Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prognostiske analyser på en valideringsserie av pasienter med Waldenströms sykdom (SérieProWM)

21. november 2025 oppdatert av: French Innovative Leukemia Organisation

Prognostiske analyser av en valideringsserie av pasienter med Waldenströms sykdom: Validering av internasjonale prognoseindekser, evaluering av progresjonsfri overlevelse som et surrogatendepunkt for total overlevelse

Waldenströms makroglobulinemi (WM) er definert av assosiasjonen av benmargslymfoplasmocytisk infiltrasjon og monoklonalt immunglobulin M (IgM). En mutasjon i MYD88-genet finnes hos opptil 90 % av pasientene, og en mutasjon i CXCR4-genet hos omtrent en tredjedel av pasientene. Behandling bør initieres i tilfeller av cytopeni, voluminøs sykdom eller når de fysisk-kjemiske eller immunologiske egenskapene til IgM forklarer forekomsten av amyloidose, kryoglobulin, nevrologiske manifestasjoner eller hyperviskositetssyndrom (på grunn av tilstedeværelsen av en stor mengde IgM). Omtrent 30 % av pasientene får imidlertid diagnosen uten symptomer og oppfyller derfor ikke kriteriene for å starte behandling.

Ved oppstart av første behandling estimeres prognosen vanligvis med International Prognostic Index (IPSSWM) som er basert på fem variabler: alder, antall blodplater, hemoglobinkonsentrasjoner, β2-mikroglobulin og monoklonal komponentkonsentrasjon. Serumalbumin og laktatdehydrogénase (LDH) nivåer beholder også en prognostisk rolle, og disse to egenskapene er innarbeidet i et forslag til revisjon av denne indeksen.

Forbedring av prognostisk vurdering på tidspunktet for første behandlingsstart og tar i betraktning den prognostiske virkningen av hendelser som oppstår i løpet av evolusjonen, bør forbedre styrken av behandlingsbeslutningen på tidspunktet for første behandling og under oppfølgingen. Det skal også bidra til å designe kliniske studier for rask og effektiv evaluering av nye behandlinger. Vårt arbeid skal også bidra til å justere klinisk overvåking av asymptomatiske pasienter.

Prospektiv og retrospektiv multisenter prognostisk studie med et beskrivende mål, assosiert med en biologisk samling passende kommentert og lagret. En retrospektiv serie med 470 pasienter med symptomatisk WM er allerede tilgjengelig. Oppfølgingen av disse pasientene vil bli oppdatert og ytterligere en serie på 250 symptomatiske pasienter vil bli prospektivt innrullert. 250 asymptomatiske pasienter vil også bli registrert.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Waldenströms makroglobulinemi (WM) er definert av assosiasjonen av benmargslymfoplasmocytisk infiltrasjon og monoklonalt immunglobulin M (IgM). En mutasjon i MYD88-genet finnes hos opptil 90 % av pasientene, og en mutasjon i CXCR4-genet hos omtrent en tredjedel av pasientene. Behandling bør initieres i tilfeller av cytopeni, voluminøs sykdom eller når de fysisk-kjemiske eller immunologiske egenskapene til IgM forklarer forekomsten av amyloidose, kryoglobulin, nevrologiske manifestasjoner eller hyperviskositetssyndrom (på grunn av tilstedeværelsen av en stor mengde IgM). Omtrent 30 % av pasientene får imidlertid diagnosen uten symptomer og oppfyller derfor ikke kriteriene for å starte behandling.

Prognosen til asymptomatiske pasienter kan estimeres med en prognostisk indeks basert på serumalbumin, β2-mikroglobulin, den monoklonale komponentkonsentrasjonen og benmarginfiltrasjonen. Prognostisk vurdering av disse pasientene kan forbedres ved å ta hensyn til tidligere konsentrasjoner av fri lettkjede og sykdommens molekylære egenskaper.

Ved oppstart av første behandling estimeres prognosen vanligvis med International Prognostic Index (IPSSWM) som er basert på fem variabler: alder, antall blodplater, hemoglobinkonsentrasjoner, β2-mikroglobulin og monoklonal komponentkonsentrasjon. Serumalbumin og LDH-nivåer beholder også en prognostisk rolle, og disse to karakteristikkene er innarbeidet i et forslag til revisjon av denne indeksen.

