Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prognosztikai elemzések Waldenström-kórban szenvedő betegek validációs sorozatáról (SérieProWM)

2025. november 21. frissítette: French Innovative Leukemia Organisation

Prognosztikai elemzések Waldenström-betegségben szenvedő betegek validációs sorozatáról: Nemzetközi prognosztikus indexek validálása, A progressziómentes túlélés értékelése, mint a teljes túlélés helyettesítő végpontja

A Waldenström-féle makroglobulinémiát (WM) a csontvelői limfoplazmocitikus infiltráció és a monoklonális immunglobulin M (IgM) összefüggése határozza meg. A MYD88 gén mutációja a betegek 90%-ában, a CXCR4 gén mutációja pedig körülbelül a betegek egyharmadában található. A kezelést citopénia, terjedelmes betegség esetén kell elkezdeni, vagy ha az IgM fizikai-kémiai vagy immunológiai tulajdonságai megmagyarázzák az amiloidózis, a krioglobulin, a neurológiai megnyilvánulások vagy a hyperviscosity szindróma előfordulását (a nagy mennyiségű IgM jelenléte miatt). A betegek körülbelül 30%-át azonban tünet nélkül diagnosztizálják, ezért nem felelnek meg a kezelés megkezdésének kritériumainak.

Az első kezelés megkezdésekor a prognózist általában az International Prognostic Index (IPSSWM) segítségével becsülik meg, amely öt változón alapul: életkor, vérlemezkeszám, hemoglobin-koncentráció, β2-mikroglobulin és monoklonális komponensek koncentrációja. A szérum albumin és a laktát-dehidrogénáz (LDH) szintje szintén megtartja prognosztikai szerepét, és ezt a két jellemzőt beépítették az index felülvizsgálatára irányuló javaslatba.

A prognosztikai értékelés javítása az első kezelés megkezdésekor és az evolúció során bekövetkező események prognosztikai hatásának figyelembevétele javítja a kezelési döntés erősségét a kezdeti kezelés időpontjában és az utánkövetés során. Segítenie kell az új kezelések gyors és hatékony értékelése érdekében végzett klinikai vizsgálatok megtervezésében is. Munkánknak hozzá kell járulnia a tünetmentes betegek klinikai monitorozásának beállításához is.

Prospektív és retrospektív többközpontú prognosztikai vizsgálat leíró céllal, megfelelő megjegyzésekkel ellátott és tárolt biológiai gyűjteményhez társítva. Már elérhető egy retrospektív sorozat, amely 470 tüneti WM-ben szenvedő beteget tartalmaz. E betegek nyomon követését frissítik, és további 250 tünetmentes beteget vesznek fel prospektívan. 250 tünetmentes beteget is beírnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A tünetmentes betegek prognózisát a szérum albumin, a β2-mikroglobulin, a monoklonális komponens koncentrációja és a csontvelő-infiltráció alapján prognosztikai index segítségével lehet megbecsülni. Ezeknek a betegeknek a prognosztikai megítélése javítható a szabad könnyű lánc koncentrációjának és a betegség molekuláris jellemzőinek előzetes figyelembevételével.

Az első kezelés megkezdésekor a prognózist általában az International Prognostic Index (IPSSWM) segítségével becsülik meg, amely öt változón alapul: életkor, vérlemezkeszám, hemoglobin-koncentráció, β2-mikroglobulin és monoklonális komponensek koncentrációja. A szérum albumin és LDH szintje szintén megtartja prognosztikai szerepét, és ezt a két jellemzőt beépítették az index felülvizsgálatára irányuló javaslatba.

Így a WM-ben szenvedő betegek prognosztikai értékelésének javítása a következő stratégiákon nyugszik:

A kezelés megkezdése előtt figyelembe veendő változók módosítása, különös tekintettel az albumin- és laktát-dehidrogenáz-koncentrációkra vagy a betegség molekuláris jellemzőire tüneti betegeknél, a szabad könnyűlánc-koncentrációra tünetmentes betegeknél és a molekuláris rendellenességekre mindkét betegcsoportban.
A kezelés során bekövetkező események prognosztikai hatásának értékelése, mint például a tünetekkel járó betegeknél a reakció vagy progresszió.

A betegek két nagy alcsoportját kell figyelembe venni, amelyek megfelelően szerepelnek az érvényesített információkkal és a frissített követéssel, nevezetesen: tüneti és tünetmentes betegek. Ez a projekt azon a feltételezésen alapul, hogy e két kohorsz mindegyike számára lehetővé kell tenni, hogy:

validáljon egy új prognosztikai rendszert, és hasonlítsa össze teljesítményét a korábbi rendszerekkel
részt venni egy nagy nemzetközi vizsgálatban a túlélés helyettesítő végpontjának érvényességéről az első kezelés megkezdése után

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Franciaország
- - Amiens, Franciaország, 80054
    - Még nincs toborzás
    - AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Lydia MONTES
      
      E-mail: montes.lydia@chu-amiens.fr
  - Angers, Franciaország, 49933
    - Még nincs toborzás
    - Angers Chu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Christopher NUNES-GOMES, MD
      
      Telefonszám: +33 2 41 35 45 24
      
      E-mail: Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Franciaország, 33076
    - Még nincs toborzás
    - Institut Bergonie
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Fontanet BIJOU, MD
      
      Telefonszám: +33556330448
      
      E-mail: f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
  - Clermont-Ferrand, Franciaország, 63000
    - Még nincs toborzás
    - Clermont-Ferrand - Chu Estaing
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Olivier TOURNILHAC, MD
      
      E-mail: otournilhac@chu-clermontferrand.fr
  - Le Mans, Franciaország
    - Még nincs toborzás
    - Le Mans CH
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Kamel Laribi, Dr
      
      E-mail: klaribi@ch-lemans.fr
  - Lens, Franciaország, 62300
    - Még nincs toborzás
    - LENS - GHT Artois
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Daniela ROBU
      
      E-mail: drobu@ch-lens.fr
  - Libourne, Franciaország, 33505
    - Még nincs toborzás
    - LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Diane LARA
      
      E-mail: diane.lara@ch-libourne.fr
  - Lille, Franciaország, 59000
    - Toborzás
    - LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Bénédicte HIVERT, Dr
      
      Telefonszám: 33 (0)3 20 87 45 32
      
      E-mail: hivert.benedicte@ghicl.net
  - Marseille, Franciaország, 130009
    - Még nincs toborzás
    - Institut Paoli Calmette
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Thérèse AURRAN, MD
      
      Telefonszám: +33491223667
      
      E-mail: aurrant@ipc.unicancer.fr
  - Paris, Franciaország, 75651
    - Még nincs toborzás
    - APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Damien ROOS-WEIL, Pr
      
      Telefonszám: 01 42 16 28 24
      
      E-mail: damien.roos-weil@psl.aphp.fr
  - Poitiers, Franciaország, 86021
    - Még nincs toborzás
    - POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Cécile TOMOWIAK, Dr
      
      Telefonszám: 05 49 44 43 07
      
      E-mail: cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
  - Reims, Franciaország, 51092
    - Még nincs toborzás
    - Reims Chu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Eric DUROT, Dr
      
      E-mail: edurot@chu-reims.fr
  - Strasbourg, Franciaország, 67033
    - Még nincs toborzás
    - Strasbourg - Icans
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Elise TOUSSAINT, MD
      
      E-mail: e.toussaint@icans.eu
  - Toulouse, Franciaország, 31059
    - Még nincs toborzás
    - Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Loïc YSEBAERT, Pr
      
      E-mail: ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
  - Versailles, Franciaország
    - Még nincs toborzás
    - VERSAILLES - Hôpital André Mignot
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Fatiha MERABET, Dr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Felnőtt
Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

250 tünetmentes és 250 tünetmentes beteg kerül besorolásra.

Leírás

Bevételi kritériumok:

WM-ben szenvedő beteg, aki megfelel a 2. WM-műhelyen meghatározott diagnosztikai kritériumoknak.
Az a beteg, akinél legalább 2020.01.01-ig van lehetőség nyomon követésre. Az egyes részt vevő központok nem vehetik fel a nyomon követés miatt elveszített betegek több 10%-át.
Az a beteg, akinél 2024-ig minimális éves utánkövetést terveznek.
Miután hozzájárultak ehhez a tanulmányhoz

Kizárási kritériumok:

Más krónikus limfoid rosszindulatú daganatban szenvedő beteg. Különös figyelmet kell fordítani az egyéb lymphoplasmacytás proliferációk, különösen a marginális zóna limfóma kizárására.
Diffúz nagy B-sejtes limfómában vagy bármely más limfómában szenvedő szövettani transzformációval rendelkező beteg az első kezelés megkezdésekor.
Nincs hozzájárulás ehhez a tanulmányhoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
tüneti WM WM-betegek, akiknek tünete(i): citopénia, terjedelmes betegség, vagy ha az IgM fiziko-kémiai vagy immunológiai tulajdonságai megmagyarázzák az amiloidózis, krioglobulin, neurológiai megnyilvánulások vagy hiperviszkozitási szindróma előfordulását (a nagy mennyiségű IgM jelenléte miatt)
tünetmentes WM WM betegek tünet nélkül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Általános túlélés Időkeret: 5 évvel a WM diagnózisa után	Élő betegek százalékos aránya	5 évvel a WM diagnózisa után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Progressziómentes túlélés Időkeret: 1 évvel a WM diagnózisa után	a betegség progressziója nélkül élő betegek százaléka	1 évvel a WM diagnózisa után
Tolerancia a kezelésre Időkeret: 1 évvel a WM-kezelés megkezdése után	a WM-kezelést toxicitás miatt abbahagyó betegek százaléka	1 évvel a WM-kezelés megkezdése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

French Innovative Leukemia Organisation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Royston P, Altman DG. External validation of a Cox prognostic model: principles and methods. BMC Med Res Methodol. 2013 Mar 6;13:33. doi: 10.1186/1471-2288-13-33.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. június 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 12.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. november 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 21.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

FILObs_SérieProWM

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Egyes vagy az összes egyéni résztvevő adatkészletet valószínűleg megosztanák az európai ECWM csoporttal. Például a BTKi (Bruton tirozin-kináz inhibitorok) használatára vonatkozó adatok ebben a populációban

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .