Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Prognostiset analyysit Waldenströmin tautia sairastavien potilaiden validointisarjasta (SérieProWM)

perjantai 21. marraskuuta 2025 päivittänyt: French Innovative Leukemia Organisation

Prognostiset analyysit Waldenströmin tautia sairastavien potilaiden validointisarjasta: kansainvälisten ennusteindeksien validointi, etenemisvapaan eloonjäämisen arviointi kokonaiseloonjäämisen sijaispäätepisteenä

Waldenströmin makroglobulinemia (WM) määritellään luuytimen lymfoplasmosyyttisen infiltraation ja monoklonaalisen immunoglobuliini M:n (IgM) yhteydellä. Mutaatio MYD88-geenissä havaitaan jopa 90 %:lla potilaista ja mutaatio CXCR4-geenissä noin kolmanneksella potilaista. Hoito tulee aloittaa sytopeniassa, bulkkisairaudessa tai kun IgM:n fysikaalis-kemialliset tai immunologiset ominaisuudet selittävät amyloidoosin, kryoglobuliinin, neurologisten ilmentymien tai hyperviskositeettioireyhtymän esiintymisen (johtuen suuresta IgM-määrästä). Noin 30 % potilaista todetaan kuitenkin ilman oireita, joten he eivät täytä hoidon aloittamisen kriteerejä.

Ensimmäisen hoidon aloitushetkellä ennuste arvioidaan yleensä kansainvälisellä ennusteindeksillä (IPSSWM), joka perustuu viiteen muuttujaan: ikä, verihiutaleiden määrä, hemoglobiinipitoisuudet, β2-mikroglobuliini ja monoklonaalisten komponenttien pitoisuus. Seerumin albumiinin ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoilla on myös prognostinen rooli, ja nämä kaksi ominaisuutta on sisällytetty tämän indeksin tarkistamista koskevaan ehdotukseen.

Ennusteen arvioinnin parantaminen ensimmäisen hoidon aloitushetkellä ja evoluution aikana tapahtuvien tapahtumien ennustevaikutuksen huomioon ottaminen parantanee hoitopäätöksen vahvuutta aloitushoidon ja seurannan aikana. Sen pitäisi myös auttaa suunnittelemaan kliinisiä tutkimuksia uusien hoitojen nopeaa ja tehokasta arviointia varten. Työmme pitäisi auttaa myös oireettomien potilaiden kliinisen seurannan mukauttamisessa.

Prospektiivinen ja retrospektiivinen monikeskusprognostinen tutkimus, jolla on kuvaava tavoite, joka liittyy biologiseen kokoelmaan, joka on asianmukaisesti merkitty ja tallennettu. Retrospektiivinen sarja, joka sisältää 470 potilasta, joilla on oireinen WM, on jo saatavilla. Näiden potilaiden seurantaa päivitetään ja 250 oireellisen potilaan lisäsarja otetaan mukaan. Mukaan otetaan myös 250 oireetonta potilasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Oireettomien potilaiden ennustetta voidaan arvioida prognostisella indeksillä, joka perustuu seerumin albumiiniin, β2-mikroglobuliiniin, monoklonaalisten komponenttien pitoisuuteen ja luuytimen infiltraatioon. Näiden potilaiden prognostista arviointia voitaisiin parantaa ottamalla huomioon vapaan kevytketjun pitoisuudet ja taudin molekyyliominaisuudet.

Ensimmäisen hoidon aloitushetkellä ennuste arvioidaan yleensä kansainvälisellä ennusteindeksillä (IPSSWM), joka perustuu viiteen muuttujaan: ikä, verihiutaleiden määrä, hemoglobiinipitoisuudet, β2-mikroglobuliini ja monoklonaalisten komponenttien pitoisuus. Seerumin albumiini- ja LDH-tasoilla on myös prognostinen rooli, ja nämä kaksi ominaisuutta on sisällytetty tämän indeksin tarkistamista koskevaan ehdotukseen.

Näin ollen WM-potilaiden prognostisen arvioinnin parantaminen voi perustua seuraaviin strategioihin:

Muuttujien muuttaminen ennen hoidon aloittamista, erityisesti ottaen huomioon albumiinin ja laktaattidehydrogenaasin pitoisuudet tai taudin molekyyliominaisuudet oireellisilla potilailla, vapaan kevytketjun pitoisuus oireettomilla potilailla ja molekylaariset poikkeavuudet molemmissa potilasryhmissä.
Hoidon aikana tapahtuvien tapahtumien, kuten vasteen tai etenemisen, ennustevaikutuksen arvioiminen oireellisilla potilailla.

Tarkastellaan kahta suurta potilaiden alaryhmää, joille on asianmukaisesti sisällytetty validoitu tieto ja päivitetty seuranta, nimittäin oireettomat ja oireettomat potilaat. Tämä projekti perustuu oletukseen, että kummankin näistä kahdesta kohortista pitäisi olla mahdollista:

validoida uusi ennustejärjestelmä ja verrata sen suorituskykyä aiempiin järjestelmiin
osallistua laajaan kansainväliseen tutkimukseen eloonjäämisen korvikepäätepisteen validiteetista ensimmäisen hoidon aloittamisen jälkeen

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Ranska
- - Amiens, Ranska, 80054
    - Ei vielä rekrytointia
    - AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Lydia MONTES
      
      Sähköposti: montes.lydia@chu-amiens.fr
  - Angers, Ranska, 49933
    - Ei vielä rekrytointia
    - Angers Chu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Christopher NUNES-GOMES, MD
      
