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Programme d'accès élargi au tiratricol chez les patients présentant un déficit en transporteur monocarboxylate 8

29 avril 2026 mis à jour par: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Programme d'accès élargi au tiratricol chez les patients atteints d'un déficit en transporteur monocarboxylate 8, également connu sous le nom de syndrome d'Allan-Herndon-Dudley (AHDS)

L'objectif de ce programme est de fournir un accès élargi (c'est-à-dire avant l'autorisation de mise sur le marché) au tiratricol comme traitement pour les patients atteints d'un déficit en transporteur de monocarboxylate 8 (déficit en MCT8, également connu sous le nom de syndrome d'Allan-Herndon-Dudley [AHDS]), qui, dans leur traitement Avis du médecin, pourrait bénéficier du tiratricol et répondre aux critères d'éligibilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'un EAP ouvert, à un seul bras et multicentrique, conçu pour fournir un accès au traitement au tiratricol aux États-Unis pour les patients éligibles atteints d'un déficit en MCT8, également connu sous le nom d'AHDS.

Les patients subiront des évaluations cliniques et de sécurité avant le début du traitement par le tiratricol, pendant la phase de titration, puis à des intervalles d'environ 3 à 6 mois ou plus fréquemment si cliniquement indiqué, après le début du traitement par le tiratricol et jusqu'à la fin ou l'arrêt du traitement.

Les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) seront enregistrés et signalés conformément aux réglementations de la FDA.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire
  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • Disponible
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera, California, États-Unis, 93636-8762
        • Disponible
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Disponible
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Disponible
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Disponible
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Disponible
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Disponible
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
        • Disponible
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Disponible
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Disponible
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Disponible
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Disponible
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Disponible
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76106
        • Disponible
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98403
        • Disponible
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53326
        • Disponible
        • Children's Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

Chaque patient doit répondre à tous les critères suivants pour être éligible :

  1. Diagnostic de déficit en MCT8 confirmé par un test génétique.
  2. Soit des patients naïfs de traitement au tiratricol, soit des patients pouvant recevoir une dose stable de tiratricol ayant été transférés de l'étude de phase 3 MCT8-2021-3 (ReTRIACt) (NCT05579327) ou d'un nouveau médicament expérimental individuel (IND) antérieur.
  3. De l'avis médical du médecin traitant, les bénéfices potentiels du traitement par le tiratricol l'emportent sur les risques potentiels pour le patient.
  4. Le patient ou son représentant légal a fourni un consentement éclairé signé et daté pour être traité avec du tiratricol, par le biais de ce PAE.
  5. Compte tenu de la gravité de la maladie, l'activité sexuelle chez ces patients est jugée peu probable. Cependant, lorsque, à la discrétion du médecin traitant, une activité sexuelle est possible pour le patient, les patients doivent suivre les directives de contraception spécifiées dans le protocole.
  6. Le patient est approuvé pour l'inscription par le sponsor RTT.

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus du PAE :

  1. Les parents, le représentant légal ou, le cas échéant, les patients qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer au plan de traitement du médecin traitant lié à ce PAE pour quelque raison que ce soit.

  2. Maladie majeure ou intervention chirurgicale majeure récente non liée au déficit en MCT8 (selon l'avis du médecin traitant), définie comme :

    • Conditions nécessitant des hospitalisations répétées qui sont susceptibles de confondre la capacité de participer au programme.
    • Maladie majeure dans les 3 mois précédant la visite de dépistage susceptible de confondre la capacité du patient à participer pleinement au programme et/ou de confondre l'évaluation de la T3 totale sérique et/ou la sécurité.
    • Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant la visite de dépistage, ou planifiée pendant le programme, y compris, mais sans s'y limiter, les interventions majeures abdominales/thoraciques/neurochirurgicales.
    • Chirurgie abdominale et/ou maxillo-faciale majeure/mineure pouvant inhiber l'administration et/ou l'absorption du tiratricol.
  3. Patients présentant une contre-indication au traitement par le tiratricol ou l'un des excipients du programme de traitement.
  4. Patients utilisant des analogues d'hormones thyroïdiennes, tels que la lévothyroxine, ou des thionamides, tels que le propylthiouracile. L'utilisation antérieure de ces médicaments n'est pas un critère d'exclusion, à condition que l'utilisation du médicament ait diminué et que les taux d'hormones thyroïdiennes se soient stabilisés après l'arrêt de ces médicaments. Pour les patients utilisant actuellement ces médicaments, le passage au tiratricol doit être effectué en suivant ce qui précède et sous la direction d'un endocrinologue connaissant le déficit en MCT8, si nécessaire, après consultation avec un pharmacologue.
  5. Hypersensibilité connue au tiratricol, y compris à tout ingrédient de la formulation pharmaceutique.
  6. Bien que très peu probable, car il s'agit d'une maladie grave liée à l'X : Femmes qui allaitent ou enceintes (ou femmes qui envisagent de devenir enceintes pendant le traitement par tiratricol).
  7. Patients éligibles aux essais cliniques avec le tiratricol.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Collaborateurs

Egetis Therapeutics
AnovoRx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2023

Première publication (Réel)

22 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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