Dermed kan forbedre prognostisk vurdering hos pasienter med WM hvile på følgende strategier:

  • Modifisering av variablene som skal vurderes før behandlingsstart, spesielt ved å vurdere albumin- og laktatdehydrogenasekonsentrasjoner eller molekylære egenskaper ved sykdommen hos symptomatiske pasienter, fri-lett kjedekonsentrasjon hos asymptomatiske pasienter og molekylære abnormiteter hos begge pasientkategorier.
  • Evaluering av den prognostiske effekten av hendelser som oppstår i løpet av behandlingen, som respons eller progresjon hos symptomatiske pasienter.

Forbedring av prognostisk vurdering på tidspunktet for første behandlingsstart og tar i betraktning den prognostiske virkningen av hendelser som oppstår i løpet av evolusjonen, bør forbedre styrken av behandlingsbeslutningen på tidspunktet for første behandling og under oppfølgingen. Det skal også bidra til å designe kliniske studier for rask og effektiv evaluering av nye behandlinger. Vårt arbeid skal også bidra til å justere klinisk overvåking av asymptomatiske pasienter.

To store undergrupper av pasienter riktig inkludert med validert informasjon og oppdatert oppfølging vil bli vurdert, nemlig: symptomatiske og asymptomatiske pasienter. Dette prosjektet er basert på antakelsen om at det skal være mulig for hver av disse to årskullene å:

  1. validere et nytt prognostisk system og sammenligne ytelsen med tidligere systemer
  2. å delta i en stor internasjonal studie av gyldigheten av et surrogatendepunkt for overlevelse etter oppstart av 1. behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
      • Angers, Frankrike, 49933
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institut Bergonie
        • Ta kontakt med:
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
      • Le Mans, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Le Mans CH
        • Ta kontakt med:
      • Lens, Frankrike, 62300
        • Har ikke rekruttert ennå
        • LENS - GHT Artois
        • Ta kontakt med:
      • Libourne, Frankrike, 33505
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Rekruttering
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, Frankrike, 130009
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institut Paoli Calmette
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Har ikke rekruttert ennå
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • Ta kontakt med:
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Har ikke rekruttert ennå
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • Ta kontakt med:
      • Reims, Frankrike, 51092
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Reims Chu
        • Ta kontakt med:
      • Strasbourg, Frankrike, 67033
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Strasbourg - Icans
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
        • Ta kontakt med:
      • Versailles, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • Ta kontakt med:
          • Fatiha MERABET, Dr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

250 symptomatiske pasienter og 250 asymptomatiske pasienter vil bli prospektivt innrullert

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient med WM, som oppfyller de diagnostiske kriteriene definert på 2nd Workshop on WM.
  • Pasient der oppfølging er tilgjengelig til minst 01/01/2020. Hvert deltakende senter skal ikke registrere mer enn 10 % av pasientene som har mistet oppfølgingen.
  • Pasient for hvem det er planlagt minimum årlig oppfølging frem til 2024.
  • Etter å ha gitt sitt samtykke til denne studien

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient med annen kronisk lymfoid malignitet. Spesiell oppmerksomhet vil bli gitt for å utelukke andre lymfoplasmacytiske proliferasjoner, spesielt marginalsone lymfom.
  • Pasient med histologisk transformasjon i et diffust storcellet B-celle lymfom eller et hvilket som helst annet lymfom ved oppstart av 1. behandling.
  • Ingen samtykke til denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
symptomatisk WM
WM-pasienter med symptom(er): cytopeni, voluminøs sykdom eller når de fysisk-kjemiske eller immunologiske egenskapene til IgM forklarer forekomsten av amyloidose, kryoglobulin, nevrologiske manifestasjoner eller hyperviskositetssyndrom (på grunn av tilstedeværelsen av en stor mengde IgM)
asymptomatisk WM
WM-pasienter uten symptomer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 5 år etter WM-diagnose
Andel levende pasienter
5 år etter WM-diagnose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år etter WM-diagnose
prosentandel av levende pasienter uten sykdomsprogresjon
1 år etter WM-diagnose
Toleranse for behandling
Tidsramme: 1 år etter oppstart av WM-behandling
prosentandel av pasienter som avbryter WM-behandling på grunn av toksisitet
1 år etter oppstart av WM-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

French Innovative Leukemia Organisation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

15. juni 2030

Studiet fullført (Antatt)

15. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FILObs_SérieProWM

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Spesifikke eller alle individuelle deltakerdatasett vil sannsynligvis bli delt med European ECWM Group. For eksempel data om bruk av BTKi (Bruton tyrosinkinasehemmere) i denne populasjonen

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere