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瓦尔登斯特伦病患者验证系列的预后分析 (SérieProWM)

2023年8月28日更新者：French Innovative Leukemia Organisation

对华氏病患者验证系列的预后分析：国际预后指数的验证、无进展生存期作为总生存期替代终点的评估

华氏巨球蛋白血症 (WM) 的定义是骨髓淋巴细胞浸润和单克隆免疫球蛋白 M (IgM) 的关联。高达 90% 的患者存在 MYD88 基因突变，大约三分之一的患者存在 CXCR4 基因突变。如果存在血细胞减少、大块疾病或当 IgM 的理化或免疫学特性解释了淀粉样变性、冷球蛋白、神经系统表现或高粘滞综合征（由于存在大量 IgM）的发生时，应开始治疗。然而，大约30%的患者在诊断时没有任何症状，因此不符合开始治疗的标准。

在开始第一次治疗时，通常使用国际预后指数（IPSSWM）来评估预后，该指数基于五个变量：年龄、血小板计数、血红蛋白浓度、β2-微球蛋白和单克隆成分浓度。血清白蛋白和乳酸脱氢酶 (LDH) 水平也保留了预后作用，这两个特征已纳入修订该指数的提案中。

改善首次治疗开始时的预后评估并考虑进化过程中发生的事件的预后影响，应提高初始治疗时和随访期间治疗决策的强度。它还应该有助于设计临床试验，以快速有效地评估新疗法。我们的工作还应该有助于调整无症状患者的临床监测。

具有描述性目标的前瞻性和回顾性多中心预后研究，与适当注释和存储的生物收集相关。一项包括 470 名有症状 WM 患者的回顾性系列研究已经推出。这些患者的随访将得到更新，另外 250 名有症状患者也将被纳入研究。还将招募250名无症状患者。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

无症状患者的预后可以通过基于血清白蛋白、β2-微球蛋白、单克隆成分浓度和骨髓浸润的预后指标来评估。通过考虑之前的游离轻链浓度和疾病的分子特征，可以改善这些患者的预后评估。

在开始第一次治疗时，通常使用国际预后指数（IPSSWM）来评估预后，该指数基于五个变量：年龄、血小板计数、血红蛋白浓度、β2-微球蛋白和单克隆成分浓度。血清白蛋白和 LDH 水平也保留了预后作用，这两个特征已纳入修订该指数的提案中。

因此，改善 WM 患者的预后评估可能取决于以下策略：

修改治疗开始前要考虑的变量，特别是考虑有症状患者的白蛋白和乳酸脱氢酶浓度或疾病的分子特征、无症状患者的游离轻链浓度以及两类患者的分子异常。
评估治疗过程中发生的事件对预后的影响，例如有症状患者的反应或进展。

将考虑正确纳入经过验证的信息和更新的随访的两大患者亚组，即：有症状患者和无症状患者。该项目基于这样的假设：这两个群体应该能够：

验证新的预测系统并将其性能与以前的系统进行比较
参加一项关于第一次治疗开始后替代生存终点有效性的大型国际研究

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Amiens、法国、80054
    - 尚未招聘
    - AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
    - 接触：
      
      Lydia MONTES
      
      邮箱：montes.lydia@chu-amiens.fr
  - Angers、法国、49933
    - 尚未招聘
    - Angers CHU
    - 接触：
      
      Christopher NUNES-GOMES, MD
      
      电话号码：+33 2 41 35 45 24
      
      邮箱：Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
  - Bordeaux、法国、33076
    - 尚未招聘
    - Institut Bergonie
    - 接触：
      
      Fontanet BIJOU, MD
      
      电话号码：+33556330448
      
      邮箱：f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
  - Clermont-Ferrand、法国、63000
    - 尚未招聘
    - Clermont-Ferrand - Chu Estaing
    - 接触：
      
      Olivier TOURNILHAC, MD
      
      邮箱：otournilhac@chu-clermontferrand.fr
  - Le Mans、法国
    - 尚未招聘
    - Le Mans CH
    - 接触：
      
      Kamel Laribi, Dr
      
      邮箱：klaribi@ch-lemans.fr
  - Lens、法国、62300
    - 尚未招聘
    - LENS - GHT Artois
    - 接触：
      
