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발덴스트룀병 환자의 검증 시리즈에 대한 예후 분석 (SérieProWM)

2025년 11월 21일 업데이트: French Innovative Leukemia Organisation

발덴스트룀병 환자의 검증 시리즈에 대한 예후 분석: 국제 예후 지표 검증, 전체 생존에 대한 대리 종점으로서 무진행 생존 평가

Waldenström의 마크로글로불린혈증(WM)은 골수 림프형질 세포 침윤과 단클론성 면역글로불린 M(IgM)의 연관성에 의해 정의됩니다. MYD88 유전자의 돌연변이는 환자의 최대 90%에서 발견되고 CXCR4 유전자의 돌연변이는 환자의 약 1/3에서 발견됩니다. 혈구감소증, 부피가 큰 질병의 경우 또는 IgM의 물리화학적 또는 면역학적 특성이 아밀로이드증, 한랭글로불린, 신경학적 징후 또는 과다점성 증후군(많은 양의 IgM의 존재로 인해)의 발생을 설명하는 경우 치료를 시작해야 합니다. 그러나 약 30%의 환자는 아무런 증상 없이 진단되어 치료 시작 기준에 맞지 않습니다.

첫 번째 치료를 시작할 때 예후는 일반적으로 연령, 혈소판 수, 헤모글로빈 농도, β2-마이크로글로불린 및 단클론 성분 농도의 5가지 변수를 기반으로 하는 국제 예후 지수(IPSSWM)로 추정됩니다. 혈청 알부민 및 젖산 탈수소효소(LDH) 수치도 예후 역할을 유지하며 이 두 가지 특성은 이 지수의 수정 제안에 통합되었습니다.

첫 번째 치료 시작 시 예후 평가를 개선하고 진화 과정에서 발생하는 사건의 예후 영향을 고려하면 초기 치료 시와 후속 조치 동안 치료 결정의 강도를 개선해야 합니다. 또한 새로운 치료법의 빠르고 효과적인 평가를 위한 임상 시험을 설계하는 데 도움이 되어야 합니다. 우리의 작업은 또한 무증상 환자의 임상 모니터링을 조정하는 데 도움이 되어야 합니다.

적절하게 주석을 달고 저장한 생물학적 수집물과 관련된 설명적 목적을 가진 전향적 및 후향적 다기관 예후 연구. 증상이 있는 WM 환자 470명을 포함하는 후향적 시리즈가 이미 이용 가능합니다. 이 환자들의 후속 조치가 업데이트되고 250명의 증상이 있는 환자의 추가 시리즈가 전향적으로 등록될 것입니다. 무증상 환자 250명도 등록할 예정이다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

Waldenström의 마크로글로불린혈증(WM)은 골수 림프형질 세포 침윤과 단클론성 면역글로불린 M(IgM)의 연관성에 의해 정의됩니다. MYD88 유전자의 돌연변이는 환자의 최대 90%에서 발견되고 CXCR4 유전자의 돌연변이는 환자의 약 1/3에서 발견됩니다. 혈구감소증, 부피가 큰 질병의 경우 또는 IgM의 물리화학적 또는 면역학적 특성이 아밀로이드증, 한랭글로불린, 신경학적 징후 또는 과다점성 증후군(많은 양의 IgM의 존재로 인해)의 발생을 설명하는 경우 치료를 시작해야 합니다. 그러나 약 30%의 환자는 아무런 증상 없이 진단되어 치료 시작 기준에 맞지 않습니다.

무증상 환자의 예후는 혈청 알부민, β2-마이크로글로불린, 단클론 성분 농도 및 골수 침윤을 기반으로 한 예후 지수로 추정할 수 있습니다. 이들 환자의 예후 평가는 사전에 유리 경쇄 농도 및 질환의 분자적 특성을 고려함으로써 개선될 수 있다.

첫 번째 치료를 시작할 때 예후는 일반적으로 연령, 혈소판 수, 헤모글로빈 농도, β2-마이크로글로불린 및 단클론 성분 농도의 5가지 변수를 기반으로 하는 국제 예후 지수(IPSSWM)로 추정됩니다. 혈청 알부민 및 LDH 수치도 예후 역할을 유지하며 이 두 가지 특성은 이 지수의 개정 제안에 통합되었습니다.

따라서 WM 환자의 예후 평가 개선은 다음 전략에 달려 있습니다.

  • 특히 증상이 있는 환자의 질병의 알부민 및 젖산 탈수소효소 농도 또는 분자 특성, 무증상 환자의 자유 경쇄 농도 및 두 범주의 환자 모두에서 분자 이상을 고려하여 치료 시작 전에 고려해야 할 변수를 수정합니다.
  • 증상이 있는 환자의 반응 또는 진행과 같이 치료 과정 중에 발생하는 사건의 예후 영향을 평가합니다.

첫 번째 치료 시작 시 예후 평가를 개선하고 진화 과정에서 발생하는 사건의 예후 영향을 고려하면 초기 치료 시와 후속 조치 동안 치료 결정의 강도를 개선해야 합니다. 또한 새로운 치료법의 빠르고 효과적인 평가를 위한 임상 시험을 설계하는 데 도움이 되어야 합니다. 우리의 작업은 또한 무증상 환자의 임상 모니터링을 조정하는 데 도움이 되어야 합니다.

검증된 정보 및 업데이트된 후속 조치와 함께 적절하게 포함된 두 개의 큰 환자 하위 그룹, 즉 증상이 있는 환자와 무증상 환자가 고려됩니다. 이 프로젝트는 이 두 코호트가 각각 다음을 수행할 수 있어야 한다는 가정을 기반으로 합니다.

  1. 새로운 예후 시스템을 검증하고 이전 시스템과 성능 비교
  2. 1차 치료 개시 후 생존의 대리 종점 타당성에 대한 대규모 국제 연구 참여

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

500

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80054
        • 아직 모집하지 않음
        • AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
        • 연락하다:
      • Angers, 프랑스, 49933
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • 아직 모집하지 않음
        • Institut Bergonie
        • 연락하다:
      • Clermont-Ferrand, 프랑스, 63000
      • Le Mans, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • Le Mans CH
        • 연락하다:
      • Lens, 프랑스, 62300
        • 아직 모집하지 않음
        • LENS - GHT Artois
        • 연락하다:
      • Libourne, 프랑스, 33505
      • Lille, 프랑스, 59000
        • 모병
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • 연락하다:
      • Marseille, 프랑스, 130009
        • 아직 모집하지 않음
        • Institut Paoli Calmette
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75651
        • 아직 모집하지 않음
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • 연락하다:
      • Poitiers, 프랑스, 86021
        • 아직 모집하지 않음
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • 연락하다:
      • Reims, 프랑스, 51092
        • 아직 모집하지 않음
        • Reims Chu
        • 연락하다:
      • Strasbourg, 프랑스, 67033
        • 아직 모집하지 않음
        • Strasbourg - Icans
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • 아직 모집하지 않음
        • Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
        • 연락하다:
      • Versailles, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • 연락하다:
          • Fatiha MERABET, Dr

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

250명의 유증상 환자와 250명의 무증상 환자가 전향적으로 등록됩니다.

설명

포함 기준:

  • WM에 관한 2차 워크숍에서 정의된 진단 기준을 충족하는 WM 환자.
  • 2020년 1월 1일까지 후속 조치가 가능한 환자. 각 참여 센터는 후속 조치에서 손실된 환자의 10% 이상을 등록하지 않아야 합니다.
  • 2024년까지 최소 연간 후속 조치가 계획된 환자.
  • 이 연구에 대한 동의를 얻은 후

제외 기준:

  • 기타 만성 림프성 악성종양 환자. 다른 림프형질세포 증식, 특히 변연부 림프종을 배제하기 위해 특별한 주의를 기울일 것입니다.
  • 1차 치료 시작 시점에 미만성 거대 B세포 림프종 또는 기타 림프종에서 조직학적 변형이 있는 환자.
  • 이 연구에 대한 동의가 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
증상이 있는 WM
증상이 있는 WM 환자 : 혈구감소증, 부피가 큰 질환 또는 IgM의 물리화학적 또는 면역학적 특성이 아밀로이드증, 한랭글로불린, 신경학적 증상 또는 과다점도 증후군의 발생을 설명하는 경우(많은 IgM의 존재로 인해)
무증상 WM
증상이 없는 WM 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 생존
기간: WM 진단 후 5년
살아있는 환자의 비율
WM 진단 후 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: WM 진단 후 1년
질병 진행이 없는 살아있는 환자의 비율
WM 진단 후 1년
치료에 대한 내성
기간: WM 치료 시작 후 1년
독성으로 인해 WM 치료를 중단한 환자의 비율
WM 치료 시작 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

French Innovative Leukemia Organisation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 11일

기본 완료 (추정된)

2030년 6월 15일

연구 완료 (추정된)

2030년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 12일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FILObs_SérieProWM

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

특정 또는 모든 개별 참가자 데이터 세트는 아마도 유럽 ECWM 그룹과 공유될 것입니다. 예를 들어, 이 집단에서 BTKi(Bruton tyrosine kinases inhibitors) 사용에 대한 데이터

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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