      Puhelinnumero: +33 2 41 35 45 24
      
      Sähköposti: Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Ranska, 33076
    - Ei vielä rekrytointia
    - Institut Bergonie
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Fontanet BIJOU, MD
      
      Puhelinnumero: +33556330448
      
      Sähköposti: f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
  - Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
    - Ei vielä rekrytointia
    - Clermont-Ferrand - Chu Estaing
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Olivier TOURNILHAC, MD
      
      Sähköposti: otournilhac@chu-clermontferrand.fr
  - Le Mans, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Le Mans CH
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Kamel Laribi, Dr
      
      Sähköposti: klaribi@ch-lemans.fr
  - Lens, Ranska, 62300
    - Ei vielä rekrytointia
    - LENS - GHT Artois
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Daniela ROBU
      
      Sähköposti: drobu@ch-lens.fr
  - Libourne, Ranska, 33505
    - Ei vielä rekrytointia
    - LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Diane LARA
      
      Sähköposti: diane.lara@ch-libourne.fr
  - Lille, Ranska, 59000
    - Rekrytointi
    - LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Bénédicte HIVERT, Dr
      
      Puhelinnumero: 33 (0)3 20 87 45 32
      
      Sähköposti: hivert.benedicte@ghicl.net
  - Marseille, Ranska, 130009
    - Ei vielä rekrytointia
    - Institut Paoli Calmette
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Thérèse AURRAN, MD
      
      Puhelinnumero: +33491223667
      
      Sähköposti: aurrant@ipc.unicancer.fr
  - Paris, Ranska, 75651
    - Ei vielä rekrytointia
    - APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Damien ROOS-WEIL, Pr
      
      Puhelinnumero: 01 42 16 28 24
      
      Sähköposti: damien.roos-weil@psl.aphp.fr
  - Poitiers, Ranska, 86021
    - Ei vielä rekrytointia
    - POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Cécile TOMOWIAK, Dr
      
      Puhelinnumero: 05 49 44 43 07
      
      Sähköposti: cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
  - Reims, Ranska, 51092
    - Ei vielä rekrytointia
    - Reims Chu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Eric DUROT, Dr
      
      Sähköposti: edurot@chu-reims.fr
  - Strasbourg, Ranska, 67033
    - Ei vielä rekrytointia
    - Strasbourg - Icans
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Elise TOUSSAINT, MD
      
      Sähköposti: e.toussaint@icans.eu
  - Toulouse, Ranska, 31059
    - Ei vielä rekrytointia
    - Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Loïc YSEBAERT, Pr
      
      Sähköposti: ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
  - Versailles, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - VERSAILLES - Hôpital André Mignot
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Fatiha MERABET, Dr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mukaan otetaan 250 oireista potilasta ja 250 oireetonta potilasta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilas, jolla on WM ja joka täyttää toisessa WM-työpajassa määritellyt diagnostiset kriteerit.
Potilas, jonka seuranta on käytettävissä vähintään 1.1.2020 asti. Jokaisen osallistuvan keskuksen ei pitäisi rekisteröidä enempää 10 % potilaista, jotka ovat kadonneet seurantaan.
Potilas, jolle suunnitellaan vuosittaista vähimmäisseurantaa vuoteen 2024 asti.
He ovat antaneet suostumuksensa tälle tutkimukselle

Poissulkemiskriteerit:

Potilas, jolla on muu krooninen lymfaattinen pahanlaatuisuus. Erityistä huomiota kiinnitetään muiden lymfoplasmasyyttisten proliferaatioiden, erityisesti marginaalialueen lymfooman, poissulkemiseen.
Potilaalla, jolla on histologinen transformaatio diffuusissa suuressa B-solulymfoomassa tai missä tahansa muussa lymfoomassa ensimmäisen hoidon aloitushetkellä.
Ei suostumusta tälle tutkimukselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
oireinen WM WM-potilaat, joilla on oireita: sytopenia, bulkkisairaus tai kun IgM:n fysikaalis-kemialliset tai immunologiset ominaisuudet selittävät amyloidoosin, kryoglobuliinin, neurologisten ilmentymien tai hyperviskositeettioireyhtymän esiintymisen (johtuen suuresta IgM-määrästä)
oireeton WM WM-potilaat ilman oireita

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen Aikaikkuna: 5 vuotta WM-diagnoosin jälkeen	Elävien potilaiden prosenttiosuus	5 vuotta WM-diagnoosin jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Etenemisvapaa selviytyminen Aikaikkuna: 1 vuosi WM-diagnoosin jälkeen	prosenttiosuus elävistä potilaista, joilla ei ole taudin etenemistä	1 vuosi WM-diagnoosin jälkeen
Toleranssi hoitoon Aikaikkuna: 1 vuosi WM-hoidon aloittamisen jälkeen	prosenttiosuus potilaista, jotka lopettivat WM-hoidon toksisuuden vuoksi	1 vuosi WM-hoidon aloittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

French Innovative Leukemia Organisation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Royston P, Altman DG. External validation of a Cox prognostic model: principles and methods. BMC Med Res Methodol. 2013 Mar 6;13:33. doi: 10.1186/1471-2288-13-33.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 15. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 15. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

FILObs_SérieProWM

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietyt tai kaikki yksittäiset osallistujatietojoukot jaetaan todennäköisesti eurooppalaisen ECWM-ryhmän kanssa. Esimerkiksi tiedot BTKi:n (Brutonin tyrosiinikinaasin estäjät) käytöstä tässä populaatiossa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .