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Analyses pronostiques sur une série de validation de patients atteints de la maladie de Waldenström (SérieProWM)

21 novembre 2025 mis à jour par: French Innovative Leukemia Organisation

Analyses pronostiques sur une série de validation de patients atteints de la maladie de Waldenström : validation des indices pronostiques internationaux, évaluation de la survie sans progression comme critère de substitution pour la survie globale

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est définie par l'association d'une infiltration lymphoplasmocytaire de la moelle osseuse et d'une immunoglobuline monoclonale M (IgM). Une mutation du gène MYD88 est retrouvée chez jusqu'à 90 % des patients et une mutation du gène CXCR4 chez environ un tiers des patients. Le traitement doit être instauré en cas de cytopénie, de maladie volumineuse ou lorsque les propriétés physico-chimiques ou immunologiques des IgM expliquent la survenue d'amylose, de cryoglobuline, de manifestations neurologiques ou de syndrome d'hyperviscosité (due à la présence d'une quantité importante d'IgM). Cependant, environ 30% des patients sont diagnostiqués sans aucun symptôme et ne répondent donc pas aux critères d'initiation du traitement.

Au moment de l'initiation du premier traitement, le pronostic est généralement estimé avec l'index pronostique international (IPSSWM) qui est basé sur cinq variables : l'âge, la numération plaquettaire, les concentrations d'hémoglobine, la β2-microglobuline et la concentration du composant monoclonal. Les taux d'albumine sérique et de lactate déshydrogénase (LDH) conservent également un rôle pronostique et ces deux caractéristiques ont été intégrées dans une proposition de révision de cet indice.

L'amélioration de l'évaluation pronostique au moment de la première initiation du traitement et la prise en compte de l'impact pronostique des événements survenant au cours de l'évolution devraient améliorer la force de la décision thérapeutique au moment du traitement initial et au cours du suivi. Cela devrait également aider à concevoir des essais cliniques pour une évaluation rapide et efficace de nouveaux traitements. Nos travaux doivent également permettre d'ajuster le suivi clinique des patients asymptomatiques.

Étude pronostique multicentrique prospective et rétrospective à objectif descriptif, associée à une collection biologique convenablement annotée et archivée. Une série rétrospective incluant 470 patients atteints de MW symptomatique est déjà disponible. Le suivi de ces patients sera mis à jour et une série supplémentaire de 250 patients symptomatiques sera prospectivement enrôlée. 250 patients asymptomatiques seront également inscrits.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est définie par l'association d'une infiltration lymphoplasmocytaire de la moelle osseuse et d'une immunoglobuline monoclonale M (IgM). Une mutation du gène MYD88 est retrouvée chez jusqu'à 90 % des patients et une mutation du gène CXCR4 chez environ un tiers des patients. Le traitement doit être instauré en cas de cytopénie, de maladie volumineuse ou lorsque les propriétés physico-chimiques ou immunologiques des IgM expliquent la survenue d'amylose, de cryoglobuline, de manifestations neurologiques ou de syndrome d'hyperviscosité (due à la présence d'une quantité importante d'IgM). Cependant, environ 30% des patients sont diagnostiqués sans aucun symptôme et ne répondent donc pas aux critères d'initiation du traitement.

Le pronostic des patients asymptomatiques peut être estimé avec un indice pronostique basé sur l'albumine sérique, la β2-microglobuline, la concentration en composant monoclonal et l'infiltration de la moelle osseuse. L'évaluation pronostique de ces patients pourrait être améliorée en tenant compte au préalable des concentrations de chaînes légères libres et des caractéristiques moléculaires de la maladie.

Au moment de l'initiation du premier traitement, le pronostic est généralement estimé avec l'index pronostique international (IPSSWM) qui est basé sur cinq variables : l'âge, la numération plaquettaire, les concentrations d'hémoglobine, la β2-microglobuline et la concentration du composant monoclonal. Les taux d'albumine sérique et de LDH conservent également un rôle pronostique et ces deux caractéristiques ont été intégrées dans une proposition de révision de cet indice.

Ainsi, l'amélioration de l'évaluation pronostique chez les patients MW peut reposer sur les stratégies suivantes :

  • Modifier les variables à considérer avant l'instauration du traitement, notamment en considérant les concentrations d'albumine et de lactate déshydrogénase ou les caractéristiques moléculaires de la maladie chez les patients symptomatiques, la concentration de chaînes légères libres chez les patients asymptomatiques et les anomalies moléculaires chez les deux catégories de patients.
  • Évaluer l'impact pronostique des événements survenant au cours du traitement, tels que la réponse ou la progression chez les patients symptomatiques.

L'amélioration de l'évaluation pronostique au moment de la première initiation du traitement et la prise en compte de l'impact pronostique des événements survenant au cours de l'évolution devraient améliorer la force de la décision thérapeutique au moment du traitement initial et au cours du suivi. Cela devrait également aider à concevoir des essais cliniques pour une évaluation rapide et efficace de nouveaux traitements. Nos travaux doivent également permettre d'ajuster le suivi clinique des patients asymptomatiques.

Deux grands sous-groupes de patients correctement inclus avec des informations validées et un suivi mis à jour seront considérés, à savoir : les patients symptomatiques et asymptomatiques. Ce projet est basé sur l'hypothèse qu'il devrait être possible pour chacune de ces deux cohortes de :

  1. valider un nouveau système de pronostic et comparer ses performances avec les systèmes précédents
  2. participer à une grande étude internationale sur la validité d'un critère de substitution de survie après initiation du 1er traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France, 80054
      • Angers, France, 49933
      • Bordeaux, France, 33076
        • Pas encore de recrutement
        • Institut Bergonie
        • Contact:
      • Clermont-Ferrand, France, 63000
      • Le Mans, France
      • Lens, France, 62300
        • Pas encore de recrutement
        • LENS - GHT Artois
        • Contact:
      • Libourne, France, 33505
      • Lille, France, 59000
        • Recrutement
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • Contact:
      • Marseille, France, 130009
        • Pas encore de recrutement
        • Institut Paoli Calmette
        • Contact:
      • Paris, France, 75651
        • Pas encore de recrutement
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • Contact:
      • Poitiers, France, 86021
        • Pas encore de recrutement
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • Contact:
      • Reims, France, 51092
      • Strasbourg, France, 67033
        • Pas encore de recrutement
        • Strasbourg - Icans
        • Contact:
      • Toulouse, France, 31059
      • Versailles, France
        • Pas encore de recrutement
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • Contact:
          • Fatiha MERABET, Dr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

250 patients symptomatiques et 250 patients asymptomatiques seront recrutés de manière prospective

La description

Critère d'intégration:

  • Patient MW, remplissant les critères diagnostiques définis lors du 2ème Workshop sur la MW.
  • Patient dont le suivi est disponible au moins jusqu'au 01/01/2020. Chaque centre participant ne doit pas recruter plus de 10 % de patients perdus de vue.
  • Patient pour lequel un suivi annuel minimum est prévu jusqu'en 2024.
  • Ayant donné leur accord pour cette étude

Critère d'exclusion:

  • Patient avec une autre tumeur maligne lymphoïde chronique. Une attention particulière sera portée pour exclure d'autres proliférations lymphoplasmocytaires, en particulier le lymphome de la zone marginale.
  • Patient présentant une transformation histologique en lymphome diffus à grandes cellules B ou tout autre lymphome au moment de l'initiation du 1er traitement.
  • Pas de consentement pour cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
MW symptomatique
Patients MW avec symptôme(s) : cytopénie, maladie volumineuse ou lorsque les propriétés physicochimiques ou immunologiques des IgM expliquent la survenue d'amylose, de cryoglobuline, de manifestations neurologiques ou de syndrome d'hyperviscosité (due à la présence d'une grande quantité d'IgM)
MW asymptomatique
Patients MW sans aucun symptôme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 5 ans après le diagnostic de la MW
Pourcentage de patients vivants
5 ans après le diagnostic de la MW

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression
Délai: 1 an après le diagnostic de la MW
pourcentage de patients vivants sans progression de la maladie
1 an après le diagnostic de la MW
Tolérance au traitement
Délai: 1 an après le début du traitement MW
pourcentage de patients arrêtant le traitement MW en raison de toxicité
1 an après le début du traitement MW

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

French Innovative Leukemia Organisation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

15 juin 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2023

Première publication (Réel)

22 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FILObs_SérieProWM

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Des ensembles de données spécifiques ou de tous les participants individuels seraient probablement partagés avec le groupe européen ECWM. Par exemple, des données sur l'utilisation de BTKi (inhibiteurs de Bruton tyrosine kinases) dans cette population

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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