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ワルデンストレーム病患者の検証シリーズにおける予後分析 (SérieProWM)

2025年11月21日 更新者：French Innovative Leukemia Organisation

ワルデンストレーム病患者の検証シリーズに関する予後分析: 国際予後指標の検証、全生存期間の代替エンドポイントとしての無増悪生存期間の評価

ワルデンストレームマクログロブリン血症 (WM) は、骨髄リンパ形質細胞浸潤とモノクローナル免疫グロブリン M (IgM) の関連によって定義されます。 MYD88 遺伝子の変異は最大 90% の患者で見つかり、CXCR4 遺伝子の変異は患者の約 3 分の 1 で見つかります。 血球減少症、巨大な疾患の場合、または IgM の物理化学的または免疫学的特性によってアミロイドーシス、クリオグロブリン、神経学的症状、または過粘稠度症候群（大量の IgM の存在による）の発生が説明される場合には、治療を開始する必要があります。 しかし、患者の約 30% は無症状で診断されるため、治療開始の基準を満たしていません。

最初の治療の開始時に、予後は通常、年齢、血小板数、ヘモグロビン濃度、β2-ミクログロブリンおよびモノクローナル成分濃度の 5 つの変数に基づく国際予後指数 (IPSSWM) を使用して推定されます。 血清アルブミンおよび乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベルも予後の役割を保持しており、これら 2 つの特徴がこの指標の改訂案に組み込まれています。

最初の治療開始時の予後評価を改善し、進化の過程で発生する事象の予後への影響を考慮に入れることで、初回治療時および追跡調査中の治療決定の強度が向上するはずです。 また、新しい治療法を迅速かつ効果的に評価するための臨床試験を計画するのにも役立ちます。 私たちの取り組みは、無症状患者の臨床モニタリングを調整するのにも役立つはずです。

適切に注釈が付けられ保存されている生物学的コレクションに関連付けられた、記述的な目的を備えた前向きおよび遡及的な多施設予後研究。 症候性WM患者470人を含む遡及シリーズはすでに入手可能である。 これらの患者の追跡調査は更新され、さらに 250 人の症状のある患者が前向きに登録される予定です。 無症状患者250人も登録される予定だ。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

ワルデンストレームマクログロブリン血症 (WM) は、骨髄リンパ形質細胞浸潤とモノクローナル免疫グロブリン M (IgM) の関連によって定義されます。 MYD88 遺伝子の変異は最大 90% の患者で見つかり、CXCR4 遺伝子の変異は患者の約 3 分の 1 で見つかります。 血球減少症、巨大な疾患の場合、または IgM の物理化学的または免疫学的特性によってアミロイドーシス、クリオグロブリン、神経学的症状、または過粘稠度症候群（大量の IgM の存在による）の発生が説明される場合には、治療を開始する必要があります。 しかし、患者の約 30% は無症状で診断されるため、治療開始の基準を満たしていません。

無症候性患者の予後は、血清アルブミン、β2-ミクログロブリン、モノクローナル成分濃度および骨髄浸潤に基づく予後指標を使用して推定できます。 これらの患者の予後評価は、遊離軽鎖濃度と疾患の分子特性を事前に考慮することによって改善できる可能性があります。

最初の治療の開始時に、予後は通常、年齢、血小板数、ヘモグロビン濃度、β2-ミクログロブリンおよびモノクローナル成分濃度の 5 つの変数に基づく国際予後指数 (IPSSWM) を使用して推定されます。 血清アルブミンおよび LDH レベルも予後の役割を保持しており、これら 2 つの特徴がこの指標の改訂案に組み込まれています。

したがって、WM 患者の予後評価を改善するには、次の戦略が必要となる可能性があります。

  • 特に症状のある患者におけるアルブミンおよび乳酸デヒドロゲナーゼの濃度または疾患の分子的特徴、無症候性患者における遊離軽鎖濃度、および両方のカテゴリーの患者における分子異常を考慮することにより、治療開始前に考慮すべき変数を変更する。
  • 症状のある患者の反応や進行など、治療中に発生する事象の予後への影響を評価する。

最初の治療開始時の予後評価を改善し、進化の過程で発生する事象の予後への影響を考慮に入れることで、初回治療時および追跡調査中の治療決定の強度が向上するはずです。 また、新しい治療法を迅速かつ効果的に評価するための臨床試験を計画するのにも役立ちます。 私たちの取り組みは、無症状患者の臨床モニタリングを調整するのにも役立つはずです。

検証済みの情報と最新の追跡調査が適切に含まれた患者の 2 つの大きなサブグループ、つまり症候性患者と無症候性患者が考慮されます。 このプロジェクトは、これら 2 つのコホートのそれぞれが次のことが可能であるという前提に基づいています。

  1. 新しい予後システムを検証し、そのパフォーマンスを以前のシステムと比較する
  2. 最初の治療開始後の生存期間の代替エンドポイントの有効性に関する大規模な国際研究に参加する

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Amiens、フランス、80054
        • まだ募集していません
        • AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
        • コンタクト：
      • Angers、フランス、49933
      • Bordeaux、フランス、33076
        • まだ募集していません
        • Institut Bergonie
        • コンタクト：
      • Clermont-Ferrand、フランス、63000
      • Le Mans、フランス
        • まだ募集していません
        • Le Mans CH
        • コンタクト：
      • Lens、フランス、62300
        • まだ募集していません
        • LENS - GHT Artois
        • コンタクト：
      • Libourne、フランス、33505
        • まだ募集していません
        • LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
        • コンタクト：
      • Lille、フランス、59000
        • 募集
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • コンタクト：
      • Marseille、フランス、130009
        • まだ募集していません
        • Institut Paoli Calmette
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75651
        • まだ募集していません
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • コンタクト：
      • Poitiers、フランス、86021
        • まだ募集していません
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • コンタクト：
      • Reims、フランス、51092
        • まだ募集していません
        • Reims Chu
        • コンタクト：
      • Strasbourg、フランス、67033
        • まだ募集していません
        • Strasbourg - Icans
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス、31059
        • まだ募集していません
        • Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
        • コンタクト：
      • Versailles、フランス
        • まだ募集していません
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • コンタクト：
          • Fatiha MERABET, Dr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

症状のある患者250名と無症状の患者250名が前向きに登録される予定

説明

包含基準:

  • WM の患者。WM に関する第 2 回ワークショップで定義された診断基準を満たしている。
  • 少なくとも2020年1月1日まで追跡調査が可能な患者。 各参加施設は、追跡調査ができなくなった患者の 10% 以上を登録すべきではありません。
  • 2024年まで最低でも毎年の追跡調査が計画されている患者。
  • この研究に同意した場合

除外基準:

  • 他の慢性リンパ性悪性腫瘍を患っている患者。 他のリンパ形質細胞増殖、特に辺縁帯リンパ腫を除外するために特別な注意が払われます。
  • -最初の治療開始時にびまん性大細胞型B細胞リンパ腫またはその他のリンパ腫における組織学的変化を有する患者。
  • この研究には同意がありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
症候性WM
症状のあるWM患者：血球減少症、巨大な疾患、またはIgMの物理化学的または免疫学的特性によりアミロイドーシス、クリオグロブリン、神経学的症状、または過粘稠度症候群（大量のIgMの存在による）の発生が説明される場合
無症候性WM
症状のないWM患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠：WM診断から5年後
生存患者の割合
WM診断から5年後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無増悪生存期間
時間枠：WM診断から1年後
病気の進行がなく生存している患者の割合
WM診断から1年後
治療に対する耐性
時間枠：WM治療開始から1年後
毒性のためにWM治療を中止した患者の割合
WM治療開始から1年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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French Innovative Leukemia Organisation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月11日

一次修了 (推定)

2030年6月15日

研究の完了 (推定)

2030年6月15日

試験登録日

最初に提出

2023年6月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月12日

最初の投稿 (実際)

2023年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月21日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FILObs_SérieProWM

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

特定の、またはすべての個々の参加者のデータセットは、おそらく欧州 ECWM グループと共有されるでしょう。 たとえば、この集団における BTKi (ブルトンチロシンキナーゼ阻害剤) の使用に関するデータ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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