      Daniela ROBU
      
      邮箱：drobu@ch-lens.fr
  - Libourne、法国、33505
    - 尚未招聘
    - LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
    - 接触：
      
      Diane LARA
      
      邮箱：diane.lara@ch-libourne.fr
  - Lille、法国、59000
    - 招聘中
    - LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
    - 接触：
      
      Bénédicte HIVERT, Dr
      
      电话号码：33 (0)3 20 87 45 32
      
      邮箱：hivert.benedicte@ghicl.net
  - Marseille、法国、130009
    - 尚未招聘
    - Institut Paoli Calmette
    - 接触：
      
      Thérèse AURRAN, MD
      
      电话号码：+33491223667
      
      邮箱：aurrant@ipc.unicancer.fr
  - Paris、法国、75651
    - 尚未招聘
    - APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
    - 接触：
      
      Damien ROOS-WEIL, Pr
      
      电话号码：01 42 16 28 24
      
      邮箱：damien.roos-weil@psl.aphp.fr
  - Poitiers、法国、86021
    - 尚未招聘
    - POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
    - 接触：
      
      Cécile TOMOWIAK, Dr
      
      电话号码：05 49 44 43 07
      
      邮箱：cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
  - Reims、法国、51092
    - 尚未招聘
    - Reims Chu
    - 接触：
      
      Eric DUROT, Dr
      
      邮箱：edurot@chu-reims.fr
  - Strasbourg、法国、67033
    - 尚未招聘
    - Strasbourg - Icans
    - 接触：
      
      Elise TOUSSAINT, MD
      
      邮箱：e.toussaint@icans.eu
  - Toulouse、法国、31059
    - 尚未招聘
    - Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
    - 接触：
      
      Loïc YSEBAERT, Pr
      
      邮箱：ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
  - Versailles、法国
    - 尚未招聘
    - VERSAILLES - Hôpital André Mignot
    - 接触：
      
      Fatiha MERABET, Dr

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不适用

取样方法

概率样本

研究人群

将前瞻性招募250名有症状患者和250名无症状患者

描述

纳入标准：

患有 WM 的患者，符合第二届 WM 研讨会上定义的诊断标准。
至少可在 2020 年 1 月 1 日之前进行随访的患者。每个参与中心不应招募超过 10% 的失访患者。
计划在 2024 年之前至少进行年度随访的患者。
已同意本研究

排除标准：

患有其他慢性淋巴恶性肿瘤的患者。应特别注意排除其他淋巴浆细胞增生，尤其是边缘区淋巴瘤。
在开始第一次治疗时发生弥漫性大 B 细胞淋巴瘤或任何其他淋巴瘤组织学转化的患者。
不同意本研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
有症状的WM 患有以下症状的 WM 患者：血细胞减少、体积大的疾病或当 IgM 的理化或免疫学特性解释淀粉样变性、冷球蛋白、神经系统表现或高粘滞综合征的发生时（由于存在大量 IgM）
无症状WM 无任何症状的 WM 患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
总体生存率大体时间：WM 诊断后 5 年	存活患者百分比	WM 诊断后 5 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
无进展生存大体时间：WM 诊断后 1 年	未出现疾病进展的存活患者百分比	WM 诊断后 1 年
对治疗的耐受性大体时间：开始 WM 治疗后 1 年后	因毒性而停止 WM 治疗的患者百分比	开始 WM 治疗后 1 年后

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

French Innovative Leukemia Organisation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Royston P, Altman DG. External validation of a Cox prognostic model: principles and methods. BMC Med Res Methodol. 2013 Mar 6;13:33. doi: 10.1186/1471-2288-13-33.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月11日

初级完成 (估计的)

2030年6月15日

研究完成 (估计的)

2030年6月15日

研究注册日期

首次提交

2023年6月12日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月12日

首次发布 (实际的)

2023年6月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月28日

最后验证

2023年8月1日

瓦尔登斯特伦病患者验证系列的预后分析 (SérieProWM)

对华氏病患者验证系列的预后分析：国际预后指数的验证、无进展生存期作为总生存期替代终点的评估

研究概览

地位

条件

详细说明

研究类型

注册 (估计的)

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

取样方法

研究人群

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (估计的)

研究完成 (估计的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

IPD 计划说明

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Malta

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点