Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Прогностический анализ контрольной серии пациентов с болезнью Вальденстрема (SérieProWM)

21 ноября 2025 г. обновлено: French Innovative Leukemia Organisation

Прогностический анализ валидационной серии пациентов с болезнью Вальденстрема: валидация международных прогностических индексов, оценка выживаемости без прогрессирования в качестве суррогатной конечной точки для общей выживаемости

Макроглобулинемия Вальденстрема (ВВ) определяется сочетанием лимфоплазмоцитарной инфильтрации костного мозга и моноклонального иммуноглобулина М (IgM). Мутация в гене MYD88 обнаруживается у 90% пациентов, а мутация в гене CXCR4 — примерно у трети пациентов. Лечение следует начинать в случаях цитопении, объемного заболевания или когда физико-химические или иммунологические свойства IgM объясняют возникновение амилоидоза, криоглобулина, неврологических проявлений или синдрома повышенной вязкости (из-за наличия большого количества IgM). Однако примерно у 30% пациентов диагноз ставится бессимптомно, и поэтому они не соответствуют критериям для начала лечения.

Во время начала первого лечения прогноз обычно оценивается с помощью Международного прогностического индекса (IPSSWM), который основан на пяти переменных: возрасте, количестве тромбоцитов, концентрации гемоглобина, β2-микроглобулина и концентрации моноклонального компонента. Уровни сывороточного альбумина и лактатдегидрогеназы (ЛДГ) также сохраняют прогностическую роль, и эти две характеристики были включены в предложение о пересмотре этого показателя.

Улучшение прогностической оценки во время первого начала лечения и учет прогностического влияния событий, происходящих в ходе эволюции, должно улучшить силу решения о лечении во время первоначального лечения и во время последующего наблюдения. Это также должно помочь в разработке клинических испытаний для быстрой и эффективной оценки новых методов лечения. Наша работа также должна помочь наладить клиническое наблюдение за бессимптомными пациентами.

Проспективное и ретроспективное многоцентровое прогностическое исследование с описательной целью, связанное с биологической коллекцией, должным образом аннотированной и сохраненной. Уже доступна ретроспективная серия, включающая 470 пациентов с симптоматическим WM. Последующее наблюдение за этими пациентами будет обновлено, и будет проспективно включена дополнительная серия из 250 пациентов с симптомами. Также будут зарегистрированы 250 бессимптомных пациентов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Прогноз у бессимптомных пациентов можно оценить с помощью прогностического индекса, основанного на сывороточном альбумине, β2-микроглобулине, концентрации моноклонального компонента и инфильтрации костного мозга. Прогностическую оценку этих пациентов можно улучшить, принимая во внимание предварительные концентрации свободных легких цепей и молекулярные характеристики заболевания.

Во время начала первого лечения прогноз обычно оценивается с помощью Международного прогностического индекса (IPSSWM), который основан на пяти переменных: возрасте, количестве тромбоцитов, концентрации гемоглобина, β2-микроглобулина и концентрации моноклонального компонента. Уровни сывороточного альбумина и ЛДГ также сохраняют прогностическую роль, и эти две характеристики были включены в предложение о пересмотре этого индекса.

Таким образом, улучшение прогностической оценки пациентов с WM может основываться на следующих стратегиях:

Изменение переменных, которые необходимо учитывать до начала лечения, в частности, путем учета концентрации альбумина и лактатдегидрогеназы или молекулярных характеристик заболевания у пациентов с симптомами, концентрации свободных легких цепей у бессимптомных пациентов и молекулярных аномалий у обеих категорий пациентов.
Оценка прогностического влияния событий, происходящих в ходе лечения, таких как ответ или прогрессирование у пациентов с симптомами.

Будут рассмотрены две большие подгруппы пациентов, должным образом включенные в группу с проверенной информацией и обновленным последующим наблюдением, а именно: пациенты с симптомами и бессимптомные пациенты. Этот проект основан на предположении, что каждая из этих двух групп должна иметь возможность:

проверить новую прогностическую систему и сравнить ее эффективность с предыдущими системами
принять участие в крупном международном исследовании достоверности суррогатной конечной точки выживаемости после начала 1-го лечения

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Франция
- - Amiens, Франция, 80054
    - Еще не набирают
    - AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
    - Контакт:
      
      Lydia MONTES
      
      Электронная почта: montes.lydia@chu-amiens.fr
  - Angers, Франция, 49933
    - Еще не набирают
    - Angers Chu
    - Контакт:
      
      Christopher NUNES-GOMES, MD
      
      Номер телефона: +33 2 41 35 45 24
      
      Электронная почта: Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Франция, 33076
    - Еще не набирают
    - Institut Bergonie
    - Контакт:
      
      Fontanet BIJOU, MD
      
      Номер телефона: +33556330448
      
      Электронная почта: f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
  - Clermont-Ferrand, Франция, 63000
    - Еще не набирают
    - Clermont-Ferrand - Chu Estaing
    - Контакт:
      
      Olivier TOURNILHAC, MD
      
      Электронная почта: otournilhac@chu-clermontferrand.fr
  - Le Mans, Франция
    - Еще не набирают
    - Le Mans CH
    - Контакт:
      
      Kamel Laribi, Dr
      
      Электронная почта: klaribi@ch-lemans.fr
  - Lens, Франция, 62300
    - Еще не набирают
    - LENS - GHT Artois
    - Контакт:
      
      Daniela ROBU
      
      Электронная почта: drobu@ch-lens.fr
  - Libourne, Франция, 33505
    - Еще не набирают
    - LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
    - Контакт:
      
      Diane LARA
      
      Электронная почта: diane.lara@ch-libourne.fr
  - Lille, Франция, 59000
    - Рекрутинг
    - LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
    - Контакт:
      
      Bénédicte HIVERT, Dr
      
      Номер телефона: 33 (0)3 20 87 45 32
      
      Электронная почта: hivert.benedicte@ghicl.net
  - Marseille, Франция, 130009
    - Еще не набирают
    - Institut Paoli Calmette
    - Контакт:
      
      Thérèse AURRAN, MD
      
      Номер телефона: +33491223667
      
      Электронная почта: aurrant@ipc.unicancer.fr
  - Paris, Франция, 75651
    - Еще не набирают
    - APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
    - Контакт:
      
      Damien ROOS-WEIL, Pr
      
      Номер телефона: 01 42 16 28 24
      
      Электронная почта: damien.roos-weil@psl.aphp.fr
  - Poitiers, Франция, 86021
    - Еще не набирают
    - POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
    - Контакт:
      
      Cécile TOMOWIAK, Dr
      
      Номер телефона: 05 49 44 43 07
      
      Электронная почта: cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
  - Reims, Франция, 51092
    - Еще не набирают
    - Reims Chu
    - Контакт:
      
      Eric DUROT, Dr
      
      Электронная почта: edurot@chu-reims.fr
  - Strasbourg, Франция, 67033
    - Еще не набирают
    - Strasbourg - Icans
    - Контакт:
      
      Elise TOUSSAINT, MD
      
      Электронная почта: e.toussaint@icans.eu
  - Toulouse, Франция, 31059
    - Еще не набирают
    - Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
    - Контакт:
      
      Loïc YSEBAERT, Pr
      
      Электронная почта: ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
  - Versailles, Франция
    - Еще не набирают
    - VERSAILLES - Hôpital André Mignot
    - Контакт:
      
      Fatiha MERABET, Dr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

250 пациентов с симптомами и 250 бессимптомных пациентов будут включены проспективно.

Описание

Критерии включения:

Пациент с WM, отвечающий диагностическим критериям, определенным на 2-м семинаре по WM.
Пациент, за которым возможно последующее наблюдение как минимум до 01.01.2020. Каждый участвующий центр не должен регистрировать более 10% пациентов, выбывших из-под наблюдения.
Пациент, для которого запланировано минимальное ежегодное наблюдение до 2024 года.
Дав свое согласие на это исследование

Критерий исключения:

Пациент с другим хроническим лимфоидным злокачественным новообразованием. Особое внимание будет уделено исключению других лимфоплазмоцитарных пролифераций, особенно лимфомы маргинальной зоны.
Пациент с гистологической трансформацией в диффузную крупноклеточную В-клеточную лимфому или любую другую лимфому на момент начала 1-го лечения.
Нет согласия на это исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
симптоматический WM Пациенты с WM с симптомами: цитопенией, объемным заболеванием или когда физико-химические или иммунологические свойства IgM объясняют возникновение амилоидоза, криоглобулин, неврологические проявления или синдром повышенной вязкости (из-за наличия большого количества IgM)
бессимптомный WM Пациенты с WM без каких-либо симптомов

Группа / когорта

симптоматический WM

Пациенты с WM с симптомами: цитопенией, объемным заболеванием или когда физико-химические или иммунологические свойства IgM объясняют возникновение амилоидоза, криоглобулин, неврологические проявления или синдром повышенной вязкости (из-за наличия большого количества IgM)

бессимптомный WM

Пациенты с WM без каких-либо симптомов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Общая выживаемость Временное ограничение: 5 лет после постановки диагноза ВМ	Процент живых пациентов	5 лет после постановки диагноза ВМ

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования Временное ограничение: 1 год после постановки диагноза ВМ	процент живых пациентов без прогрессирования заболевания	1 год после постановки диагноза ВМ
Толерантность к лечению Временное ограничение: Через 1 год после начала лечения WM	процент пациентов, прекративших лечение WM из-за токсичности	Через 1 год после начала лечения WM

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

French Innovative Leukemia Organisation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Royston P, Altman DG. External validation of a Cox prognostic model: principles and methods. BMC Med Res Methodol. 2013 Mar 6;13:33. doi: 10.1186/1471-2288-13-33.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 июня 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

FILObs_SérieProWM

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Конкретные наборы данных или все отдельные наборы данных участников, вероятно, будут переданы в Европейскую группу ECWM. Например, данные об использовании BTKi (ингибиторов тирозинкиназы Брутона) в этой популяции

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .