ezeket a gyógyszereket szedik, a tiratricolra való átállást a fentiek szerint és az MCT8-hiányt ismerő endokrinológus irányítása mellett, szükség esetén farmakológussal folytatott konzultációt követően kell elvégezni.
  5. Ismert túlérzékenység a tiratricollal, beleértve a gyógyszerkészítmény bármely összetevőjét.
  6. Bár nagyon valószínűtlen, mivel ez egy súlyos X-hez kötött betegség: Szoptató vagy terhes nők (vagy olyan nők, akik terhességet terveznek a tiratricollal végzett kezelés alatt).
  7. A tiratricollal végzett klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Együttműködők

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 9.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel