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Monocarboxylate Transporter 8 결핍 환자의 Tiratricol에 대한 확장된 액세스 프로그램

2026년 4월 29일 업데이트: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Allan-Herndon-Dudley 증후군(AHDS)으로도 알려진 Monocarboxylate Transporter 8 결핍 환자의 Tiratricol에 대한 확장된 액세스 프로그램

이 프로그램의 목표는 모노카르복실레이트 수송체 8 결핍증(MCT8 결핍증, Allan-Herndon-Dudley 증후군[AHDS]라고도 함) 환자의 치료제로 티라트리콜에 대한 접근성을 확대(즉, 시판 허가 전)하는 것입니다. 의사의 의견은 티라트리콜의 혜택을 받을 수 있고 자격 기준을 충족할 수 있습니다.

연구 개요

상태

사용 가능

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 미국에서 MCT8 결핍(AHDS라고도 함)이 있는 적격 환자를 위해 티라트리콜에 대한 치료 액세스를 제공하도록 설계된 개방형, 단일군, 다중 센터 EAP가 될 것입니다.

환자는 티라트리콜 치료 시작 전, 적정 단계 동안, 그 다음 대략 3-6개월 간격으로 또는 임상적으로 지시된 경우 더 자주, 티라트리콜 치료 시작 후 그리고 치료가 완료되거나 중단될 때까지 임상 및 안전성 평가를 받게 됩니다.

부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)은 FDA 규정에 따라 기록 및 보고됩니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 중간 규모 인구
  • 치료 IND/프로토콜

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • 사용 가능
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, 미국, 93636-8762
        • 사용 가능
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 사용 가능
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • 사용 가능
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 사용 가능
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 사용 가능
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • 사용 가능
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, 미국, 01199
        • 사용 가능
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • 사용 가능
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 사용 가능
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 사용 가능
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 사용 가능
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 사용 가능
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 사용 가능
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76106
        • 사용 가능
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98403
        • 사용 가능
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53326
        • 사용 가능
        • Children's Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

각 환자는 자격이 되려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 유전자 검사로 확인된 MCT8 결핍 진단.
  2. 티라트리콜 치료 경험이 없거나 3상 MCT8-2021-3(ReTRIACt) 연구(NCT05579327) 또는 이전의 개별 임상시험용 신약(IND)에서 전환된 안정적인 용량의 티라트리콜을 복용하고 있을 수 있는 환자.
  3. 치료 의사의 의학적 의견에서 티라트리콜 치료의 잠재적 이점이 환자의 잠재적 위험보다 큽니다.
  4. 환자 또는 법적 대리인은 본 EAP를 통해 티라트리콜 치료에 대한 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 제공했습니다.
  5. 질병의 중증도를 감안할 때 이러한 환자의 성행위는 가능성이 낮은 것으로 간주됩니다. 그러나 치료 의사의 재량에 따라 환자의 성행위가 가능한 경우 환자는 프로토콜에 지정된 피임 지침을 따라야 합니다.
  6. 환자는 후원자 RTT에 의해 등록 승인을 받습니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 EAP에서 제외됩니다.

  1. 어떤 이유로든 본 EAP와 관련된 치료 의사의 치료 계획을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 부모, 법적 대리인 또는 해당하는 경우 환자.

  2. 다음과 같이 정의된 MCT8 결핍과 관련이 없는 주요 질병 또는 최근의 주요 수술(진료 의사의 판단에 따름):

    • 프로그램 참여를 방해할 가능성이 있는 반복적인 입원이 필요한 상태.
    • 스크리닝 방문 전 3개월 동안 프로그램에 완전히 참여하는 환자의 능력을 혼란스럽게 하고/하거나 혈청 총 T3 및/또는 안전성의 평가를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 주요 질병.
    • 스크리닝 방문 전 3개월 이내의 주요 수술 또는 주요 복부/흉부/신경외과 수술을 포함하되 이에 국한되지 않는 프로그램 중에 실시할 예정인 주요 수술.
    • 티라트리콜의 투여 및/또는 흡수를 억제할 수 있는 대/소 복부 및/또는 악안면 수술.
  3. 프로그램 치료에서 티라트리콜 또는 부형제 치료에 대한 금기 사항이 있는 환자.
  4. 레보티록신과 같은 갑상선 호르몬 유사체 또는 프로필티오우라실과 같은 티오나미드를 사용하는 환자. 이러한 약물의 이전 사용은 약물 사용이 감소하고 이러한 약물의 중단 후 갑상선 호르몬 수치가 안정화된 경우 제외 기준이 아닙니다. 현재 이러한 약물을 사용하는 환자의 경우 위의 지침에 따라 필요한 경우 약리학자와 상담한 후 MCT8 결핍에 대한 지식이 있는 내분비학자의 지도하에 티라트리콜로 전환해야 합니다.
  5. 약학 제제의 모든 성분을 포함하여 티라트리콜에 대해 알려진 과민성.
  6. 가능성은 매우 낮지만 심각한 X-연관 질환이므로 수유 중이거나 임신 중인 여성(또는 티라트리콜 치료 중 임신을 계획 중인 여성).
  7. 티라트리콜로 임상시험을 받을 수 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rare Thyroid Therapeutics International AB

협력자

Egetis Therapeutics
AnovoRx

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 9일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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